Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PRidopidines utfall på funksjon ved Huntingtons sykdom, PROOF-HD

21. februar 2025 oppdatert av: Prilenia

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell arm, multisenterstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til pridopidin hos pasienter med tidlig stadium av Huntingtons sykdom

Denne studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til pridopidine 45 mg to ganger daglig (BID) hos pasienter med tidlig stadium manifest Huntington sykdom (HD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til pridopidin 45 mg to ganger daglig hos pasienter med tidlig stadium HD.

Kvalifiserte pasienter som fullførte hovedstudien (65 til 78 uker) vil ha muligheten til å registrere seg for en åpen utvidelse.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

499

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Halifax, Canada, NS B3S 1L8
        • Prilenia Investigational Site (Site 232)
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, AB T2N 1N4
        • Prilenia Investigational Site (Site 030)
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6T 1Z4
        • Prilenia Investigational Site (Site 048)
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, QC H2X 3E4
        • Prilenia Investigational Site (Site 098)
  • Forente stater
    • California
      • Davis, California, Forente stater, 95616
        • Prilenia Investigational Site (Site 061)
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • Prilenia Investigational Site (Site 051)
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Prilenia Investigational Site (Site 343)
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20057
        • Prilenia Investigational Site (Site 333)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • Prilenia Investigational Site (Site 160)
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33620
        • Prilenia Investigational Site (Site 019)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Prilenia Investigational Site (Site 032)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Prilenia Investigational Site (Site 088)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66103
        • Prilenia Investigational Site (Site 029)
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67226
        • Prilenia Investigational Site (Site 083)
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40292
        • Prilenia Investigational Site (Site 087)
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Prilenia Investigational Site (Site 028)
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Prilenia Investigational Site (Site 017)
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Prilenia Investigational Site (Site 076)
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Prilenia Investigational Site (Site 027)
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Prilenia Investigational Site (Site 037)
      • New York, New York, Forente stater, 10027
        • Prilenia Investigational Site (Site 002)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27708
        • Prilenia Investigational Site (Site 119)
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45221
        • Prilenia Investigational Site (Site 089)
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Prilenia Investigational Site (Site 020)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Prilenia Investigational Site (Site 006)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Prilenia Investigational Site (Site 018)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Prilenia Investigational Site (Site 031)
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77004
        • Prilenia Investigational Site (Site 199)
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23284
        • Prilenia Investigational Site (Site 326)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Prilenia Investigational Site (Site 096)
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Prilenia Investigational Site (Site 385)
      • Marseille, Frankrike
        • Prilenia Investigational Site (Site 384)
      • Paris, Frankrike
        • Prilenia Investigational Site (Site 392)
  • Italia
      • Bari, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 249)
      • Bologna, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 394)
      • Milano, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 239)
      • Napoli, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 393)
      • Roma, Italia
        • Prilenia Investigational Site (Site 228)
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Prilenia Investigational Site (Site 044)
      • Maastricht, Nederland
        • Prilenia Investigational Site (Site 387)
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 386)
      • Kraków, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 244)
      • Warsaw, Polen
        • Prilenia Investigational Site (Site 246)
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Prilenia Investigational Site (Site 380)
      • Burgos, Spania
        • Prilenia Investigational Site (Site 381)
      • Madrid, Spania
        • Prilenia Investigational Site (Site 176)
      • Valencia, Spania
        • Prilenia Investigational Site (Site 382)
  • Storbritannia
      • Aberdeen, Storbritannia
        • Prilenia Investigational Site (Site 180)
      • Cardiff, Storbritannia
        • Prilenia Investigational Site (Site 390)
      • Newcastle, Storbritannia
        • Prilenia Investigational Site (Site 378)
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • Prilenia Investigational Site (Site 388)
  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 234)
      • Bochum, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 379)
      • Lübeck, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 377)
      • Münster, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 376)
      • Taufkirchen, Tyskland
        • Prilenia Investigational site (Site 292)
      • Ulm, Tyskland
        • Prilenia Investigational Site (Site 175)
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike
        • Prilenia Investigational site (Site 291)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

21 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER HOVEDSTUDIE

  1. Diagnose av HS basert på kliniske trekk og tilstedeværelsen av ≥36 CAG-repetisjoner i huntingtin-genet
  2. Diagnostisk konfidensnivå (DCL) på 4
  3. Voksenoppstått HD med utbrudd av tegn og symptomer ≥18 år
  4. Stage 1 eller Stage 2 HD, definert som en UHDRS-TFC-score på ≥7, ved screening

