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Studio sull'esercizio falciforme Voxelotor

14 giugno 2022 aggiornato da: Elizabeth Yang, MD, PhD

L'effetto di Voxelotor sulla capacità di esercizio dei giovani con anemia falciforme

Questo studio è uno studio pilota, in aperto, a braccio singolo per valutare l'effetto del farmaco falciforme voxelotor sulla capacità di esercizio, misurata mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET) in pazienti di età pari o superiore a 12 anni con anemia falciforme. SCA).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio valuterà la capacità di esercizio mediante test da sforzo cardiopolmonare (CPET) prima e dopo 8 settimane di terapia con voxelotor.

Saranno reclutati pazienti con forme geneticamente gravi di anemia falciforme, tra cui Hgb SS, Hgb S beta 0 talassemia, Hgb SC Harlem, ecc., di età pari o superiore a 12 anni, con Hgb e Hgb F stabili. I soggetti iscritti avranno il sorteggio dei laboratori di studio, saranno sottoposti a CPET di base nel laboratorio di esercizi, quindi assumeranno voxelotor 1500 mg al giorno per 2 mesi, seguiti da laboratori di studio ripetuti e un secondo CPET. Verranno confrontati i risultati CPET di ciascun soggetto prima e dopo il voxelotor e verranno confrontati i laboratori di studio prima e dopo il voxelotor. Ogni soggetto sarà confrontato con se stesso.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Pediatric Specialist of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
  2. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
  3. Maschio o femmina, età > 12 anni
  4. In buona salute generale come evidenziato dall'anamnesi e con diagnosi di una forma geneticamente grave di anemia falciforme (Hgb SS, Hgb S beta 0 talassemia, Hgb SCHarlem e altri)
  5. I pazienti che assumono Hydroxyurea devono assumere una dose stabile per almeno 3 mesi senza modifiche anticipate del dosaggio fino al completamento dello studio.
  6. Capacità di assumere farmaci per via orale e disponibilità ad aderire al voxelotor quotidiano e 2 CPET a intervalli programmati.
  7. Per le donne con potenziale riproduttivo sessualmente attive: uso di contraccettivi altamente efficaci per almeno 1 mese prima dello screening e accordo sull'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e per ulteriori 30 giorni dopo la fine dello studio.
  8. Per i maschi in età riproduttiva: uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione con il partner

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti sottoposti a trasfusioni croniche o che hanno ricevuto una trasfusione nelle ultime 8 settimane
  2. Pazienti che sono stati ricoverati per crisi vaso-occlusive o sindrome toracica acuta entro 30 giorni prima del consenso/assenso informato.
  3. Pazienti con screening dell'alanina aminotransferasi (ALT) > 4 volte il limite superiore della norma
  4. Pazienti che soffrono di inattività fisica attribuibile a comorbidità muscoloscheletriche, cardiovascolari o respiratorie clinicamente significative
  5. Pazienti che stanno già assumendo voxelotor disponibile in commercio
  6. Precedente ipersensibilità al voxelotor o agli eccipienti.
  7. Pazienti in gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: voxelotor
Voxelotor 1500 mg al giorno per via orale
Droga: Voxelotor
voxelotor quotidiano 1500 mg di farmaci per via orale
Altri nomi:
  • GBT440, Oxbrity

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Picco di consumo di ossigeno (VO2)
Lasso di tempo: 8 settimane
Variazione del consumo di picco di ossigeno (VO2) misurato in CPET dopo il trattamento con voxelotor
8 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: Emoglobina
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Variazione dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: conteggio dei reticolociti
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Modifica dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: bilirubina
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Modifica dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Modifica dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: Aptoglobina
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Variazione dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: % di cellule che esprimono l'emoglobina fetale
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Modifica dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: dissociazione dell'ossigeno P50
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Modifica dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: punto di falce (POS)
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane
Modifica dei marcatori biochimici della falce dei globuli rossi: cellule dense
Lasso di tempo: 8 settimane
Misurato prima e dopo il trattamento con voxelotor.
8 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
HRQOL: impressione globale di cambiamento del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: 8 settimane

Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata in base all'esito riferito dal paziente tramite l'Impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC) alla fine della visita dello studio di trattamento.

Il PGIC chiede ai pazienti di valutare il loro miglioramento complessivo rispetto al loro stato basale all'inizio dello studio su una scala a 7 punti.

  1. Nessun cambiamento (o la condizione è peggiorata)
  2. Quasi uguale, quasi nessun cambiamento
  3. Un po 'meglio, ma non si nota affatto il cambiamento
  4. Un po' meglio, ma il cambiamento non ha fatto alcuna differenza
  5. Moderatamente meglio e un cambiamento leggero ma evidente
  6. Meglio, e un netto miglioramento che ha fatto una differenza reale e utile
  7. Molto meglio, e un notevole miglioramento che ha fatto la differenza
8 settimane
HRQOL: Impressione clinica globale di cambiamento (CGIC)
Lasso di tempo: 8 settimane

Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata dall'esito riferito dal medico tramite la scala CGIC-I (Clinical Global Impression of Change-Improvement) alla fine della visita dello studio di trattamento.

Il CGIC-I è un questionario a una voce che richiede al medico di valutare quanto la malattia del paziente è migliorata o peggiorata rispetto al suo stato basale all'inizio dell'intervento su una scala a 7 punti:

  1. = Molto migliorato
  2. = Molto migliorato
  3. = Minimamente migliorato
  4. = Nessun cambiamento
  5. = Poco peggio
  6. = Molto peggio
  7. = Molto molto peggio
8 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Elizabeth Yang, MD, PhD

Collaboratori

University of California, San Francisco
Global Blood Therapeutics
Pediatrix

Investigatori

  • Investigatore principale: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
  • Direttore dello studio: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
  • Direttore dello studio: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

25 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

29 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ESR-C006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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