Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PRdopidine's resultaat op functie bij de ziekte van Huntington, PROOF-HD

21 februari 2025 bijgewerkt door: Prilenia

Een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelarm, multicenter studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine bij patiënten met een vroeg stadium van de ziekte van Huntington

Deze studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van pridopidine 45 mg tweemaal daags (BID) bij patiënten met de ziekte van Huntington (HD) in een vroeg stadium.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine 45 mg tweemaal daags te evalueren bij patiënten met de ZvH in een vroeg stadium.

In aanmerking komende patiënten die de hoofdstudie (65 tot 78 weken) hebben voltooid, hebben de mogelijkheid om zich in te schrijven voor een open-label extensie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

499

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
      • Halifax, Canada, NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • Duitsland
      • Aachen, Duitsland
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum, Duitsland
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck, Duitsland
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster, Duitsland
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen, Duitsland
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm, Duitsland
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille, Frankrijk
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris, Frankrijk
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • Italië
      • Bari, Italië
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna, Italië
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano, Italië
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli, Italië
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma, Italië
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht, Nederland
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • Oostenrijk
      • Innsbruck, Oostenrijk
        • Prilenia Investigational site (Site 291)
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos, Spanje
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid, Spanje
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia, Spanje
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle, Verenigd Koninkrijk
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • Verenigde Staten
    • California
      • Davis, California, Verenigde Staten, 95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany, New York, Verenigde Staten, 12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

21 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

INCLUSIECRITERIA HOOFDONDERZOEK

  1. Diagnose van de ZvH op basis van klinische kenmerken en de aanwezigheid van ≥36 CAG-herhalingen in het huntingtine-gen
  2. Diagnostisch betrouwbaarheidsniveau (DCL) van 4
  3. HD met aanvang op volwassen leeftijd met tekenen en symptomen ≥18 jaar
  4. Fase 1 of fase 2 HD, gedefinieerd als een UHDRS-TFC-score van ≥7, bij screening

UITSLUITINGSCRITERIA

  1. Gebruik van pridopidine binnen 12 maanden vóór het basisbezoek.
  2. Gentherapie op elk moment
  3. Elke ernstige medische aandoening of klinisch significant laboratorium, of afwijking van de vitale functies die de veilige deelname en voltooiing van de studie door de patiënt verhindert, b.v. significante hartaandoening binnen 12 weken vóór baseline of voorgeschiedenis van bepaalde hartritmestoornissen
  4. Geschiedenis van epilepsie of toevallen in de afgelopen 5 jaar
  5. Zwanger of borstvoeding, of de intentie om zwanger te worden tijdens het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Bijpassende placebo
Geneesmiddel: Placebo
Pridopidine-matching placebo harde gelatinecapsule
Experimenteel: Pridopidine
45 mg pridopidine tweemaal daags (BID)
Geneesmiddel: Pridopidine
Pridopidine harde gelatinecapsule

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in de Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capaciteit (UHDRS-TFC) Score (MITT)
Tijdsspanne: Van basis tot week 65
Het primaire eindpunt van de werkzaamheid voor deze studie was de verandering van basislijn in week 65 in de TFC (gedefinieerd als de som van alle TFC 5-items beoordelingen [binnenlandse klusjes, activiteiten van het dagelijks leven, financiën, zorgniveau en bezetting]). De TFC is de standaard en goed geaccepteerde klinische schaal voor het verzamelen en volgen van de progressie van HD met behulp van functionele capaciteit. Scores variëren van 0 tot 13, met 13 als de minst getroffen en 0 als volledige arbeidsongeschiktheid.
Van basis tot week 65
Verander van basislijn naar week 65 in de UHDRS TFC -score (ITT)
Tijdsspanne: Van basis tot week 65.
Het primaire eindpunt van de werkzaamheid voor deze studie was de verandering van basislijn in week 65 in de TFC (gedefinieerd als de som van alle TFC 5-items beoordelingen [binnenlandse klusjes, activiteiten van het dagelijks leven, financiën, zorgniveau en bezetting]). De TFC is de standaard en goed geaccepteerde klinische schaal voor het verzamelen en volgen van de progressie van HD met behulp van functionele capaciteit. Scores variëren van 0 tot 13, met 13 als de minst getroffen en 0 als volledige arbeidsongeschiktheid.
Van basis tot week 65.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van baseline naar week 65 in samengestelde UHDRS (CuHDRS) Total Score (MITT)
Tijdsspanne: Van basis tot week 65

De composiet Unified Huntington Disease Rating Scale (CuHDRS) maakt gebruik van 4 componenten:

Totale motorische score (TMS) beoordeelt motorische kenmerken (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonie, gang, houdingsstabiliteit). Hogere score = erger resultaat. Beste score = 0. Slechtste score = 124.

Stroop Word Reading (SWR) meet aandacht en mentale flexibiliteit. Pat. leest namen van kleuren gedrukt in zwarte inkt. Scores weerspiegelen de juiste antwoorden in 45 sec. Hogere score = beter resultaat. Beste score = 100. Slechtste score = 0.

Symbool Digit Modalities Test (SDMT) test psychomotorische snelheid en werkgeheugen. Deelnemer heeft 90 sec om nummers te matchen met symbolen. Scores = correcte antwoorden in 90 sec. Hogere score = beter resultaat. Beste score = 120. Slechtste score = 0.

Totale functionele capaciteit (TFC) test de capaciteit om het dagelijks leven, financiën, zorgniveau, bezetting te behouden. Hogere score = beter resultaat. Beste score = 13. Slechtste score = 0.

Totaal geïntegreerde CuHDRS -schaalbereik: -7,6 tot 24,8. Hoe hoger, hoe beter.
Van basis tot week 65

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in CuHDRS totale score - Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijd cursus van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78

De samengestelde Unified Huntington Disease Rating Scale (CUHDRS) beoordeelt 4 componenten (zie secundaire uitkomst voor details):

Totale motorische score (TMS) voor motorfuncties. Hogere score = erger resultaat. Ergste = 124.

Stroop Word Reading (SWR) meet aandacht en mentale flexibiliteit. Hogere score = beter resultaat.

Symbool Digit Modalities Test (SDMT) test psychomotorische snelheid en werkgeheugen. Hogere score = beter resultaat.

Totale functionele capaciteit (TFC) test de capaciteit om het dagelijks leven, financiën, zorgniveau, bezetting te behouden. Hoe hoger, hoe beter.

Totaal CuHDRS -schaalbereik: -7,6 tot 24,8 (uitgaande van 150 als de maximale score van SWR). Hoe hoger, hoe beter.

Deze gevoeligheidsanalyse werd uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine-transporter-2 (VMAT2) -remmers (samen antidopaminergics of ADM's) op elk moment tijdens de studie genoemd.
Tijd cursus van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78
Verander van de basislijn in Q-motor vingers tikken inter-inv-aanval interval (IOI) gemiddelde-Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 52, week 65 en week 78.

Kwantitatieve (Q) -motor is een klinische beoordeling van fijne motorische vaardigheden. Het is gebaseerd op de toepassing van vooraf gekalibreerde en temperatuurgecontroleerde krachttransducers en 3-dimensionale positiesensoren. De wijsvinger wordt boven een krachttransducer geplaatst en moet zo snel mogelijk tikken. De start werd gedefinieerd als een stijging van de kracht met 0,05 Newton boven maximaal basisniveau. De kraan eindigde toen deze daalde tot 0,05 N voordat het maximale basisniveau opnieuw werd bereikt. De IOI verwijst naar de tijd tussen het begin van opeenvolgende kranen (hoe sneller, hoe beter).

Naast de belangrijkste werkzaamheidsanalyses werden gevoeligheidsanalyses uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine transporter-2 (VMAT2) remmers (samen genaamd antidopaminergics of ADM's) op enig moment tijdens de studie.
Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 52, week 65 en week 78.
Verandering van de basislijn in Q-Motor Pronation/Supination Inter-Tap-Interval (ITI) gemiddelde-Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 52, week 65 en week 78.

Kwantitatieve (Q) -motor is een klinische beoordeling van fijne motorische vaardigheden die cruciaal zijn voor dagelijkse activiteiten. Het is gebaseerd op de toepassing van vooraf gekalibreerde en temperatuurgecontroleerde krachttransducers en 3-dimensionale positiesensoren. Pronatie/supinatie beoordeelt de regelmaat van handtappen. De kracht en duur van de handtappen werden op dezelfde manier geregistreerd als de versnelde tap -taak. Eén pronatie/supinatie handtapping is ITI (hoe sneller, hoe beter).

Naast de belangrijkste werkzaamheidsanalyses werden gevoeligheidsanalyses uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine transporter-2 (VMAT2) remmers (samen genaamd antidopaminergics of ADM's) op enig moment tijdens de studie.
Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 52, week 65 en week 78.
Verandering in Q-Motor Pronation/Supination Inter-Intet-Interval (IOI) gemiddelde-Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 52, week 65 en week 78.

Kwantitatieve (Q) -motor is een klinische beoordeling van fijne motorische vaardigheden die cruciaal zijn voor dagelijkse activiteiten. Het is gebaseerd op de toepassing van vooraf gekalibreerde en temperatuurgecontroleerde krachttransducers en 3-dimensionale positiesensoren. Pronatie/supinatie beoordelen de regelmaat van handtappen. De kracht en duur van de handtappen werden op dezelfde manier geregistreerd als de versnelde tap -taak. Een handtapmaat van een pronatie/supinatie is IOI (hoe sneller, hoe beter).

Naast de belangrijkste werkzaamheidsanalyses werden gevoeligheidsanalyses uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine transporter-2 (VMAT2) remmers (samen genaamd antidopaminergics of ADM's) op enig moment tijdens de studie.
Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 52, week 65 en week 78.
Verander van de basislijn in de UHDRS TFC -score - Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijd cursus van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78

Totale functionele capaciteit (TFC) test de capaciteit om binnenlandse taken, activiteiten van het dagelijks leven, financiën, zorgniveau en bezetting te handhaven. Scores van 0 - 13. Hogere score = beter resultaat.

Naast de belangrijkste werkzaamheidsanalyses werden gevoeligheidsanalyses uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine transporter-2 (VMAT2) remmers (samen genaamd antidopaminergics of ADM's) op enig moment tijdens de studie.
Tijd cursus van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78
Verander van de basislijn in Stroop Word Reading (SWR) - Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijd cursus van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78

Stroop Word Reading (SWR) meet aandacht en mentale flexibiliteit. Pat. leest namen van kleuren gedrukt in zwarte inkt. Scores weerspiegelen de juiste antwoorden in 45 sec. Hogere score = beter resultaat.

Naast de belangrijkste werkzaamheidsanalyses werden gevoeligheidsanalyses uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine transporter-2 (VMAT2) remmers (samen genaamd antidopaminergics of ADM's) op enig moment tijdens de studie.
Tijd cursus van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78
Verander van de basislijn in Symbol Digit Modalities Test (SDMT) - Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78.

Symbool Digit Modalities Test (SDMT) test psychomotorische snelheid en werkgeheugen. Deelnemer heeft 90 sec om matchnummers te schrijven met symbolen. Scorende bedragen correcte substituties in 90 seconden interval (max = 110). Hogere score = beter resultaat.

Naast de belangrijkste werkzaamheidsanalyses werden gevoeligheidsanalyses uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine transporter-2 (VMAT2) remmers (samen genaamd antidopaminergics of ADM's) op enig moment tijdens de studie.
Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78.
Verandering van de basislijn in totale motorische score (TMS) - Patiënten van ADMS (MITT)
Tijdsspanne: Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78.

Totale motorische score (TMS) beoordeelt motorische kenmerken (oculomotor, dysarthria, chorea, dystonie, gang, houdingsstabiliteit). Elk beoordeeld 0 (normaal) - 4 (abnormaal). Hogere score = erger resultaat. Ergste = 124.

Naast de belangrijkste werkzaamheidsanalyses werden gevoeligheidsanalyses uitgevoerd in een subgroep van patiënten die neuroleptica af waren en van vesiculaire monoamine transporter-2 (VMAT2) remmers (samen genaamd antidopaminergics of ADM's) op enig moment tijdens de studie.
Tijdsverloop van basislijn tot week 26, week 39, week 52, week 65 en week 78.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prilenia

Onderzoekers

  • Studie directeur: Yael Cohen, Prilenia

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 maart 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 maart 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 september 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 februari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren