Resultado de la función de pridopidina en la enfermedad de Huntington, PROOF- HD
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de brazo paralelo, multicéntrico que evalúa la eficacia y la seguridad de la pridopidina en pacientes con enfermedad de Huntington en etapa temprana
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de la pridopidina 45 mg dos veces al día en pacientes con HD en etapa temprana.
Los pacientes elegibles que completaron el estudio principal (65 a 78 semanas) tendrán la opción de inscribirse en una extensión de etiqueta abierta.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Aachen, Alemania
- Prilenia Investigational Site (Site 234)
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Bochum, Alemania
- Prilenia Investigational Site (Site 379)
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Lübeck, Alemania
- Prilenia Investigational Site (Site 377)
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Münster, Alemania
- Prilenia Investigational Site (Site 376)
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Taufkirchen, Alemania
- Prilenia Investigational site (Site 292)
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Ulm, Alemania
- Prilenia Investigational Site (Site 175)
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Innsbruck, Austria
- Prilenia Investigational site (Site 291)
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Halifax, Canadá, NS B3S 1L8
- Prilenia Investigational Site (Site 232)
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, AB T2N 1N4
- Prilenia Investigational Site (Site 030)
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, BC V6T 1Z4
- Prilenia Investigational Site (Site 048)
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, QC H2X 3E4
- Prilenia Investigational Site (Site 098)
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Prague, Chequia
- Prilenia Investigational Site (Site 388)
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Barcelona, España
- Prilenia Investigational Site (Site 380)
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Burgos, España
- Prilenia Investigational Site (Site 381)
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Madrid, España
- Prilenia Investigational Site (Site 176)
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Valencia, España
- Prilenia Investigational Site (Site 382)
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California
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Davis, California, Estados Unidos, 95616
- Prilenia Investigational Site (Site 061)
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San Diego, California, Estados Unidos, 92093
- Prilenia Investigational Site (Site 051)
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Colorado
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Prilenia Investigational Site (Site 343)
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20057
- Prilenia Investigational Site (Site 333)
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- Prilenia Investigational Site (Site 160)
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- Prilenia Investigational Site (Site 019)
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Prilenia Investigational Site (Site 032)
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Prilenia Investigational Site (Site 088)
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66103
- Prilenia Investigational Site (Site 029)
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Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67226
- Prilenia Investigational Site (Site 083)
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40292
- Prilenia Investigational Site (Site 087)
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Prilenia Investigational Site (Site 028)
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Prilenia Investigational Site (Site 017)
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
- Prilenia Investigational Site (Site 076)
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-
Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Prilenia Investigational Site (Site 027)
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New York
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Albany, New York, Estados Unidos, 12208
- Prilenia Investigational Site (Site 037)
-
New York, New York, Estados Unidos, 10027
- Prilenia Investigational Site (Site 002)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Prilenia Investigational Site (Site 119)
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45221
- Prilenia Investigational Site (Site 089)
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- Prilenia Investigational Site (Site 020)
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Prilenia Investigational Site (Site 006)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Prilenia Investigational Site (Site 018)
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Prilenia Investigational Site (Site 031)
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77004
- Prilenia Investigational Site (Site 199)
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23284
- Prilenia Investigational Site (Site 326)
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Prilenia Investigational Site (Site 096)
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Lille, Francia
- Prilenia Investigational Site (Site 385)
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Marseille, Francia
- Prilenia Investigational Site (Site 384)
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Paris, Francia
- Prilenia Investigational Site (Site 392)
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Bari, Italia
- Prilenia Investigational Site (Site 249)
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Bologna, Italia
- Prilenia Investigational Site (Site 394)
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Milano, Italia
- Prilenia Investigational Site (Site 239)
-
Napoli, Italia
- Prilenia Investigational Site (Site 393)
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Roma, Italia
- Prilenia Investigational Site (Site 228)
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Leiden, Países Bajos
- Prilenia Investigational Site (Site 044)
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Maastricht, Países Bajos
- Prilenia Investigational Site (Site 387)
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Gdańsk, Polonia
- Prilenia Investigational Site (Site 386)
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Kraków, Polonia
- Prilenia Investigational Site (Site 244)
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Warsaw, Polonia
- Prilenia Investigational Site (Site 246)
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Aberdeen, Reino Unido
- Prilenia Investigational Site (Site 180)
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Cardiff, Reino Unido
- Prilenia Investigational Site (Site 390)
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Newcastle, Reino Unido
- Prilenia Investigational Site (Site 378)
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
CRITERIOS DE INCLUSIÓN ESTUDIO PRINCIPAL
- Diagnóstico de HD basado en las características clínicas y la presencia de ≥36 repeticiones CAG en el gen de la huntingtina
- Nivel de confianza diagnóstica (DCL) de 4
- EH de inicio en adultos con inicio de signos y síntomas ≥18 años de edad
- Etapa 1 o Etapa 2 HD, definida como una puntuación UHDRS-TFC de ≥7, en la selección
CRITERIO DE EXCLUSIÓN
- Uso de pridopidina dentro de los 12 meses anteriores a la visita inicial.
- Terapia génica en cualquier momento
- Cualquier condición médica grave o laboratorio clínicamente significativo, o anomalía de los signos vitales que impida la participación segura del paciente y la finalización del estudio, p. enfermedad cardíaca significativa dentro de las 12 semanas anteriores al inicio o antecedentes de ciertas arritmias cardíacas
- Antecedentes de epilepsia o convulsiones en los últimos 5 años
- Embarazada o amamantando, o intención de quedar embarazada durante el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo a juego
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Cápsula de gelatina dura de placebo equivalente a pridopidina
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Experimental: Pridopidina
45 mg de pridopidina dos veces al día (BID)
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Cápsula de gelatina dura de pridopidina
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación de la escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS-TFC) (MITT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 65
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El punto final de eficacia primario para este estudio fue el cambio de la base de base a la semana 65 en el TFC (definido como la suma de todas las calificaciones de TFC 5-ítems [tareas domésticas, actividades de vida diaria, finanzas, nivel de atención y ocupación]).
El TFC es la escala clínica estándar y bien aceptada para organizar y rastrear la progresión de HD utilizando la capacidad funcional.
Los puntajes varían de 0 a 13, con 13 como la incapacidad completa y 0 como incapacidad completa.
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Desde el inicio hasta la semana 65
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Cambio de la línea de base a la semana 65 en la puntuación UHDRS TFC (ITT)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 65.
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El punto final de eficacia primario para este estudio fue el cambio de la línea de base a la semana 65 en el TFC (definido como la suma de todas las calificaciones de TFC 5-ítems [tareas domésticas, actividades de vida diaria, finanzas, nivel de atención y ocupación]).
El TFC es la escala clínica estándar y bien aceptada para organizar y rastrear la progresión de HD utilizando la capacidad funcional.
Los puntajes varían de 0 a 13, con 13 como la incapacidad completa y 0 como incapacidad completa.
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Desde la línea de base hasta la semana 65.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de la línea de base a la semana 65 en el puntaje total de UHDRS compuesto (CUHDRS) (MITT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 65
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La escala de calificación de enfermedad de Huntington unificada compuesta (CUHDRS) utiliza 4 componentes: El puntaje motor total (TMS) evalúa las características motoras (Oculomotor, Disartria, Corea, Distonia, Gait, Estabilidad Postural). Puntuación más alta = peor resultado. Mejor puntaje = 0. Peor puntaje = 124. Stroop Word Reading (SWR) mide la atención y la flexibilidad mental. Palmadita. Lee nombres de colores impresos en tinta negra. Los puntajes reflejan respuestas correctas en 45 segundos. Puntuación más alta = mejor resultado. Mejor puntaje = 100. Peor puntaje = 0. Prueba de modalidades de dígitos de símbolos (SDMT) prueba la velocidad psicomotora y la memoria de trabajo. El participante tiene 90 segundos para coincidir con los números con símbolos. Puntajes = respuestas correctas en 90 segundos. Puntuación más alta = mejor resultado. Mejor puntaje = 120. Peor puntaje = 0. La capacidad funcional total (TFC) prueba la capacidad de mantener la vida diaria, las finanzas, el nivel de atención, la ocupación. Puntuación más alta = mejor resultado. Mejor puntaje = 13. Peor puntaje = 0. Rango total de escala de CUHDRS integrado: -7.6 a 24.8. Cuanto más alto, mejor. |
Desde el inicio hasta la semana 65
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la puntuación total de CUHDRS: pacientes fuera de ADMS (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde el inicio hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78
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La Escala de calificación de enfermedad de Huntington unificada compuesta (CUHDRS) evalúa 4 componentes (ver resultado secundario para obtener más detalles): Puntuación total del motor (TMS) para características del motor. Puntuación más alta = peor resultado. Peor = 124. Stroop Word Reading (SWR) mide la atención y la flexibilidad mental. Puntuación más alta = mejor resultado. Prueba de modalidades de dígitos de símbolos (SDMT) prueba la velocidad psicomotora y la memoria de trabajo. Puntuación más alta = mejor resultado. La capacidad funcional total (TFC) prueba la capacidad de mantener la vida diaria, las finanzas, el nivel de atención, la ocupación. Cuanto más alto, mejor. Rango de escala total de CUHDRS: -7.6 a 24.8 (suponiendo 150 como la puntuación máxima de SWR). Cuanto más alto, mejor. Este análisis de sensibilidad se realizó en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y fuera de los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde el inicio hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78
