Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie cvičení srpkovité buňky voxelotoru

14. června 2022 aktualizováno: Elizabeth Yang, MD, PhD

Vliv voxelotoru na cvičební kapacitu mládeže se srpkovitou anémií

Tato studie je pilotní, otevřená, jednoramenná studie k vyhodnocení účinku srpkovité anémii voxelotoru na zátěžovou kapacitu měřenou kardiopulmonálním zátěžovým testováním (CPET) u pacientů ve věku 12 let a starších se srpkovitou anémií ( SCA).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie bude hodnotit zátěžovou kapacitu pomocí kardiopulmonálního zátěžového testování (CPET) před a po 8 týdnech léčby voxelotorem.

Budou přijati pacienti s geneticky závažnými formami srpkovité anémie, včetně Hgb SS, Hgb S beta 0 talasémie, Hgb SC Harlem atd., ve věku 12 let nebo starší, se stabilními Hgb a Hgb F. Zapsaným subjektům budou nakresleny studijní laboratoře, podstoupí základní CPET ve cvičební laboratoři, poté budou užívat voxelotor 1500 mg denně po dobu 2 měsíců, po čemž budou následovat opakované studijní laboratoře a druhý CPET. Budou porovnány výsledky CPET každého subjektu před a po voxelotoru a budou porovnány laboratoře studie před a po voxelotoru. Každý předmět bude porovnán se sebou samým.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22031
        • Pediatric Specialist of Virginia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
  2. Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
  3. Muž nebo žena, věk > 12 let
  4. Celkový dobrý zdravotní stav, jak dokládá anamnéza a diagnostikovaná geneticky závažná forma srpkovité anémie (Hgb SS, Hgb S beta 0 talasémie, Hgb SCHarlem a další)
  5. Pacienti, kteří užívají Hydroxyureu, musí být na stabilní dávce po dobu alespoň 3 měsíců bez předpokládané změny dávkování, dokud není studie dokončena.
  6. Schopnost užívat perorální léky a ochota dodržovat denní voxelotor a 2 CPET v naplánovaných intervalech.
  7. Pro ženy s reprodukčním potenciálem, které jsou sexuálně aktivní: používání vysoce účinné antikoncepce po dobu nejméně 1 měsíce před screeningem a souhlas s použitím takové metody během účasti ve studii a dalších 30 dnů po ukončení studie.
  8. Pro muže s reprodukčním potenciálem: použití kondomů nebo jiných metod k zajištění účinné antikoncepce s partnerem

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s chronickými transfuzemi nebo pacienti, kteří dostali transfuzi během posledních 8 týdnů
  2. Pacienti, kteří byli hospitalizováni pro vazookluzivní krizi nebo akutní hrudní syndrom do 30 dnů před informovaným souhlasem/souhlasem.
  3. Pacienti, kteří mají screening alaninaminotransferázy (ALT) > 4násobek horní hranice normy
  4. Pacienti, kteří trpí fyzickou inaktivitou způsobenou klinicky významnými muskuloskeletálními, kardiovaskulárními nebo respiračními komorbiditami
  5. Pacienti již užívají komerčně dostupný voxelotor
  6. Předchozí přecitlivělost na voxelotor nebo pomocné látky.
  7. Těhotné pacientky

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: voxelotor
Voxelotor 1500 mg denně perorálně
Lék: Voxelotor
denně voxelotor 1500 mg perorální lék
Ostatní jména:
  • GBT440, Oxbryta

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální spotřeba kyslíku (VO2)
Časové okno: 8 týdnů
Změna maximální spotřeby kyslíku (VO2) měřená v CPET po léčbě voxelotorem
8 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: Hemoglobin
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: Počet retikulocytů
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: Bilirubin
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: Laktátdehydrogenáza (LDH)
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: Haptoglobin
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: % buněk exprimujících fetální hemoglobin
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: P50 disociace kyslíku
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: Point of Sickling (POS)
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů
Změna biochemických markerů srpkovitosti červených krvinek: Dense Cells
Časové okno: 8 týdnů
Měřeno před a po léčbě voxelotorem.
8 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
HRQOL: Pacientův globální dojem změny (PGIC)
Časové okno: 8 týdnů

Kvalita života související se zdravím (HRQoL) hodnocená pacientem hlášeným výsledkem prostřednictvím PGIC (Patient's Global Impression of Change) na konci návštěvy léčebné studie.

PGIC žádá pacienty, aby hodnotili své celkové zlepšení vzhledem k výchozímu stavu na začátku studie na 7bodové škále.

  1. Žádná změna (nebo se stav zhoršil)
  2. Téměř stejné, téměř žádná změna
  3. Trochu lepší, ale vůbec ne znatelná změna
  4. O něco lepší, ale změna nepřinesla žádný skutečný rozdíl
  5. Mírně lepší a mírná, ale znatelná změna
  6. Lepší a jednoznačné zlepšení, které přineslo skutečný a hodnotný rozdíl
  7. Mnohem lepší a značné zlepšení, které udělalo ten rozdíl
8 týdnů
HRQOL: Klinický globální dojem změny (CGIC)
Časové okno: 8 týdnů

Kvalita života související se zdravím (HRQoL) hodnocená klinickými výsledky hlášenými prostřednictvím stupnice klinického globálního dojmu zlepšení změny (CGIC-I) na konci návštěvy léčebné studie.

CGIC-I je jednopoložkový dotazník, který vyžaduje, aby lékař zhodnotil, jak moc se pacientova nemoc zlepšila nebo zhoršila v porovnání s jeho výchozím stavem na začátku intervence na 7bodové škále:

  1. = Velmi se zlepšilo
  2. = Hodně vylepšeno
  3. = Minimálně vylepšeno
  4. = Žádná změna
  5. = Minimálně horší
  6. = Mnohem horší
  7. = Mnohem horší
8 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Elizabeth Yang, MD, PhD

Spolupracovníci

University of California, San Francisco
Global Blood Therapeutics
Pediatrix

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
  • Ředitel studie: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
  • Ředitel studie: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

25. října 2021

Dokončení studie (Aktuální)

29. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ESR-C006

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Voxelotor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit