Voxelotor鎌状赤血球運動研究
2022年6月14日 更新者：Elizabeth Yang, MD, PhD
鎌状赤血球貧血の若者の運動能力に対するボクセロターの効果
この研究は、12 歳以上の鎌状赤血球貧血患者の心肺運動負荷試験 (CPET) によって測定された、運動能力に対する鎌状赤血球薬ボクセロレーターの効果を評価するためのパイロット、非盲検、単群研究です ( SCA)。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、心肺運動負荷試験 (CPET) により、8 週間のボクセロター療法の前後に運動能力を評価します。
Hgb SS、Hgb S ベータ 0 サラセミア、Hgb SC ハーレムなどを含む遺伝的に重篤な形態の鎌状赤血球症の患者で、Hgb および Hgb F が安定している 12 歳以上の患者が募集されます。 登録された被験者は、研究ラボを描画し、運動ラボでベースライン CPET を受け、次に 2 か月間毎日ボクセロトール 1500 mg を服用し、その後、研究ラボと 2 回目の CPET を繰り返します。 ボクセロターの前後の各被験者の CPET 結果が比較され、ボクセロターの前後の研究ラボが比較されます。 各科目は自分自身と比較されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
14
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォームの提供
- -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した
- 男性または女性、年齢 > 12 歳
- -病歴によって証明され、遺伝的に重度の鎌状赤血球貧血（Hgb SS、Hgb Sベータ0サラセミア、Hgb SCHarlemなど）と診断された一般的な健康状態
- ヒドロキシ尿素を服用している患者は、研究が完了するまで、予想される投与量の変更なしに、少なくとも3か月間安定した投与量である必要があります。
- 経口薬を服用する能力と、予定された間隔で毎日のボクセロターと 2 つの CPET を順守する意欲。
- 性的に活発な生殖能力のある女性の場合：スクリーニングの少なくとも1か月前に非常に効果的な避妊薬を使用し、研究参加中にそのような方法を使用することに同意し、研究終了後さらに30日間。
- 生殖能力のある男性の場合：パートナーとの効果的な避妊を確保するためのコンドームまたはその他の方法の使用
除外基準:
- -慢性輸血を受けている患者、または過去8週間以内に輸血を受けた患者
- -インフォームドコンセント/同意の前30日以内に血管閉塞性危機または急性胸部症候群で入院した患者。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）をスクリーニングしている患者 > 正常上限の4倍
- -臨床的に重要な筋骨格、心血管、または呼吸器の併存疾患に起因する身体的不活動に苦しむ患者
- すでに市販のボクセロレーターを服用している患者
- -ボクセロターまたは賦形剤に対する以前の過敏症。
- 妊娠中の患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ボクセロレーター
Voxelotor 1500mgを毎日経口
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毎日ボクセレーター 1500mg 経口薬
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピーク酸素消費量 (VO2)
時間枠：8週間
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ボクセレーター治療後の CPET で測定されたピーク酸素消費量 (VO2) の変化
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8週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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赤血球シックリングの生化学マーカーの変化: ヘモグロビン
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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鎌状赤血球の生化学的マーカーの変化: 網状赤血球数
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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赤血球シックリングの生化学的マーカーの変化: ビリルビン
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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鎌状赤血球の生化学的マーカーの変化: 乳酸脱水素酵素 (LDH)
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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鎌状赤血球の生化学的マーカーの変化: ハプトグロビン
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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赤血球シックリングの生化学的マーカーの変化: % 胎児ヘモグロビン発現細胞
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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鎌状赤血球の生化学マーカーの変化: P50 酸素解離
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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赤血球シックリングの生化学的マーカーの変化: ポイント オブ シックリング (POS)
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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赤血球シックリングの生化学的マーカーの変化: 高密度細胞
時間枠：8週間
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ボクセロレーターによる治療前後の測定。
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8週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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HRQOL: 患者の全体的な変化の印象 (PGIC)
時間枠：8週間
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治療研究訪問の終了時に、患者の全体的な変化の印象（PGIC）を介して患者が報告した転帰によって評価される健康関連の生活の質（HRQoL）。 PGIC は患者に、研究開始時のベースライン状態と比較した全体的な改善を 7 段階で評価するよう求めます。
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8週間
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HRQOL: 臨床全体の変化の印象 (CGIC)
時間枠：8週間
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治療研究の訪問の終了時に、変化の改善の臨床全体的印象（CGIC-I）スケールを介して臨床医が報告した結果によって評価される健康関連の生活の質（HRQoL）。 CGIC-I は 1 項目のアンケートであり、臨床医が介入開始時のベースライン状態と比較して、患者の病気がどの程度改善または悪化したかを 7 段階で評価する必要があります。
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8週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Elizabeth Yang, MD, PhD.、Pediatric Specialists Of Virginia
- スタディディレクター：Vivian Phan, MS、Pediatric Specialists Of Virginia
- スタディディレクター：Kari Wheeler, BSN, RN、Pediatric Specialists Of Virginia
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月21日
一次修了 (実際)
2021年10月25日
研究の完了 (実際)
2021年12月29日
試験登録日
最初に提出
2020年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月2日
最初の投稿 (実際)
2020年10月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月14日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ESR-C006
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。