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Cambio desde la línea de base en el intervalo interno de dedos Q-motor Q-motor (IOI) Media: pacientes fuera de ADMS (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Motor cuantitativo (Q) es una evaluación clínica de las habilidades motoras finas. Se basa en la aplicación de transductores de fuerza precalibrados y controlados con temperatura y sensores de posición tridimensionales. El dedo índice se coloca por encima de un transductor de fuerza y debe tocar lo más rápido posible. El inicio se definió como un aumento de la fuerza en 0.05 Newton por encima del nivel de referencia máximo. El grifo terminó cuando cayó a 0.05 N antes de que se alcanzara el nivel de referencia máximo nuevamente. El IOI se refiere al tiempo entre el inicio de los grifos consecutivos (cuanto más rápido, mejor). Además de los principales análisis de eficacia, se realizaron análisis de sensibilidad en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos, o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Cambio desde la línea de base en la pronación Q-motora/supinación entre tap-intervalo (ITI) media-pacientes fuera de los ADM (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Motor cuantitativo (Q) es una evaluación clínica de habilidades motoras finas que son cruciales para las actividades diarias. Se basa en la aplicación de transductores de fuerza precalibrados y controlados con temperatura y sensores de posición tridimensionales. La pronación/supinación evalúa la regularidad de los grifos manuales. La fuerza y la duración de los grifos manuales se registraron de manera similar a la tarea de tapping acelerada. Una medida de toque de mano de pronación/supinación es ITI (cuanto más rápido, mejor). Además de los principales análisis de eficacia, se realizaron análisis de sensibilidad en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos, o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Cambio en la pronación Q-motora/supinación entre inicio intervalo (IOI) Media: pacientes fuera de ADMS (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Motor cuantitativo (Q) es una evaluación clínica de habilidades motoras finas que son cruciales para las actividades diarias. Se basa en la aplicación de transductores de fuerza precalibrados y controlados con temperatura y sensores de posición tridimensionales. Pronación/Supinación Evaluar la regularidad de los grifos manuales. La fuerza y la duración de los grifos manuales se registraron de manera similar a la tarea de tapping acelerada. Una medida de toque de mano de pronación/supinación es IOI (cuanto más rápido, mejor). Además de los principales análisis de eficacia, se realizaron análisis de sensibilidad en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos, o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Cambio desde el inicio en la puntuación UHDRS TFC: pacientes fuera de ADM (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde el inicio hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78
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La capacidad funcional total (TFC) prueba la capacidad de mantener las tareas domésticas, las actividades de la vida diaria, las finanzas, el nivel de atención y la ocupación. Puntajes de 0 a 13. puntaje más alto = mejor resultado. Además de los principales análisis de eficacia, se realizaron análisis de sensibilidad en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos, o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde el inicio hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78
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Cambio de la línea de base en la lectura de palabras Stroop (SWR): pacientes fuera de ADM (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde el inicio hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78
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Stroop Word Reading (SWR) mide la atención y la flexibilidad mental. Palmadita. Lee nombres de colores impresos en tinta negra. Los puntajes reflejan respuestas correctas en 45 segundos. Puntuación más alta = mejor resultado. Además de los principales análisis de eficacia, se realizaron análisis de sensibilidad en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos, o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde el inicio hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78
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Cambio desde la línea de base en la prueba de modalidades de dígitos de símbolos (SDMT): pacientes fuera de ADM (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Prueba de modalidades de dígitos de símbolos (SDMT) prueba la velocidad psicomotora y la memoria de trabajo. El participante tiene 90 segundos para escribir números de partidos con símbolos. Sumas de puntuación sustituciones correctas en un intervalo de 90 segundos (máx = 110). Puntuación más alta = mejor resultado. Además de los principales análisis de eficacia, se realizaron análisis de sensibilidad en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos, o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Cambio desde la línea de base en la puntuación motor total (TMS): pacientes fuera de ADM (Mitt)
Periodo de tiempo: Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78.
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El puntaje motor total (TMS) evalúa las características motoras (Oculomotor, Disartria, Corea, Distonia, Gait, Estabilidad Postural). Cada calificación 0 (normal) - 4 (anormal). Puntuación más alta = peor resultado. Peor = 124. Además de los principales análisis de eficacia, se realizaron análisis de sensibilidad en un subgrupo de pacientes que estaban fuera de los neurolépticos y los inhibidores del transportador de monoamina vesicular (VMAT2) (juntos llamados antidopaminérgicos, o ADM) en cualquier momento durante el estudio. |
Curso de tiempo desde la línea de base hasta la semana 26, semana 39, semana 52, semana 65 y semana 78.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Yael Cohen, Prilenia
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Desordenes mentales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Trastornos neurocognitivos
- Trastornos cognitivos
- Demencia
- Enfermedades neurodegenerativas
- Trastornos del movimiento
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades de los ganglios basales
- Discinesias
- Corea
- Enfermedad de Huntington
Otros números de identificación del estudio
- PL101-HD301
- 2020-002822-10 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .