- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04581356
Étude d'exercice sur la drépanocytose Voxelotor
L'effet de Voxelotor sur la capacité d'exercice des jeunes atteints d'anémie falciforme
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Cette étude évaluera la capacité d'exercice par des tests d'effort cardiopulmonaire (CPET) avant et après 8 semaines de traitement par voxelotor.
Les patients atteints de formes génétiquement graves de drépanocytose, y compris Hgb SS, Hgb S bêta 0 thalassémie, Hgb SC Harlem, etc., âgés de 12 ans ou plus, avec Hgb et Hgb F stables seront recrutés. Les sujets inscrits auront des laboratoires d'étude tirés au sort, subiront un CPET de base dans le laboratoire d'exercice, puis prendront voxelotor 1500 mg par jour pendant 2 mois, suivis de laboratoires d'étude répétés et d'un deuxième CPET. Les résultats CPET de chaque sujet avant et après voxelotor seront comparés, et les laboratoires d'étude avant et après voxelotor seront comparés. Chaque sujet sera comparé à lui-même.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Fourniture du formulaire de consentement éclairé signé et daté
- Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
- Homme ou femme, âge > 12 ans
- En bonne santé générale comme en témoignent les antécédents médicaux et diagnostiqué avec une forme génétiquement grave de drépanocytose (Hgb SS, Hgb S beta 0 thalassémie, Hgb SCHarlem et autres)
- Les patients sous hydroxyurée doivent recevoir une dose stable pendant au moins 3 mois sans modification anticipée de la posologie jusqu'à la fin de l'étude.
- Capacité à prendre des médicaments par voie orale et volonté de respecter le voxelotor quotidien et 2 CPET à intervalles réguliers.
- Pour les femmes en âge de procréer qui sont sexuellement actives : utilisation d'une contraception hautement efficace pendant au moins 1 mois avant le dépistage et accord pour utiliser une telle méthode pendant la participation à l'étude et pendant 30 jours supplémentaires après la fin de l'étude.
- Pour les hommes en âge de procréer : utilisation de préservatifs ou d'autres méthodes pour assurer une contraception efficace avec le partenaire
Critère d'exclusion:
- Patients recevant des transfusions chroniques ou ayant reçu une transfusion au cours des 8 dernières semaines
- Patients qui ont été hospitalisés pour une crise vaso-occlusive ou un syndrome thoracique aigu dans les 30 jours précédant le consentement éclairé/assentiment.
- Patients qui ont un dépistage d'alanine aminotransférase (ALT)> 4X la limite supérieure de la normale
- Patients souffrant d'inactivité physique attribuable à des comorbidités musculo-squelettiques, cardiovasculaires ou respiratoires cliniquement significatives
- Patients prenant déjà du voxelotor disponible dans le commerce
- Hypersensibilité antérieure au voxelotor ou aux excipients.
- Patientes enceintes
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
Expérimental: voxéloteur
Voxelotor 1500 mg par jour par voie orale
|
voxelotor quotidien 1500mg médicament oral
Autres noms:
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Pic de consommation d'oxygène (VO2)
Délai: 8 semaines
|
Modification du pic de consommation d'oxygène (VO2) mesuré en CPET après traitement au voxelotor
|
8 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : hémoglobine
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : numération des réticulocytes
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : bilirubine
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : Lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : l'haptoglobine
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : % de cellules exprimant l'hémoglobine fœtale
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : dissociation de l'oxygène P50
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la falciformation des globules rouges : point de falciformation (POS)
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : cellules denses
Délai: 8 semaines
|
Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
|
8 semaines
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
HRQOL : impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: 8 semaines
|
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) telle qu'évaluée par les résultats rapportés par le patient via l'impression globale de changement du patient (PGIC) à la fin de la visite d'étude de traitement. Le PGIC demande aux patients d'évaluer leur amélioration globale par rapport à leur état initial au début de l'étude sur une échelle de 7 points.
|
8 semaines
|
HRQOL : impression clinique globale de changement (CGIC)
Délai: 8 semaines
|
Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) telle qu'évaluée par les résultats rapportés par les cliniciens via l'échelle CGIC-I (Clinical Global Impression of Change-Improvement) à la fin de la visite d'étude de traitement. Le CGIC-I est un questionnaire à un élément qui demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure la maladie du patient s'est améliorée ou aggravée par rapport à son état initial au début de l'intervention sur une échelle de 7 points :
|
8 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Directeur d'études: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Directeur d'études: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ESR-C006
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
Essais cliniques sur L'anémie falciforme
-
The Lymphoma Academic Research OrganisationNovartis; Gilead SciencesRecrutementÉligible en hématopathologie ou traitement CAR-t CellFrance
-
Stiftung Swiss Tumor InstituteKlinik Hirslanden, Zurich; Palleos Healthcare GmbHRecrutementMesures des résultats rapportés par les patients | Thérapie CAR T-CellSuisse
-
Dartmouth-Hitchcock Medical CenterComplétéLymphome | Leucémie | Myélome multiple | Greffe de cellules souches | Greffe de cellules souches hématopoïétiques | Thérapie CAR T-Cell | GCSH | Thérapie cellulaire | Transplantation CAR T-CellÉtats-Unis
-
Shenzhen Fifth People's HospitalRecrutement
-
Manchester University NHS Foundation TrustUniversity of Manchester; The Christie NHS Foundation Trust; Zenzium AI Ltd.; Aptus... et autres collaborateursRecrutementCancer colorectal | Cancer du poumon | Cancer hématologique | Thérapie CAR T-CellRoyaume-Uni
-
Sun Yat-sen UniversityPas encore de recrutementCancer du col de l'utérus | Effet de la chimiothérapie | Thérapie néoadjuvante | Programmed Cell Death 1 Receptor / Antagonistes et inhibiteurs
-
University of Alabama at BirminghamRésiliéLymphome anaplasique à grandes cellules | Lymphome T angio-immunoblastique | Lymphomes T périphériques | Leucémie à cellules T de l'adulte | Lymphome T adulte | Lymphome T périphérique Non précisé | T/Null Cell Systemic Type | Lymphome cutané à cellules T avec maladie nodale/viscéraleÉtats-Unis
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationComplétéLeucémie mastocytaire (MCL) | Mastocytose systémique agressive (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Mastocytose systémique fumante (SSM) | Mastocytose systémique indolente (ISM) Sous-groupe ISM entièrement recrutéÉtats-Unis
-
The First Affiliated Hospital of Xiamen UniversityRecrutementCarcinome réfractaire de la glande thyroïde | Carcinome papillaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome folliculaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome réfractaire de la glande thyroïde Hurthle CellChine
-
National Cancer Institute (NCI)ComplétéCarcinome différencié de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome de la glande thyroïde non résécable | Carcinome papillaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome folliculaire de la glande thyroïde réfractaire | Carcinome réfractaire de la glande thyroïde Hurthle CellÉtats-Unis, Canada