Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние PRидопидина на функцию при болезни Гентингтона, PROOF-HD

21 февраля 2025 г. обновлено: Prilenia

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с параллельными группами, оценивающее эффективность и безопасность придопидина у пациентов с ранней стадией болезни Гентингтона

В этом исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность приема придопидина в дозе 45 мг два раза в день (дважды в день) у пациентов с манифестной болезнью Гентингтона (БХ) на ранней стадии.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 3 фазы для оценки эффективности и безопасности придопидина в дозе 45 мг два раза в день у пациентов с ранней стадией БХ.

Подходящие пациенты, которые завершили основное исследование (от 65 до 78 недель), будут иметь возможность зарегистрироваться в расширенном открытом исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

499

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия
        • Prilenia Investigational site (Site 291)
  • Германия
      • Aachen, Германия
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum, Германия
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck, Германия
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster, Германия
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen, Германия
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm, Германия
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos, Испания
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid, Испания
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia, Испания
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)
  • Италия
      • Bari, Италия
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna, Италия
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano, Италия
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli, Италия
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma, Италия
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • Канада
      • Halifax, Канада, NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht, Нидерланды
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • Польша
      • Gdańsk, Польша
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków, Польша
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw, Польша
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)
  • Соединенное Королевство
      • Aberdeen, Соединенное Королевство
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff, Соединенное Королевство
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle, Соединенное Королевство
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Davis, California, Соединенные Штаты, 95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany, New York, Соединенные Штаты, 12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)
  • Франция
      • Lille, Франция
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille, Франция
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris, Франция
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

21 год и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ ОСНОВНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ

  1. Диагноз БХ основан на клинических признаках и наличии ≥36 повторов CAG в гене хантингтина.
  2. Диагностический уровень достоверности (DCL) 4
  3. БГ с началом во взрослом возрасте с появлением признаков и симптомов в возрасте ≥18 лет
  4. Стадия 1 или стадия 2 HD, определяемая как оценка UHDRS-TFC ≥7 при скрининге

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ

  1. Использование придопидина в течение 12 месяцев до исходного визита.
  2. Генная терапия в любое время
  3. Любое серьезное заболевание или клинически значимое лабораторное отклонение или отклонение от нормы основных показателей жизнедеятельности, препятствующее безопасному участию пациента в исследовании и его завершению, т.е. значительное заболевание сердца в течение 12 недель до исходного уровня или определенные сердечные аритмии в анамнезе
  4. История эпилепсии или судорог в течение последних 5 лет
  5. Беременность или кормление грудью, или намерение забеременеть во время исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
Твердые желатиновые капсулы, соответствующие придопидину, плацебо
Экспериментальный: Придопидин
45 мг придопидина два раза в день (2 раза в день)
Лекарство: Придопидин
Твердые желатиновые капсулы придопидина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с исходной линии в единой оценке оценки функциональной способности (UHDRS-TFC) (MITT)
Временное ограничение: От базовой линии до 65 недели
Первичной конечной точкой эффективности для этого исследования было изменение от базовой линии к 65-й неделе в TFC (определяется как сумма всех рейтингов TFC 5 пунктов [домашние обязанности, деятельность повседневной жизни, финансы, уровень ухода и оккупация]). TFC является стандартной и хорошо принятой клинической шкалой для постановки и отслеживания прогрессирования HD с использованием функциональной способности. Оценки варьируются от 0 до 13, с 13 как наименьшим затронутым, а 0 - как полная неспособность.
От базовой линии до 65 недели
Переход с базовой линии на 65 -й недели в балле UHDRS TFC (ITT)
Временное ограничение: От базового уровня до 65 недели.
Первичной конечной точкой эффективности для этого исследования было изменение от базовой линии к 65-й неделе в TFC (определяется как сумма всех рейтингов TFC 5 пунктов [домашние обязанности, деятельность повседневной жизни, финансы, уровень ухода и оккупация]). TFC является стандартной и хорошо принятой клинической шкалой для постановки и отслеживания прогрессирования HD с использованием функциональной способности. Оценки варьируются от 0 до 13, с 13 как наименьшим затронутым, а 0 - как полная неспособность.
От базового уровня до 65 недели.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Переход с базовой линии на 65 -й неделе в составных UHDRS (CUHDRS) Общий балл (MITT)
Временное ограничение: От базовой линии до 65 недели

Композитная шкала оценки заболеваний Unified Huntington (CUHDRS) использует 4 компонента:

Общий балл моторного балла (TMS) оценивает моторные особенности (глазому, дисартрия, хорея, дистония, походка, постуральная стабильность). Более высокий балл = худший результат. Лучший счет = 0. Худший счет = 124.