UTSLUTTELSESKRITERIER

  1. Bruk av pridopidin innen 12 måneder før baseline-besøket.
  2. Genterapi når som helst
  3. Enhver alvorlig medisinsk tilstand eller klinisk signifikant laboratorie- eller vitale tegnavvik som utelukker pasientens trygge deltakelse i og fullføring av studien, f.eks. signifikant hjertesykdom innen 12 uker før baseline eller historie med visse hjertearytmier
  4. Anamnese med epilepsi eller anfall i løpet av de siste 5 årene
  5. Gravid eller ammende, eller intensjon om å bli gravid under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Placebo
Pridopidin-matchende placebo hard gelatinkapsel
Eksperimentell: Pridopidin
45 mg pridopidin to ganger daglig (BID)
Legemiddel: Pridopidin
Pridopidin hard gelatinkapsel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) Score (MITT)
Tidsramme: Fra baseline til uke 65
Det primære effektivitetsendpunktet for denne studien var endringen fra baseline til uke 65 i TFC (definert som summen av alle TFC 5-elementer rangeringer [innenlandske gjøremål, aktiviteter for dagligliv, økonomi, omsorgsnivå og yrke]). TFC er standard og godt akseptert klinisk skala for iscenesettelse og spore progresjonen av HD ved bruk av funksjonell kapasitet. Poengene varierer fra 0 til 13, med 13 som den minst berørte og 0 som fullstendig uførhet.
Fra baseline til uke 65
Endre fra baseline til uke 65 i UHDRS TFC -poengsum (ITT)
Tidsramme: Fra baseline til uke 65.
Det primære effektivitetsendpunktet for denne studien var endringen fra baseline til uke 65 i TFC (definert som summen av alle TFC 5-elementer rangeringer [innenlandske gjøremål, aktiviteter for dagligliv, økonomi, omsorgsnivå og yrke]). TFC er standard og godt akseptert klinisk skala for iscenesettelse og spore progresjonen av HD ved bruk av funksjonell kapasitet. Poengene varierer fra 0 til 13, med 13 som den minst berørte og 0 som fullstendig uførhet.
Fra baseline til uke 65.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 65 i Composite UHDRS (CUHDRS) Total score (MITT)
Tidsramme: Fra baseline til uke 65

Composite Unified Huntington Disease Rating Scale (CUHDRS) bruker 4 komponenter:

Total Motor Score (TMS) vurderer motoriske funksjoner (Oculomotor, Dysarthria, Chorea, Dystoni, Gait, Postural Stability). Høyere poengsum = dårligere utfall. Beste poengsum = 0. Verste poengsum = 124.

Stroop Word Reading (SWR) måler oppmerksomhet og mental fleksibilitet. Klappe. Leser navn på farger trykt i svart blekk. Poeng gjenspeiler riktige svar på 45 sek. Høyere poengsum = bedre utfall. Beste poengsum = 100. Verste poengsum = 0.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tester psykomotorisk hastighet og arbeidsminne. Deltakeren har 90 sekunder for å matche tall med symboler. Poeng = Riktig svar på 90 sek. Høyere poengsum = bedre utfall. Beste poengsum = 120. Verste poengsum = 0.

Total funksjonell kapasitet (TFC) tester kapasiteten til å opprettholde dagligliv, økonomi, omsorgsnivå, yrke. Høyere poengsum = bedre utfall. Beste poengsum = 13. Verste poengsum = 0.

Totalt integrert CUHDRS -skalaområde: -7,6 til 24,8. Jo høyere, jo bedre.
Fra baseline til uke 65

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i CUHDRS total score - pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78

Composite Unified Huntington Disease Rating Scale (CUHDRS) vurderer 4 komponenter (se sekundært utfall for detaljer):

Total Motor Score (TMS) for motoriske funksjoner. Høyere poengsum = dårligere utfall. Verste = 124.

Stroop Word Reading (SWR) måler oppmerksomhet og mental fleksibilitet. Høyere poengsum = bedre utfall.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tester psykomotorisk hastighet og arbeidsminne. Høyere poengsum = bedre utfall.

Total funksjonell kapasitet (TFC) tester kapasiteten til å opprettholde dagligliv, økonomi, omsorgsnivå, yrke. Jo høyere, jo bedre.

Totalt CUHDRS -skalaområde: -7,6 til 24,8 (forutsatt 150 som maksimal poengsum for SWR). Jo høyere, jo bedre.

Denne følsomhetsanalysen ble utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78
Endring fra baseline i Q-Motor Finger Tapping Inter-Inst-intervall (IOI) middel-pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 52, uke 65 og uke 78.

Kvantitativ (Q) -motor er en klinisk vurdering av fine motoriske ferdigheter. Det er basert på anvendelse av pre-kalibrerte og temperaturkontrollerte krafttransdusere og 3-dimensjonale posisjonssensorer. Pekefingeren er plassert over en kraftoverførere og skal tappe så raskt som mulig. Starten ble definert som en økning av styrken med 0,05 Newton over maksimalt baseline -nivå. Kranen ble avsluttet da det falt til 0,05 N før det maksimale baseline -nivået ble nådd igjen. IOI refererer til tiden mellom begynnelsen av påfølgende kraner (jo raskere, jo bedre).

I tillegg til hovedeffektivitetsanalysene, ble følsomhetsanalyser utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 52, uke 65 og uke 78.
Endring fra baseline i Q-Motor Pronation/Supination Inter-TAP-Interval (ITI) middel-Pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 52, uke 65 og uke 78.

Kvantitativ (Q) -motor er en klinisk vurdering av fine motoriske ferdigheter som er avgjørende for daglige aktiviteter. Det er basert på anvendelse av pre-kalibrerte og temperaturkontrollerte krafttransdusere og 3-dimensjonale posisjonssensorer. Pronasjon/supinasjon vurderer regelmessigheten av håndkraner. Kraften og varigheten av håndkranene ble registrert på samme måte som den raske tappingsoppgaven. Én pronation/supination håndtappingstiltak er ITI (jo raskere, jo bedre).

I tillegg til hovedeffektivitetsanalysene, ble følsomhetsanalyser utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 52, uke 65 og uke 78.
Endring i Q-Motor Pronation/Supination Inter-Inst-Interval (IOI) middel-pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 52, uke 65 og uke 78.

Kvantitativ (Q) -motor er en klinisk vurdering av fine motoriske ferdigheter som er avgjørende for daglige aktiviteter. Det er basert på anvendelse av pre-kalibrerte og temperaturkontrollerte krafttransdusere og 3-dimensjonale posisjonssensorer. Pronasjon/supinasjon vurderer regelmessigheten av håndkraner. Kraften og varigheten av håndkranene ble registrert på samme måte som den raske tappingsoppgaven. Én pronation/supination håndtappingsmål er IOI (jo raskere, jo bedre).

I tillegg til hovedeffektivitetsanalysene, ble følsomhetsanalyser utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 52, uke 65 og uke 78.
Endring fra baseline i UHDRS TFC -poengsum - pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78

Total funksjonell kapasitet (TFC) tester kapasiteten til å opprettholde innenlandske gjøremål, dagliglivets aktiviteter, økonomi, omsorgsnivå og yrke. Poeng fra 0 - 13. Høyere poengsum = bedre utfall.

I tillegg til hovedeffektivitetsanalysene, ble følsomhetsanalyser utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78
Endring fra baseline i Stroop Word Reading (SWR) - Pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78

Stroop Word Reading (SWR) måler oppmerksomhet og mental fleksibilitet. Klappe. Leser navn på farger trykt i svart blekk. Poeng gjenspeiler riktige svar på 45 sek. Høyere poengsum = bedre utfall.

I tillegg til hovedeffektivitetsanalysene, ble følsomhetsanalyser utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78
Endring fra baseline in Symbol Digit Modalities Test (SDMT) - Pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78.

Symbol Digit Modalities Test (SDMT) tester psykomotorisk hastighet og arbeidsminne. Deltakeren har 90 sekunder for å skrive kampnumre med symboler. Scoring summerer riktige substitusjoner i 90 sekunders intervall (maks = 110). Høyere poengsum = bedre utfall.

I tillegg til hovedeffektivitetsanalysene, ble følsomhetsanalyser utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78.
Endring fra baseline i Total Motor Score (TMS) - Pasienter av ADMS (MITT)
Tidsramme: Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78.

Total Motor Score (TMS) vurderer motoriske funksjoner (Oculomotor, Dysarthria, Chorea, Dystoni, Gait, Postural Stability). Hver vurdert 0 (normal) - 4 (unormal). Høyere poengsum = dårligere utfall. Verste = 124.

I tillegg til hovedeffektivitetsanalysene, ble følsomhetsanalyser utført i en undergruppe av pasienter som var utenfor nevroleptika og utenfor vesikulær monoamintransportør-2 (VMAT2) hemmere (sammen kalt antidopaminergika, eller ADMS) når som helst under studien.
Tidskurs fra baseline til uke 26, uke 39, uke 52, uke 65 og uke 78.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Prilenia

Etterforskere

  • Studieleder: Yael Cohen, Prilenia

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

16. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

14. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

21. mars 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

21. september 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. februar 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PL101-HD301
  • 2020-002822-10 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere