PRidopidine의 헌팅턴병 기능에 대한 결과, PROOF- HD
초기 헌팅턴병 환자에서 프리도피딘의 효능 및 안전성을 평가하는 3상, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 평행군, 다기관 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 초기 헌팅턴병 환자에서 프리도피딘 45mg BID의 효능과 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다.
본 연구(65~78주)를 완료한 적격 환자는 오픈 라벨 연장에 등록할 수 있는 옵션이 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Prilenia Investigational Site (Site 044)
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Maastricht, 네덜란드
- Prilenia Investigational Site (Site 387)
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Aachen, 독일
- Prilenia Investigational Site (Site 234)
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Bochum, 독일
- Prilenia Investigational Site (Site 379)
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Lübeck, 독일
- Prilenia Investigational Site (Site 377)
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Münster, 독일
- Prilenia Investigational Site (Site 376)
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Taufkirchen, 독일
- Prilenia Investigational site (Site 292)
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Ulm, 독일
- Prilenia Investigational Site (Site 175)
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California
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Davis, California, 미국, 95616
- Prilenia Investigational Site (Site 061)
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San Diego, California, 미국, 92093
- Prilenia Investigational Site (Site 051)
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Colorado
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Englewood, Colorado, 미국, 80113
- Prilenia Investigational Site (Site 343)
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20057
- Prilenia Investigational Site (Site 333)
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- Prilenia Investigational Site (Site 160)
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Tampa, Florida, 미국, 33620
- Prilenia Investigational Site (Site 019)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Prilenia Investigational Site (Site 032)
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Prilenia Investigational Site (Site 088)
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66103
- Prilenia Investigational Site (Site 029)
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Wichita, Kansas, 미국, 67226
- Prilenia Investigational Site (Site 083)
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40292
- Prilenia Investigational Site (Site 087)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Prilenia Investigational Site (Site 028)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Prilenia Investigational Site (Site 017)
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- Prilenia Investigational Site (Site 076)
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63130
- Prilenia Investigational Site (Site 027)
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Prilenia Investigational Site (Site 037)
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New York, New York, 미국, 10027
- Prilenia Investigational Site (Site 002)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27708
- Prilenia Investigational Site (Site 119)
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45221
- Prilenia Investigational Site (Site 089)
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- Prilenia Investigational Site (Site 020)
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Prilenia Investigational Site (Site 006)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Prilenia Investigational Site (Site 018)
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Prilenia Investigational Site (Site 031)
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77004
- Prilenia Investigational Site (Site 199)
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23284
- Prilenia Investigational Site (Site 326)
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- Prilenia Investigational Site (Site 096)
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Barcelona, 스페인
- Prilenia Investigational Site (Site 380)
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Burgos, 스페인
- Prilenia Investigational Site (Site 381)
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Madrid, 스페인
- Prilenia Investigational Site (Site 176)
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Valencia, 스페인
- Prilenia Investigational Site (Site 382)
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Aberdeen, 영국
- Prilenia Investigational Site (Site 180)
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Cardiff, 영국
- Prilenia Investigational Site (Site 390)
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Newcastle, 영국
- Prilenia Investigational Site (Site 378)
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Innsbruck, 오스트리아
- Prilenia Investigational site (Site 291)
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Bari, 이탈리아
- Prilenia Investigational Site (Site 249)
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Bologna, 이탈리아
- Prilenia Investigational Site (Site 394)
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Milano, 이탈리아
- Prilenia Investigational Site (Site 239)
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Napoli, 이탈리아
- Prilenia Investigational Site (Site 393)
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Roma, 이탈리아
- Prilenia Investigational Site (Site 228)
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Prague, 체코
- Prilenia Investigational Site (Site 388)
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Halifax, 캐나다, NS B3S 1L8
- Prilenia Investigational Site (Site 232)
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, AB T2N 1N4
- Prilenia Investigational Site (Site 030)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, BC V6T 1Z4
- Prilenia Investigational Site (Site 048)
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, QC H2X 3E4
- Prilenia Investigational Site (Site 098)
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Gdańsk, 폴란드
- Prilenia Investigational Site (Site 386)
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Kraków, 폴란드
- Prilenia Investigational Site (Site 244)
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Warsaw, 폴란드
- Prilenia Investigational Site (Site 246)
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Lille, 프랑스
- Prilenia Investigational Site (Site 385)
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Marseille, 프랑스
- Prilenia Investigational Site (Site 384)
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Paris, 프랑스
- Prilenia Investigational Site (Site 392)
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 주요 연구
- 헌팅턴병 유전자에서 임상적 특징 및 ≥36 CAG 반복의 존재를 기반으로 HD 진단
- 4의 진단 신뢰 수준(DCL)
- 징후 및 증상이 18세 이상인 성인 발병 HD
- 스크리닝 시 UHDRS-TFC 점수 ≥7로 정의되는 1기 또는 2기 HD
제외 기준
- 기준선 방문 전 12개월 이내에 프리도피딘 사용.
- 언제든지 유전자 치료
- 심각한 의학적 상태 또는 임상적으로 중요한 실험실, 또는 환자의 안전한 연구 참여 및 완료를 방해하는 활력 징후 이상. 베이스라인 전 12주 이내의 중대한 심장 질환 또는 특정 심장 부정맥의 병력
- 지난 5년 이내에 간질 또는 발작의 병력
- 임신 또는 모유 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신하려는 의도
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약
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Pridopidine과 일치하는 위약 경질 젤라틴 캡슐
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실험적: 프리도피딘
45mg 프리도피딘 1일 2회(BID)
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프리도피딘 경질 젤라틴 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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통합 헌팅턴 질병 등급 규모의 기능적 기능 용량 (UHDRS-TFC) 점수 (MITT)의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 65 주까지
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이 연구의 주요 효능 종점은 TFC의 기준선에서 65 주차까지의 변화였습니다 (모든 TFC 5- 항목 등급의 합으로 정의되어 있습니다 [국내 집안일, 일상 생활, 재정, 관리 수준 및 직업]).
TFC는 기능적 용량을 사용하여 HD의 진행을 준비하고 추적하기위한 표준적이고 잘 받아 들여진 임상 규모입니다.
점수는 0에서 13이며, 13은 영향을 가장 적게받지 못하고 0은 완전한 무능력으로 0입니다.
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기준선에서 65 주까지
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UHDRS TFC 점수 (ITT)의 기준선에서 65 주까지 변경
기간: 기준선에서 65 주까지.
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이 연구의 주요 효능 종점은 TFC의 기준선에서 65 주차까지의 변화였습니다 (모든 TFC 5- 항목 등급의 합으로 정의되어 있습니다 [국내 집안일, 일상 생활, 재정, 관리 수준 및 직업]).
TFC는 기능적 용량을 사용하여 HD의 진행을 준비하고 추적하기위한 표준적이고 잘 받아 들여진 임상 규모입니다.
점수는 0에서 13이며, 13은 영향을 가장 적게받지 못하고 0은 완전한 무능력으로 0입니다.
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기준선에서 65 주까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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복합 UHDRS (CUHDRS) 총 점수 (MITT)의 기준선에서 65 주까지 변경
기간: 기준선에서 65 주까지
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CUHDRS (Composite Unified Huntington Disease Rating Scale)는 4 개의 구성 요소를 사용합니다. 총 운동 점수 (TMS)는 운동 특징 (Oculomotor, Dysarthria, chorea, dystonia, 보행, 자세 안정성)을 평가합니다. 높은 점수 = 결과가 악화됩니다. 최고 점수 = 0. 최악의 점수 = 124. Stroop Word Reading (SWR)은 관심과 정신적 유연성을 측정합니다. 가볍게 두드리기. 검은 색 잉크로 인쇄 된 색상 이름을 읽습니다. 점수는 45 초의 올바른 응답을 반영합니다. 높은 점수 = 더 나은 결과. 최고 점수 = 100. 최악의 점수 = 0. SDMT (Symber Digit Modities Test)는 심리 운동 속도 및 작업 메모리를 테스트합니다. 참가자는 숫자와 상징과 일치하는 90 초를 가지고 있습니다. 점수 = 90 초의 정답. 높은 점수 = 더 나은 결과. 최고 점수 = 120. 최악의 점수 = 0. 총 기능 용량 (TFC)은 일상 생활, 재정, 관리 수준, 직업을 유지하는 능력을 테스트합니다. 높은 점수 = 더 나은 결과. 최고 점수 = 13. 최악의 점수 = 0. 총 통합 CUHDRS 척도 범위 : -7.6 ~ 24.8. 높을수록 좋습니다. |
기준선에서 65 주까지
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Cuhdrs Total Score의 기준선에서 변경 - ADMS 환자 (MITT)
기간: 기준선에서 주 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주
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COHDRS (Composite Unified Huntington Disease Rating Scale)는 4 가지 구성 요소를 평가합니다 (자세한 내용은 보조 결과 참조). 모터 기능에 대한 총 모터 점수 (TMS). 높은 점수 = 결과가 악화됩니다. 최악의 = 124. Stroop Word Reading (SWR)은 관심과 정신적 유연성을 측정합니다. 높은 점수 = 더 나은 결과. SDMT (Symber Digit Modities Test)는 심리 운동 속도 및 작업 메모리를 테스트합니다. 높은 점수 = 더 나은 결과. 총 기능 용량 (TFC)은 일상 생활, 재정, 관리 수준, 직업을 유지하는 능력을 테스트합니다. 높을수록 좋습니다. 총 Cuhdrs 척도 범위 : -7.6 ~ 24.8 (SWR의 최대 점수로 150을 가정). 높을수록 좋습니다. 이 민감도 분석은 연구 중 언제라도 신경 용혈증을 벗어난 환자의 하위 그룹 및 수 포성 모노 아민 수송 체 (VMAT2) 억제제 (함께 안티 두파민 신질 또는 ADM)에서 수행되었다. |
기준선에서 주 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주
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Q- 모터 손가락 태핑 인터넷 소재 간격 (IOI) 평균의 기준선에서 변경-ADMS (MITT) 환자의 환자
기간: 기준선에서 주 26 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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정량적 (Q)-모터는 미세 운동 기술에 대한 임상 평가입니다. 사전 보석 및 온도 제어 힘 변환기 및 3 차원 위치 센서의 적용에 기초합니다. 인덱스 핑거는 힘 변환기 위에 위치하며 가능한 빨리 탭해야합니다. 시작은 최대 기준선 수준보다 0.05 뉴턴에 의해 힘의 상승으로 정의되었다. 최대 기준선 수준에 다시 도달하기 전에 탭이 0.05N로 떨어 졌을 때 탭이 끝났습니다. IOI는 연속 탭의 시작 사이의 시간을 말합니다 (빠르고, 더 빠르면). 주요 효능 분석에 더하여, 민감도 분석은 연구 중 언제라도 신경 이완제 및 소포성 모노 아민 수송 체 (VMAT2) 억제제 (함께 해독 파민 신학자 또는 ADMS)의 하위 그룹에서 수행되었다. |
기준선에서 주 26 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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Q- 모터 발음/Supination Inter-Tap Interval (ITI) 평균의 기준선에서 변경 -AMDS (MITT) 환자의 환자
기간: 기준선에서 주 26 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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정량적 (Q)-모터는 일상 활동에 중요한 미세 운동 기술에 대한 임상 평가입니다. 사전 보석 및 온도 제어 힘 변환기 및 3 차원 위치 센서의 적용에 기초합니다. 전용/슈퍼 인은 손 탭의 규칙 성을 평가합니다. 핸드 탭의 힘과 지속 시간은 속도가 빠른 태핑 작업과 유사하게 기록되었습니다. 하나의 전용/Supination Hand Tapping 측정 값은 ITI입니다 (빠르고, 더 좋습니다). 주요 효능 분석에 더하여, 민감도 분석은 연구 중 언제라도 신경 이완제 및 소포성 모노 아민 수송 체 (VMAT2) 억제제 (함께 해독 파민 신학자 또는 ADMS)의 하위 그룹에서 수행되었다. |
기준선에서 주 26 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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Q- 모터 발음/Supination Inter-Onset-Interval (IOI) 평균의 변화-ADMS (MITT) 환자의 환자
기간: 기준선에서 주 26 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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정량적 (Q)-모터는 일상 활동에 중요한 미세 운동 기술에 대한 임상 평가입니다. 사전 보석 및 온도 제어 힘 변환기 및 3 차원 위치 센서의 적용에 기초합니다. 전용/supination 손 탭의 규칙 성을 평가하십시오. 핸드 탭의 힘과 지속 시간은 속도가 빠른 태핑 작업과 유사하게 기록되었습니다. 하나의 전용/Supination Hand Tapping 측정 값은 IOI입니다 (더 빠르고, 더 좋습니다). 주요 효능 분석 외에도, 민감도 분석은 신경 용 용학을 벗어난 환자의 하위 그룹 및 소포성 모노 아민 전송기 -2 (VMAT2) 억제제 (함께 분석 중에는 안티 두 파민 제 또는 ADMS)에서 수행되었다. |
기준선에서 주 26 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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UHDRS TFC 점수의 기준선에서 변경 -ADMS 환자 (MITT)
기간: 기준선에서 주 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주
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총 기능 용량 (TFC)은 국내 집안일, 일상 생활, 재정, 간호 수준 및 직업을 유지하는 능력을 테스트합니다. 0-13의 점수. 높은 점수 = 더 나은 결과. 주요 효능 분석에 더하여, 민감도 분석은 연구 중 언제라도 신경 이완제 및 소포성 모노 아민 수송 체 (VMAT2) 억제제 (함께 해독 파민 신학자 또는 ADMS)의 하위 그룹에서 수행되었다. |
기준선에서 주 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주
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Stroop Word Reading (SWR)의 기준선에서 변경 - ADMS 환자 (Mitt)
기간: 기준선에서 주 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주
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Stroop Word Reading (SWR)은 관심과 정신적 유연성을 측정합니다. 가볍게 두드리기. 검은 색 잉크로 인쇄 된 색상 이름을 읽습니다. 점수는 45 초의 올바른 응답을 반영합니다. 높은 점수 = 더 나은 결과. 주요 효능 분석 외에도, 민감도 분석은 신경 용 용학을 벗어난 환자의 하위 그룹 및 소포성 모노 아민 전송기 -2 (VMAT2) 억제제 (함께 분석 중에는 안티 두 파민 제 또는 ADMS)에서 수행되었다. |
기준선에서 주 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주
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기준 숫자 숫자 양식 테스트 (SDMT)에서 기준선에서 변경 - ADMS (MITT) 환자의 환자
기간: 기준선에서 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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SDMT (Symber Digit Modities Test)는 심리 운동 속도 및 작업 메모리를 테스트합니다. 참가자는 기호로 일치 번호를 작성하기 위해 90 초를 가지고 있습니다. 스코어링은 90 초 간격으로 올바른 대체를 합산합니다 (Max = 110). 높은 점수 = 더 나은 결과. 주요 효능 분석 외에도, 민감도 분석은 신경 용 용학을 벗어난 환자의 하위 그룹 및 소포성 모노 아민 전송기 -2 (VMAT2) 억제제 (함께 분석 중에는 안티 두 파민 제 또는 ADMS)에서 수행되었다. |
기준선에서 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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총 운동 점수 (TMS)의 기준선에서 변경 - ADMS 환자 (MITT)
기간: 기준선에서 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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총 운동 점수 (TMS)는 운동 특징 (Oculomotor, Dysarthria, chorea, dystonia, 보행, 자세 안정성)을 평가합니다. 각각 0 (정상) -4 (비정상) 등급. 높은 점수 = 결과가 악화됩니다. 최악의 = 124. 주요 효능 분석 외에도, 민감도 분석은 신경 용 용학을 벗어난 환자의 하위 그룹 및 소포성 모노 아민 전송기 -2 (VMAT2) 억제제 (함께 분석 중에는 안티 두 파민 제 또는 ADMS)에서 수행되었다. |
기준선에서 26 주, 주 39 주, 52 주, 65 주 및 78 주차 시간 과정.
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Yael Cohen, Prilenia
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PL101-HD301
- 2020-002822-10 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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