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Esito della PRidopidina sulla funzione nella malattia di Huntington, PROOF- HD

21 febbraio 2025 aggiornato da: Prilenia

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a braccio parallelo, multicentrico che valuta l'efficacia e la sicurezza della pridopidina nei pazienti con stadio iniziale della malattia di Huntington

Questo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di pridopidina 45 mg due volte al giorno (BID) in pazienti con malattia di Huntington (HD) manifesta in fase iniziale.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di pridopidina 45 mg BID in pazienti con HD in stadio iniziale.

I pazienti idonei che hanno completato lo studio principale (da 65 a 78 settimane) avranno la possibilità di iscriversi a un'estensione in aperto.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

499

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Innsbruck, Austria
        • Prilenia Investigational site (Site 291)
  • Canada
      • Halifax, Canada, NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille, Francia
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris, Francia
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • Germania
      • Aachen, Germania
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum, Germania
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck, Germania
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster, Germania
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen, Germania
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm, Germania
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht, Olanda
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków, Polonia
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw, Polonia
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)
  • Regno Unito
      • Aberdeen, Regno Unito
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff, Regno Unito
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle, Regno Unito
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos, Spagna
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid, Spagna
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia, Spagna
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)
  • Stati Uniti
    • California
      • Davis, California, Stati Uniti, 95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

21 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

CRITERI DI INCLUSIONE STUDIO PRINCIPALE

  1. Diagnosi di MH basata sulle caratteristiche cliniche e sulla presenza di ≥36 ripetizioni CAG nel gene dell'huntingtina
  2. Livello di confidenza diagnostica (DCL) di 4
  3. HD ad esordio in età adulta con insorgenza di segni e sintomi ≥18 anni di età
  4. HD di stadio 1 o stadio 2, definito come punteggio UHDRS-TFC ≥7, allo screening

CRITERI DI ESCLUSIONE

  1. Uso di pridopidina entro 12 mesi prima della visita di riferimento.
  2. Terapia genica in qualsiasi momento
  3. Qualsiasi condizione medica grave o laboratorio clinicamente significativo o anomalia dei segni vitali che precluda la partecipazione sicura del paziente e il completamento dello studio, ad es. malattia cardiaca significativa entro 12 settimane prima del basale o anamnesi di alcune aritmie cardiache
  4. Storia di epilessia o convulsioni negli ultimi 5 anni
  5. Gravidanza o allattamento o intenzione di rimanere incinta durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente
Droga: Placebo
Capsula di gelatina rigida placebo corrispondente alla pridopidina
Sperimentale: Pridopidina
45 mg di pridopidina due volte al giorno (BID)
Droga: Pridopidina
Capsula di gelatina dura di pridopidina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nel punteggio unificato di capacità funzionale di valutazione della malattia di Huntington (UHDRS-TFC) (MITT)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 65
L'endpoint di efficacia primaria per questo studio è stato il cambiamento dal basale alla settimana 65 nel TFC (definito come la somma di tutte le valutazioni di 5-elementi TFC [faccende domestiche, attività di vita quotidiana, finanze, livello di assistenza e occupazione]). Il TFC è la scala clinica standard e ben accettata per la stadiazione e il monitoraggio della progressione di HD utilizzando la capacità funzionale. I punteggi vanno da 0 a 13, con 13 come meno interessato e 0 come completa incapacità.
Dalla base alla settimana 65
Modifica dal basale alla settimana 65 nel punteggio UHDRS TFC (ITT)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 65.
L'endpoint di efficacia primaria per questo studio è stato il cambiamento dal basale alla settimana 65 nel TFC (definito come la somma di tutte le valutazioni di 5-elementi TFC [faccende domestiche, attività di vita quotidiana, finanze, livello di assistenza e occupazione]). Il TFC è la scala clinica standard e ben accettata per la stadiazione e il monitoraggio della progressione di HD utilizzando la capacità funzionale. I punteggi vanno da 0 a 13, con 13 come meno interessato e 0 come completa incapacità.
Dalla base alla settimana 65.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale alla settimana 65 in UHDRS composito (CUHDRS) Punteggio totale (MITT)
Lasso di tempo: Dalla base alla settimana 65

La scala di valutazione della malattia di Huntington unificata composito (CUHDRS) utilizza 4 componenti:

Il punteggio del motore totale (TMS) valuta le caratteristiche motorie (oculomotore, disartria, corea, distonia, andatura, stabilità posturale). Punteggio più alto = risultato peggiore. Miglior punteggio = 0. Punteggio peggiore = 124.

Stroop Word Reading (SWR) misura l'attenzione e la flessibilità mentale. Pat. Legge i nomi dei colori stampati con inchiostro nero. I punteggi riflettono le risposte corrette in 45 sec. Punteggio più alto = risultato migliore. Miglior punteggio = 100. Punteggio peggiore = 0.

Symbol Digit Modalies Test (SDMT) testa la velocità psicomotoria e la memoria di lavoro. Il partecipante ha 90 secondi per abbinare i numeri con i simboli. Punti = Risposte corrette in 90 sec. Punteggio più alto = risultato migliore. Miglior punteggio = 120. Punteggio peggiore = 0.

La capacità funzionale totale (TFC) verifica la capacità di mantenere la vita quotidiana, le finanze, il livello di assistenza, l'occupazione. Punteggio più alto = risultato migliore. Miglior punteggio = 13. Punteggio peggiore = 0.

Range di scala CuHDRS totale integrato: da -7,6 a 24,8. Più alto, meglio è.
Dalla base alla settimana 65

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nel punteggio totale dei CuHDRS - pazienti con ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78

La scala di valutazione della malattia di Huntington unificata composito (CuhDRS) valuta 4 componenti (vedere esito secondario per i dettagli):

Punteggio totale del motore (TMS) per le caratteristiche del motore. Punteggio più alto = risultato peggiore. Peggio = 124.

Stroop Word Reading (SWR) misura l'attenzione e la flessibilità mentale. Punteggio più alto = risultato migliore.

Symbol Digit Modalies Test (SDMT) testa la velocità psicomotoria e la memoria di lavoro. Punteggio più alto = risultato migliore.

La capacità funzionale totale (TFC) verifica la capacità di mantenere la vita quotidiana, le finanze, il livello di assistenza, l'occupazione. Più alto, meglio è.

Range di scala totale CuHDRS: da -7,6 a 24,8 (supponendo 150 come punteggio massimo di SWR). Più alto, meglio è.

Questa analisi di sensibilità è stata eseguita in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78
Modifica dal basale nel dito Q-motor che tocca l'intervallo interatto (IOI) Media-pazienti con ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.

Il motoria quantitativa (Q) è una valutazione clinica delle capacità motorie fine. Si basa sull'applicazione di trasduttori di forza pre-calibrati e controllati dalla temperatura e sensori di posizione tridimensionale. L'indice è posizionato sopra un trasduttore di forza e deve toccare il più velocemente possibile. L'inizio è stato definito come un aumento della forza di 0,05 Newton al di sopra del livello massimo di base. Il rubinetto si è concluso quando è sceso a 0,05 N prima che il livello di base massimo fosse raggiungibile. L'IOI si riferisce al tempo tra l'inizio di tocchi consecutivi (più veloce, meglio è).

Oltre alle principali analisi di efficacia, le analisi di sensibilità sono state eseguite in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.
Modifica dalla linea di base nella pronazione/supinazione intervallo intervallo (ITI) di PRONAZIONE Q-Motoria (ITI)-pazienti con ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.

Il motoria quantitativa (Q) è una valutazione clinica di capacità motorie fine che sono cruciali per le attività quotidiane. Si basa sull'applicazione di trasduttori di forza pre-calibrati e controllati dalla temperatura e sensori di posizione tridimensionale. La pronazione/supinazione valuta la regolarità dei rubinetti delle mani. La forza e la durata dei rubinetti della mano sono stati registrati in modo simile all'attività di tocco accelerato. Una misura di tocco di pronazione/supinazione è ITI (più veloce, meglio è).

Oltre alle principali analisi di efficacia, le analisi di sensibilità sono state eseguite in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.
Cambiamento nella pronazione/supinazione intervallo (IOI) di pronazione Q-motoria (IOI)-pazienti con ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.

Il motoria quantitativa (Q) è una valutazione clinica di capacità motorie fine che sono cruciali per le attività quotidiane. Si basa sull'applicazione di trasduttori di forza pre-calibrati e controllati dalla temperatura e sensori di posizione tridimensionale. PRONAZIONE/Supinazione Valuta la regolarità dei rubinetti delle mani. La forza e la durata dei rubinetti della mano sono stati registrati in modo simile all'attività di tocco accelerato. Una misura di tocco di pronazione/supinazione è IOI (più veloce, meglio è).

Oltre alle principali analisi di efficacia, le analisi di sensibilità sono state eseguite in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.
Modifica dal basale nel punteggio TFC UHDRS - pazienti con ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78

La capacità funzionale totale (TFC) verifica la capacità di mantenere le faccende domestiche, le attività di vita quotidiana, le finanze, il livello di assistenza e l'occupazione. Punteggi da 0 a 13. Punteggio più alto = risultato migliore.

Oltre alle principali analisi di efficacia, le analisi di sensibilità sono state eseguite in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78
Modifica dalla linea di base in Stroop Word Reading (SWR) - pazienti fuori ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78

Stroop Word Reading (SWR) misura l'attenzione e la flessibilità mentale. Pat. Legge i nomi dei colori stampati con inchiostro nero. I punteggi riflettono le risposte corrette in 45 sec. Punteggio più alto = risultato migliore.

Oltre alle principali analisi di efficacia, le analisi di sensibilità sono state eseguite in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78
Modifica dal basale nel test delle modalità di cifre dei simboli (SDMT) - pazienti con ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.

Symbol Digit Modalies Test (SDMT) testa la velocità psicomotoria e la memoria di lavoro. Il partecipante ha 90 secondi per scrivere numeri di corrispondenza con simboli. Summi di punteggio Sostituzioni corrette in un intervallo di 90 secondi (max = 110). Punteggio più alto = risultato migliore.

Oltre alle principali analisi di efficacia, le analisi di sensibilità sono state eseguite in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.
Modifica dal basale nel punteggio del motore totale (TMS) - pazienti con ADMS (MITT)
Lasso di tempo: Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.

Il punteggio del motore totale (TMS) valuta le caratteristiche motorie (oculomotore, disartria, corea, distonia, andatura, stabilità posturale). Ogni classificato 0 (normale) - 4 (anormale). Punteggio più alto = risultato peggiore. Peggio = 124.

Oltre alle principali analisi di efficacia, le analisi di sensibilità sono state eseguite in un sottogruppo di pazienti che erano fuori dai neurolettici e dagli inibitori del trasportatore di monoamina vescicolare (VMAT2) (insieme chiamati antidopaminergici o ADM) in qualsiasi momento durante lo studio.
Corso di tempo dalla linea di base alla settimana 26, settimana 39, settimana 52, settimana 65 e settimana 78.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prilenia

Investigatori

  • Direttore dello studio: Yael Cohen, Prilenia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

14 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

21 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

21 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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