Resultado da PRidopidina na função na doença de Huntington, PROOF-HD
Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, braço paralelo, multicêntrico avaliando a eficácia e a segurança da pridopidina em pacientes com estágio inicial da doença de Huntington
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança de pridopidina 45 mg BID em pacientes com HD em estágio inicial.
Os pacientes elegíveis que concluíram o Estudo Principal (65 a 78 semanas) terão a opção de se inscrever em uma extensão aberta.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Aachen, Alemanha
- Prilenia Investigational Site (Site 234)
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Bochum, Alemanha
- Prilenia Investigational Site (Site 379)
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Lübeck, Alemanha
- Prilenia Investigational Site (Site 377)
-
Münster, Alemanha
- Prilenia Investigational Site (Site 376)
-
Taufkirchen, Alemanha
- Prilenia Investigational site (Site 292)
-
Ulm, Alemanha
- Prilenia Investigational Site (Site 175)
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Halifax, Canadá, NS B3S 1L8
- Prilenia Investigational Site (Site 232)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, AB T2N 1N4
- Prilenia Investigational Site (Site 030)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, BC V6T 1Z4
- Prilenia Investigational Site (Site 048)
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, QC H2X 3E4
- Prilenia Investigational Site (Site 098)
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Barcelona, Espanha
- Prilenia Investigational Site (Site 380)
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Burgos, Espanha
- Prilenia Investigational Site (Site 381)
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Madrid, Espanha
- Prilenia Investigational Site (Site 176)
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Valencia, Espanha
- Prilenia Investigational Site (Site 382)
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- Prilenia Investigational Site (Site 061)
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093
- Prilenia Investigational Site (Site 051)
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Prilenia Investigational Site (Site 343)
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20057
- Prilenia Investigational Site (Site 333)
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- Prilenia Investigational Site (Site 160)
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- Prilenia Investigational Site (Site 019)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Prilenia Investigational Site (Site 032)
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Prilenia Investigational Site (Site 088)
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- Prilenia Investigational Site (Site 029)
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Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
- Prilenia Investigational Site (Site 083)
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40292
- Prilenia Investigational Site (Site 087)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Prilenia Investigational Site (Site 028)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Prilenia Investigational Site (Site 017)
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Prilenia Investigational Site (Site 076)
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Prilenia Investigational Site (Site 027)
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Prilenia Investigational Site (Site 037)
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New York, New York, Estados Unidos, 10027
- Prilenia Investigational Site (Site 002)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Prilenia Investigational Site (Site 119)
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
- Prilenia Investigational Site (Site 089)
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Prilenia Investigational Site (Site 020)
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Prilenia Investigational Site (Site 006)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Prilenia Investigational Site (Site 018)
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Prilenia Investigational Site (Site 031)
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77004
- Prilenia Investigational Site (Site 199)
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
- Prilenia Investigational Site (Site 326)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Prilenia Investigational Site (Site 096)
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Lille, França
- Prilenia Investigational Site (Site 385)
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Marseille, França
- Prilenia Investigational Site (Site 384)
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Paris, França
- Prilenia Investigational Site (Site 392)
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Leiden, Holanda
- Prilenia Investigational Site (Site 044)
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Maastricht, Holanda
- Prilenia Investigational Site (Site 387)
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Bari, Itália
- Prilenia Investigational Site (Site 249)
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Bologna, Itália
- Prilenia Investigational Site (Site 394)
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Milano, Itália
- Prilenia Investigational Site (Site 239)
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Napoli, Itália
- Prilenia Investigational Site (Site 393)
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Roma, Itália
- Prilenia Investigational Site (Site 228)
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Gdańsk, Polônia
- Prilenia Investigational Site (Site 386)
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Kraków, Polônia
- Prilenia Investigational Site (Site 244)
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Warsaw, Polônia
- Prilenia Investigational Site (Site 246)
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Aberdeen, Reino Unido
- Prilenia Investigational Site (Site 180)
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Cardiff, Reino Unido
- Prilenia Investigational Site (Site 390)
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Newcastle, Reino Unido
- Prilenia Investigational Site (Site 378)
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Prague, Tcheca
- Prilenia Investigational Site (Site 388)
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Innsbruck, Áustria
- Prilenia Investigational site (Site 291)
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
CRITÉRIOS DE INCLUSÃO ESTUDO PRINCIPAL
- Diagnóstico de HD baseado em características clínicas e na presença de ≥36 repetições CAG no gene da huntingtina
- Nível de confiança de diagnóstico (DCL) de 4
- HD de início na idade adulta com início dos sinais e sintomas ≥18 anos de idade
- Estágio 1 ou Estágio 2 HD, definido como uma pontuação UHDRS-TFC de ≥7, na triagem
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO
- Uso de pridopidina dentro de 12 meses antes da consulta inicial.
- Terapia gênica a qualquer momento
- Qualquer condição médica séria ou laboratório clinicamente significativo, ou anormalidade de sinal vital que impeça a participação segura do paciente e a conclusão do estudo, por exemplo, doença cardíaca significativa dentro de 12 semanas antes da linha de base ou história de certas arritmias cardíacas
- História de epilepsia ou convulsões nos últimos 5 anos
- Grávida ou amamentando, ou intenção de engravidar durante o estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo correspondente
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Cápsula dura de gelatina dura placebo compatível com pridopidina
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Experimental: Pridopidina
45 mg de pridopidina duas vezes ao dia (BID)
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Pridopidina cápsula de gelatina dura
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na pontuação funcional da Escala de Rating Unified Huntington (UHDRS-TFC) (MITT)
Prazo: Da linha de base para a semana 65
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O endpoint de eficácia primária deste estudo foi a mudança de linha de base para a semana 65 no TFC (definido como a soma de todas as classificações de 5 itens do TFC [tarefas domésticas, atividades de vida diária, finanças, nível de atendimento e ocupação]).
O TFC é a escala clínica padrão e bem aceita para encenação e rastreamento da progressão da HD usando capacidade funcional.
As pontuações variam de 0 a 13, com 13 como as menos afetadas e 0 como incapacidade completa.
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Da linha de base para a semana 65
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Mudança da linha de base para a semana 65 na pontuação UHDRS TFC (ITT)
Prazo: Da linha de base à semana 65.
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O endpoint de eficácia primária deste estudo foi a mudança de linha de base para a semana 65 no TFC (definido como a soma de todas as classificações de 5 itens do TFC [tarefas domésticas, atividades de vida diária, finanças, nível de atendimento e ocupação]).
O TFC é a escala clínica padrão e bem aceita para encenação e rastreamento da progressão da HD usando capacidade funcional.
As pontuações variam de 0 a 13, com 13 como as menos afetadas e 0 como incapacidade completa.
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Da linha de base à semana 65.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base para a semana 65 em UHDRs compostos (CUHDRS) pontuação total (MITT)
Prazo: Da linha de base para a semana 65
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A Escala de Classificação de Doenças Unificadas de Huntington (CUHDRS) usa 4 componentes: A pontuação total do motor (TMS) avalia as características motoras (oculomotor, disartria, coreia, distonia, marcha, estabilidade postural). Pontuação mais alta = pior resultado. Melhor pontuação = 0. Pior pontuação = 124. A leitura de palavras Stroop (SWR) mede a atenção e a flexibilidade mental. Pat. lê nomes de cores impressas em tinta preta. As pontuações refletem as respostas corretas em 45 seg. Pontuação mais alta = melhor resultado. Melhor pontuação = 100. Pior pontuação = 0. Teste de modalidades de dígitos de símbolo (SDMT) Testes a velocidade psicomotora e a memória de trabalho. O participante tem 90 segundos para combinar números com símbolos. Pontuações = Respostas corretas em 90 seg. Pontuação mais alta = melhor resultado. Melhor pontuação = 120. Pior pontuação = 0. A capacidade funcional total (TFC) testa a capacidade de manter a vida diária, finanças, nível de atendimento, ocupação. Pontuação mais alta = melhor resultado. Melhor pontuação = 13. Pior pontuação = 0. Faixa total da escala Integrada de CUHDRS: -7,6 a 24,8. Quanto mais alto, melhor. |
Da linha de base para a semana 65
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança em relação à linha de base na pontuação total de CUHDRS - Pacientes fora do ADMS (MITT)
Prazo: Curso de tempo da linha de base para a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78
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A Escala de Classificação de Doenças Unificadas de Huntington (CUHDRS) composta avalia 4 componentes (consulte o resultado secundário para obter detalhes): Pontuação total do motor (TMS) para recursos motores. Pontuação mais alta = pior resultado. Pior = 124. A leitura de palavras Stroop (SWR) mede a atenção e a flexibilidade mental. Pontuação mais alta = melhor resultado. Teste de modalidades de dígitos de símbolo (SDMT) Testes a velocidade psicomotora e a memória de trabalho. Pontuação mais alta = melhor resultado. A capacidade funcional total (TFC) testa a capacidade de manter a vida diária, finanças, nível de atendimento, ocupação. Quanto mais alto, melhor. Faixa total da escala dos CUHDRs: -7,6 a 24,8 (assumindo 150 como a pontuação máxima do SWR). Quanto mais alto, melhor. Essa análise de sensibilidade foi realizada em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e inibidores de transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento durante o estudo. |
Curso de tempo da linha de base para a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78
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Mudança da linha de base na média do intervalo entre os dedos do Q-Motor (IOI)-pacientes fora do ADMS (MITT)
Prazo: Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 52, semana 65 e semana 78.
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O motor quantitativo (Q) é uma avaliação clínica de habilidades motoras finas. É baseado na aplicação de transdutores de força pré-calibrados e controlados por temperatura e sensores de posição tridimensional. O dedo indicador está posicionado acima de um transdutor de força e deve tocar o mais rápido possível. O início foi definido como uma ascensão da força em 0,05 Newton acima do nível máximo de linha de base. A torneira terminou quando caiu para 0,05 N antes do nível máximo da linha de base ser alcançado novamente. O IOI refere -se ao tempo entre o início de torneiras consecutivas (quanto mais rápido, melhor). Além das principais análises de eficácia, foram realizadas análises de sensibilidade em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e fora dos inibidores do transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados de antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento do estudo. |
Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 52, semana 65 e semana 78.
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Mudança da linha de base na Pronação Motora Q/Supinação Inter-Interval (ITI) Média-Pacientes fora do ADMS (MITT)
Prazo: Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 52, semana 65 e semana 78.
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O motor quantitativo (Q) é uma avaliação clínica de habilidades motoras finas que são cruciais para atividades diárias. É baseado na aplicação de transdutores de força pré-calibrados e controlados por temperatura e sensores de posição tridimensional. Pronação/supinação avalia a regularidade das torneiras manuais. A força e a duração das torneiras manuais foram registradas de maneira semelhante à tarefa de tocar com velocidade. Uma medida de toque manual de pronação/supinação é ITI (quanto mais rápido, melhor). Além das principais análises de eficácia, foram realizadas análises de sensibilidade em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e fora dos inibidores do transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados de antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento do estudo. |
Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 52, semana 65 e semana 78.
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Mudança na Pronação Motora Q
Prazo: Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 52, semana 65 e semana 78.
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O motor quantitativo (Q) é uma avaliação clínica de habilidades motoras finas que são cruciais para atividades diárias. É baseado na aplicação de transdutores de força pré-calibrados e controlados por temperatura e sensores de posição tridimensional. Pronação/supinação Avalie a regularidade das torneiras manuais. A força e a duração das torneiras manuais foram registradas de maneira semelhante à tarefa de tocar com velocidade. Uma medida de toque manual de pronação/supinação é ioi (quanto mais rápido, melhor). Além das principais análises de eficácia, foram realizadas análises de sensibilidade em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e fora dos inibidores do transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados de antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento do estudo. |
Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 52, semana 65 e semana 78.
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Mudança da linha de base na pontuação do UHDRS TFC - Pacientes fora do ADMS (MITT)
Prazo: Curso de tempo da linha de base para a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78
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A capacidade funcional total (TFC) testa a capacidade de manter tarefas domésticas, atividades de vida diária, finanças, nível de atendimento e ocupação. Pontuações de 0 - 13. Pontuação mais alta = melhor resultado. Além das principais análises de eficácia, foram realizadas análises de sensibilidade em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e fora dos inibidores do transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados de antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento do estudo. |
Curso de tempo da linha de base para a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78
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Mudança em relação à linha de base em Stroop Word Reading (SWR) - Pacientes fora do ADMS (MITT)
Prazo: Curso de tempo da linha de base para a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78
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A leitura de palavras Stroop (SWR) mede a atenção e a flexibilidade mental. Pat. lê nomes de cores impressas em tinta preta. As pontuações refletem as respostas corretas em 45 seg. Pontuação mais alta = melhor resultado. Além das principais análises de eficácia, foram realizadas análises de sensibilidade em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e fora dos inibidores do transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados de antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento do estudo. |
Curso de tempo da linha de base para a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78
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Mudança da linha de base no Symbol Digit Modalities Test (SDMT) - Pacientes fora do ADMS (MITT)
Prazo: Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78.
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Teste de modalidades de dígitos de símbolo (SDMT) Testes a velocidade psicomotora e a memória de trabalho. O participante tem 90 segundos para escrever números de correspondência com símbolos. Soma de pontuação Substituições corretas no intervalo de 90 segundos (máx = 110). Pontuação mais alta = melhor resultado. Além das principais análises de eficácia, foram realizadas análises de sensibilidade em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e fora dos inibidores do transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados de antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento do estudo. |
Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78.
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Mudança da linha de base na pontuação total do motor (TMS) - Pacientes fora do ADMS (MITT)
Prazo: Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78.
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A pontuação total do motor (TMS) avalia as características motoras (oculomotor, disartria, coreia, distonia, marcha, estabilidade postural). Cada classificação 0 (normal) - 4 (anormal). Pontuação mais alta = pior resultado. Pior = 124. Além das principais análises de eficácia, foram realizadas análises de sensibilidade em um subgrupo de pacientes que estavam fora de neurolépticos e fora dos inibidores do transportador de monoamina vesicular-2 (VMAT2) (juntos chamados de antidopaminérgicos ou ADMs) a qualquer momento do estudo. |
Curso de tempo da linha de base até a semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 e semana 78.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Yael Cohen, Prilenia
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Distúrbios Neurocognitivos
- Distúrbios Cognitivos
- Demência
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Doenças dos Gânglios da Base
- Discinesias
- Coréia
- Doença de Huntington
Outros números de identificação do estudo
- PL101-HD301
- 2020-002822-10 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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