Чтение слов (SWR) измеряет внимание и умственную гибкость. Похлопывание читает названия цветов, напечатанных черными чернилами. Оценки отражают правильные ответы в 45 сек. Более высокий балл = лучший результат. Лучший счет = 100. Худший счет = 0.

Символ -цифровые методы теста теста (SDMT) Психомоторная скорость и рабочая память. Участник имеет 90 секунд, чтобы соответствовать числам с символами. Оценки = правильные ответы за 90 сек. Более высокий балл = лучший результат. Лучший счет = 120. Худший счет = 0.

Общая функциональная емкость (TFC) проверяет способность поддерживать повседневную жизнь, финансы, уровень ухода, занятие. Более высокий балл = лучший результат. Лучший счет = 13. Худший счет = 0.

Общий интегрированный диапазон шкалы Cuhdrs: от -7,6 до 24,8. Чем выше, тем лучше.
От базовой линии до 65 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с исходного уровня в Cuhdrs Общий балл - пациенты от ADMS (MITT)
Временное ограничение: Временной курс с базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и неделя 78

Композитная шкала оценок заболеваний в Университете Хантингтона (CUHDRS) оценивает 4 компонента (подробности см. Вторичный результат):

Общий балл мотора (TMS) для моторных функций. Более высокий балл = худший результат. Худший = 124.

Чтение слов (SWR) измеряет внимание и умственную гибкость. Более высокий балл = лучший результат.

Символ -цифровые методы теста теста (SDMT) Психомоторная скорость и рабочая память. Более высокий балл = лучший результат.

Общая функциональная емкость (TFC) проверяет способность поддерживать повседневную жизнь, финансы, уровень ухода, занятие. Чем выше, тем лучше.

Общий диапазон шкалы Cuhdrs: от -7,6 до 24,8 (при условии 150 в качестве максимальной оценки SWR). Чем выше, тем лучше.

Этот анализ чувствительности был проведен в подгруппе пациентов, которые отключились от нейролептиков и от везикулярных ингибиторов переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергическими или административными) в любое время во время исследования.
Временной курс с базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и неделя 78
Изменение с базового уровня в Q-Motor Tapping Inter-Tepnest Internet Interval (IOI) среднее-пациенты от ADMS (MITT)
Временное ограничение: Временная курс от базового уровня до 26 -й недели, неделя 52, неделя 65 и неделя 78.

Количественный (Q) -мотор является клинической оценкой тонких моторных навыков. Он основан на применении предварительно калиброванных и контролируемых температурой преобразователей силы и трехмерных датчиков положения. Усектериальный палец расположен над преобразователем силы и предназначен как можно быстрее. Начал был определен как повышение силы на 0,05 Ньютона выше максимального базового уровня. Кран закончился, когда он упал до 0,05 Н, прежде чем максимальный базовый уровень снова был достигнут. IOI относится к времени между началом последовательных кранов (чем быстрее, тем лучше).

В дополнение к основному анализу эффективности, анализ чувствительности проводился в подгруппе пациентов, которые были отключены нейролептиками и ингибиторами переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергиками или ADD) в любое время в ходе исследования.
Временная курс от базового уровня до 26 -й недели, неделя 52, неделя 65 и неделя 78.
Изменение с исходного уровня в Q-Motor Pronation/Supination Inter-Interval (ITI) среднее-пациенты от ADMS (MITT)
Временное ограничение: Временная курс от базового уровня до 26 -й недели, неделя 52, неделя 65 и неделя 78.

Количественная (Q) -мотор является клинической оценкой тонких моторных навыков, которые имеют решающее значение для ежедневных мероприятий. Он основан на применении предварительно калиброванных и контролируемых температурой преобразователей силы и трехмерных датчиков положения. Пронация/Супинация оценивает регулярность ручных кранов. Сила и продолжительность ручных кранов были записаны аналогично задаче о ускоренном постуке. Одна мера рук пронации/супинации - это ITI (чем быстрее, тем лучше).

В дополнение к основному анализу эффективности, анализ чувствительности проводился в подгруппе пациентов, которые были отключены нейролептиками и ингибиторами переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергиками или ADD) в любое время в ходе исследования.
Временная курс от базового уровня до 26 -й недели, неделя 52, неделя 65 и неделя 78.
Изменение Q-Motor Pronation/Supination Inter-Inter-Interval (IOI) среднее-пациенты от ADMS (MITT)
Временное ограничение: Временная курс от базового уровня до 26 -й недели, неделя 52, неделя 65 и неделя 78.

Количественная (Q) -мотор является клинической оценкой тонких моторных навыков, которые имеют решающее значение для ежедневных мероприятий. Он основан на применении предварительно калиброванных и контролируемых температурой преобразователей силы и трехмерных датчиков положения. Пронация/Супинация оценивает регулярность рук. Сила и продолжительность ручных кранов были записаны аналогично задаче о ускоренном постуке. Одна мера рук пронации/супинации - IOI (чем быстрее, тем лучше).

В дополнение к основному анализу эффективности, анализ чувствительности проводился в подгруппе пациентов, которые были отключены нейролептиками и ингибиторами переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергиками или ADD) в любое время в ходе исследования.
Временная курс от базового уровня до 26 -й недели, неделя 52, неделя 65 и неделя 78.
Изменение с исходного уровня в балле UHDRS TFC - пациенты от ADMS (MITT)
Временное ограничение: Временной курс с базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и неделя 78

Общая функциональная мощность (TFC) проверяет способность поддерживать домашнюю работу, деятельность повседневной жизни, финансы, уровень ухода и занятие. Баллы от 0 до 13. Более высокий балл = лучший результат.

В дополнение к основному анализу эффективности, анализ чувствительности проводился в подгруппе пациентов, которые были отключены нейролептиками и ингибиторами переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергиками или ADD) в любое время в ходе исследования.
Временной курс с базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и неделя 78
Изменение с базовой линии в чтении слов Stroop (SWR) - пациенты от ADMS (MITT)
Временное ограничение: Временной курс с базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и неделя 78

Чтение слов (SWR) измеряет внимание и умственную гибкость. Похлопывание читает названия цветов, напечатанных черными чернилами. Оценки отражают правильные ответы в 45 сек. Более высокий балл = лучший результат.

В дополнение к основному анализу эффективности, анализ чувствительности проводился в подгруппе пациентов, которые были отключены нейролептиками и ингибиторами переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергиками или ADD) в любое время в ходе исследования.
Временной курс с базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и неделя 78
Изменение с исходного уровня в тесте на методы символов цифры (SDMT) - пациенты от ADMS (MITT)
Временное ограничение: Временное курс от базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и 78 неделей.

Символ -цифровые методы теста теста (SDMT) Психомоторная скорость и рабочая память. Участник имеет 90 секунд, чтобы написать номера совпадений с символами. Оценка сумм правильных замен в интервале 90 секунд (максимум = 110). Более высокий балл = лучший результат.

В дополнение к основному анализу эффективности, анализ чувствительности проводился в подгруппе пациентов, которые были отключены нейролептиками и ингибиторами переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергиками или ADD) в любое время в ходе исследования.
Временное курс от базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и 78 неделей.
Изменение с исходного уровня в общем моторном балле (TMS) - пациенты от ADD (MITT)
Временное ограничение: Временное курс от базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и 78 неделей.

Общий балл моторного балла (TMS) оценивает моторные особенности (глазому, дисартрия, хорея, дистония, походка, постуральная стабильность). Каждый рейтинг 0 (нормальный) - 4 (ненормальный). Более высокий балл = худший результат. Худший = 124.

В дополнение к основному анализу эффективности, анализ чувствительности проводился в подгруппе пациентов, которые были отключены нейролептиками и ингибиторами переносчика моноамина (VMAT2) (вместе называемые антидопаминергиками или ADD) в любое время в ходе исследования.
Временное курс от базового уровня до 26 недели, неделя 39, неделя 52, неделя 65 и 78 неделей.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Prilenia

Следователи

  • Директор по исследованиям: Yael Cohen, Prilenia

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

16 октября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 марта 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

21 марта 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 сентября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 сентября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

21 сентября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 февраля 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться