Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PRidopidins resultat på funktion ved Huntingtons sygdom, PROOF-HD

21. februar 2025 opdateret af: Prilenia

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelarm, multicenterundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​pridopidin hos patienter med tidligt stadium af Huntingtons sygdom

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​pridopidine 45 mg to gange dagligt (BID) hos patienter med tidligt stadie manifest Huntingtons sygdom (HD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​pridopidin 45 mg to gange dagligt hos patienter med tidligt stadium HS.

Kvalificerede patienter, der gennemførte hovedundersøgelsen (65 til 78 uger), vil have mulighed for at tilmelde sig en åben-label forlængelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

499

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Halifax, Canada, NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • Det Forenede Kongerige
      • Aberdeen, Det Forenede Kongerige
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • Forenede Stater
    • California
      • Davis, California, Forenede Stater, 95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York, New York, Forenede Stater, 10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille, Frankrig
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris, Frankrig
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht, Holland
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • Italien
      • Bari, Italien
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna, Italien
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano, Italien
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli, Italien
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma, Italien
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos, Spanien
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid, Spanien
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia, Spanien
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen, Tyskland
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Prilenia Investigational site (Site 291)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER HOVEDSTUDIE

  1. Diagnose af HS baseret på kliniske træk og tilstedeværelsen af ​​≥36 CAG-gentagelser i huntingtin-genet
  2. Diagnostisk konfidensniveau (DCL) på 4
  3. Voksen-debuterende HD med debut af tegn og symptomer ≥18 år
  4. Stage 1 eller Stage 2 HD, defineret som en UHDRS-TFC-score på ≥7, ved screening

EXKLUSIONSKRITERIER

  1. Brug af pridopidin inden for 12 måneder før baseline besøget.
  2. Genterapi til enhver tid
  3. Enhver alvorlig medicinsk tilstand eller klinisk signifikant laboratorie- eller vitaltegnabnormitet, der udelukker patientens sikre deltagelse i og afslutning af undersøgelsen, f.eks. signifikant hjertesygdom inden for 12 uger før baseline eller historie med visse hjertearytmier
  4. Anamnese med epilepsi eller anfald inden for de sidste 5 år
  5. Gravid eller ammende, eller intention om at blive gravid under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Medicin: Placebo
Pridopidin-matchende placebo hård gelatinekapsel
Eksperimentel: Pridopidin
45 mg pridopidin to gange dagligt (BID)
Medicin: Pridopidin
Pridopidin hård gelatinekapsel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) score (MITT)
Tidsramme: Fra baseline til uge 65
Det primære effektivitetsdepunkt for denne undersøgelse var ændringen fra baseline til uge 65 i TFC (defineret som summen af ​​alle TFC 5-emner ratings [indenlandske pligter, aktiviteter i dagligdagen, økonomi, pleje niveau og besættelse]). TFC er den standard og velaccepterede kliniske skala til iscenesættelse og sporing af udviklingen af ​​HD ved hjælp af funktionel kapacitet. Resultater spænder fra 0 til 13, med 13 som mindst påvirket og 0 som fuldstændig manglende evne.
Fra baseline til uge 65
Skift fra baseline til uge 65 i UHDRS TFC Score (ITT)
Tidsramme: Fra baseline til uge 65.
Det primære effektivitetsdepunkt for denne undersøgelse var ændringen fra baseline til uge 65 i TFC (defineret som summen af ​​alle TFC 5-emner ratings [indenlandske pligter, aktiviteter i dagligdagen, økonomi, pleje niveau og besættelse]). TFC er den standard og velaccepterede kliniske skala til iscenesættelse og sporing af udviklingen af ​​HD ved hjælp af funktionel kapacitet. Resultater spænder fra 0 til 13, med 13 som mindst påvirket og 0 som fuldstændig manglende evne.
Fra baseline til uge 65.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline til uge 65 i sammensatte Uhdrs (CUHDRS) Total Score (MITT)
Tidsramme: Fra baseline til uge 65

Den sammensatte Unified Huntington Disease Rating Scale (CUHDRS) bruger 4 komponenter:

Total motorisk score (TMS) vurderer motoriske træk (oculomotor, dysarthria, chorea, dystoni, gang, postural stabilitet). Højere score = værre resultat. Bedste score = 0. Værste score = 124.

Stroop Word Reading (SWR) måler opmærksomhed og mental fleksibilitet. Klappe. Læser navne på farver, der er trykt med sort blæk. Resultater afspejler korrekte svar på 45 sek. Højere score = bedre resultat. Bedste score = 100. Værste score = 0.

Symbolcifrede modaliteter Test (SDMT) tester psykomotorisk hastighed og arbejdshukommelse. Deltager har 90 sekunder til at matche numre med symboler. Score = korrekte svar på 90 sek. Højere score = bedre resultat. Bedste score = 120. Værste score = 0.

Total funktionel kapacitet (TFC) tester kapaciteten til at opretholde dagligdagen, økonomi, pleje niveau, besættelse. Højere score = bedre resultat. Bedste score = 13. Værste score = 0.

Samlet integreret CUHDRS -skalaområde: -7,6 til 24,8. Jo højere, jo bedre.
Fra baseline til uge 65

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i CUHDRS Total score - Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78

Den sammensatte Unified Huntington Disease Rating Scale (CUHDRS) vurderer 4 komponenter (se sekundært resultat for detaljer):

Total Motor Score (TMS) for motoriske funktioner. Højere score = værre resultat. Værst = 124.

Stroop Word Reading (SWR) måler opmærksomhed og mental fleksibilitet. Højere score = bedre resultat.

Symbolcifrede modaliteter Test (SDMT) tester psykomotorisk hastighed og arbejdshukommelse. Højere score = bedre resultat.

Total funktionel kapacitet (TFC) tester kapaciteten til at opretholde dagligdagen, økonomi, pleje niveau, besættelse. Jo højere, jo bedre.

Samlet CUHDRS -skalaområde: -7,6 til 24,8 (forudsat at 150 som den maksimale score for SWR). Jo højere, jo bedre.

Denne følsomhedsanalyse blev udført i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78
Skift fra baseline i Q-Motor Finger Tapping Inter-Onset Interval (IOI) Middel-Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.

Kvantitativ (Q) -motor er en klinisk vurdering af fine motoriske færdigheder. Det er baseret på påføring af præ-kalibrerede og temperaturstyrede krafttransducere og 3-dimensionelle positionssensorer. Pegefingeren er placeret over en krafttransducer og skal trykke så hurtigt som muligt. Starten blev defineret som en stigning af styrken med 0,05 Newton over det maksimale basisniveau. Tapen sluttede, da det faldt til 0,05 N, før det maksimale basisniveau blev nået igen. IOI henviser til tiden mellem begyndelsen af ​​på hinanden følgende vandhaner (jo hurtigere, jo bedre).

Foruden de vigtigste effektivitetsanalyser blev der udført følsomhedsanalyser i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.
Ændring fra baseline i Q-Motor Pronation/Supination Inter-Tap-Interval (ITI) middelværdi-Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.

Kvantitativ (Q) -motor er en klinisk vurdering af fine motoriske færdigheder, der er afgørende for daglige aktiviteter. Det er baseret på påføring af præ-kalibrerede og temperaturstyrede krafttransducere og 3-dimensionelle positionssensorer. Pronation/supination vurderer regelmæssigheden af ​​håndhaner. Kraften og varigheden af ​​håndhanerne blev registreret på lignende måde som den hurtige tappingsopgave. En pronation/supination håndtappende foranstaltning er ITI (jo hurtigere, jo bedre).

Foruden de vigtigste effektivitetsanalyser blev der udført følsomhedsanalyser i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.
Ændring i Q-Motor Pronation/Supination Inter-Onset-Interval (IOI) Middel-Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.

Kvantitativ (Q) -motor er en klinisk vurdering af fine motoriske færdigheder, der er afgørende for daglige aktiviteter. Det er baseret på påføring af præ-kalibrerede og temperaturstyrede krafttransducere og 3-dimensionelle positionssensorer. Pronation/supination Vurderer regelmæssigheden af ​​håndhaner. Kraften og varigheden af ​​håndhanerne blev registreret på lignende måde som den hurtige tappingsopgave. En pronation/supination håndtappende foranstaltning er IOI (jo hurtigere, jo bedre).

Foruden de vigtigste effektivitetsanalyser blev der udført følsomhedsanalyser i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.
Skift fra baseline i UHDRS TFC -score - Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78

Total funktionel kapacitet (TFC) tester kapaciteten til at opretholde indenlandske pligter, aktiviteter i dagligdagen, økonomi, pleje niveau og besættelse. Scoringer fra 0 - 13. Højere score = bedre resultat.

Foruden de vigtigste effektivitetsanalyser blev der udført følsomhedsanalyser i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78
Skift fra baseline i Stroop Word Reading (SWR) - Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78

Stroop Word Reading (SWR) måler opmærksomhed og mental fleksibilitet. Klappe. Læser navne på farver, der er trykt med sort blæk. Resultater afspejler korrekte svar på 45 sek. Højere score = bedre resultat.

Foruden de vigtigste effektivitetsanalyser blev der udført følsomhedsanalyser i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78
Ændring fra baseline i symbolcifrede modalitetstest (SDMT) - Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.

Symbolcifrede modaliteter Test (SDMT) tester psykomotorisk hastighed og arbejdshukommelse. Deltager har 90 sekunder til at skrive matchnumre med symboler. Scoring af summer korrekte substitutioner i 90 sekunders interval (max = 110). Højere score = bedre resultat.

Foruden de vigtigste effektivitetsanalyser blev der udført følsomhedsanalyser i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.
Ændring fra baseline i total motorisk score (TMS) - Patienter fra ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.

Total motorisk score (TMS) vurderer motoriske træk (oculomotor, dysarthria, chorea, dystoni, gang, postural stabilitet). Hver nominel 0 (normal) - 4 (unormal). Højere score = værre resultat. Værst = 124.

Foruden de vigtigste effektivitetsanalyser blev der udført følsomhedsanalyser i en undergruppe af patienter, der var væk fra neuroleptika og off vesicular monoamine transporter-2 (VMAT2) hæmmere (sammen kaldet antidopaminergics eller ADMS) til enhver tid under undersøgelsen.
Tidsforløb fra baseline til uge 26, uge ​​39, uge ​​52, uge ​​65 og uge 78.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Prilenia

Efterforskere

  • Studieleder: Yael Cohen, Prilenia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

14. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

21. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. september 2020

Først opslået (Faktiske)

21. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner