Étude d'exercice sur la drépanocytose Voxelotor
14 juin 2022 mis à jour par: Elizabeth Yang, MD, PhD
L'effet de Voxelotor sur la capacité d'exercice des jeunes atteints d'anémie falciforme
Cette étude est une étude pilote, ouverte, à un seul bras visant à évaluer l'effet du voxelotor, un médicament contre la drépanocytose, sur la capacité d'exercice, telle que mesurée par un test d'effort cardiopulmonaire (CPET) chez des patients de 12 ans et plus atteints d'anémie falciforme ( SCA).
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Cette étude évaluera la capacité d'exercice par des tests d'effort cardiopulmonaire (CPET) avant et après 8 semaines de traitement par voxelotor.
Les patients atteints de formes génétiquement graves de drépanocytose, y compris Hgb SS, Hgb S bêta 0 thalassémie, Hgb SC Harlem, etc., âgés de 12 ans ou plus, avec Hgb et Hgb F stables seront recrutés. Les sujets inscrits auront des laboratoires d'étude tirés au sort, subiront un CPET de base dans le laboratoire d'exercice, puis prendront voxelotor 1500 mg par jour pendant 2 mois, suivis de laboratoires d'étude répétés et d'un deuxième CPET. Les résultats CPET de chaque sujet avant et après voxelotor seront comparés, et les laboratoires d'étude avant et après voxelotor seront comparés. Chaque sujet sera comparé à lui-même.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Virginia
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Fairfax, Virginia, États-Unis, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Fourniture du formulaire de consentement éclairé signé et daté
- Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
- Homme ou femme, âge > 12 ans
- En bonne santé générale comme en témoignent les antécédents médicaux et diagnostiqué avec une forme génétiquement grave de drépanocytose (Hgb SS, Hgb S beta 0 thalassémie, Hgb SCHarlem et autres)
- Les patients sous hydroxyurée doivent recevoir une dose stable pendant au moins 3 mois sans modification anticipée de la posologie jusqu'à la fin de l'étude.
- Capacité à prendre des médicaments par voie orale et volonté de respecter le voxelotor quotidien et 2 CPET à intervalles réguliers.
- Pour les femmes en âge de procréer qui sont sexuellement actives : utilisation d'une contraception hautement efficace pendant au moins 1 mois avant le dépistage et accord pour utiliser une telle méthode pendant la participation à l'étude et pendant 30 jours supplémentaires après la fin de l'étude.
- Pour les hommes en âge de procréer : utilisation de préservatifs ou d'autres méthodes pour assurer une contraception efficace avec le partenaire
Critère d'exclusion:
- Patients recevant des transfusions chroniques ou ayant reçu une transfusion au cours des 8 dernières semaines
- Patients qui ont été hospitalisés pour une crise vaso-occlusive ou un syndrome thoracique aigu dans les 30 jours précédant le consentement éclairé/assentiment.
- Patients qui ont un dépistage d'alanine aminotransférase (ALT)> 4X la limite supérieure de la normale
- Patients souffrant d'inactivité physique attribuable à des comorbidités musculo-squelettiques, cardiovasculaires ou respiratoires cliniquement significatives
- Patients prenant déjà du voxelotor disponible dans le commerce
- Hypersensibilité antérieure au voxelotor ou aux excipients.
- Patientes enceintes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: voxéloteur
Voxelotor 1500 mg par jour par voie orale
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voxelotor quotidien 1500mg médicament oral
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pic de consommation d'oxygène (VO2)
Délai: 8 semaines
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Modification du pic de consommation d'oxygène (VO2) mesuré en CPET après traitement au voxelotor
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8 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : hémoglobine
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : numération des réticulocytes
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : bilirubine
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : Lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : l'haptoglobine
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : % de cellules exprimant l'hémoglobine fœtale
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : dissociation de l'oxygène P50
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la falciformation des globules rouges : point de falciformation (POS)
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Modification des marqueurs biochimiques de la drépanocytose : cellules denses
Délai: 8 semaines
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Mesuré avant et après traitement avec voxelotor.
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8 semaines
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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HRQOL : impression globale de changement du patient (PGIC)
Délai: 8 semaines
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Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) telle qu'évaluée par les résultats rapportés par le patient via l'impression globale de changement du patient (PGIC) à la fin de la visite d'étude de traitement. Le PGIC demande aux patients d'évaluer leur amélioration globale par rapport à leur état initial au début de l'étude sur une échelle de 7 points.
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8 semaines
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HRQOL : impression clinique globale de changement (CGIC)
Délai: 8 semaines
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Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) telle qu'évaluée par les résultats rapportés par les cliniciens via l'échelle CGIC-I (Clinical Global Impression of Change-Improvement) à la fin de la visite d'étude de traitement. Le CGIC-I est un questionnaire à un élément qui demande au clinicien d'évaluer dans quelle mesure la maladie du patient s'est améliorée ou aggravée par rapport à son état initial au début de l'intervention sur une échelle de 7 points :
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8 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Directeur d'études: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Directeur d'études: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 septembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
25 octobre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
29 décembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
11 septembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 octobre 2020
Première publication (Réel)
9 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
15 juin 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 juin 2022
Dernière vérification
1 juin 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ESR-C006
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .