Voxelotor 겸상적혈구 운동 연구
2022년 6월 14일 업데이트: Elizabeth Yang, MD, PhD
Voxelotor가 겸상적혈구빈혈 청소년의 운동능력에 미치는 영향
이 연구는 겸상적혈구 빈혈이 있는 12세 이상의 환자를 대상으로 심폐 운동 검사(CPET)로 측정한 겸상 적혈구 약물 voxelotor가 운동 능력에 미치는 영향을 평가하기 위한 파일럿, 공개 라벨, 단일 암 연구입니다. SCA).
연구 개요
상세 설명
이번 연구는 복셀로터 치료 8주 전후 심폐운동검사(CPET)를 통해 운동능력을 평가한다.
Hgb SS, Hgb S 베타 0 탈라세미아, Hgb SC 할렘 등을 포함하여 유전적으로 심각한 형태의 겸상적혈구 질환을 가진 12세 이상의 환자는 Hgb 및 Hgb F가 안정적으로 모집됩니다. 등록된 피험자는 연구실을 뽑고 운동실에서 기본 CPET를 받은 다음 2개월 동안 매일 복셀로터 1500mg을 복용한 다음 반복 연구실과 두 번째 CPET를 받게 됩니다. voxelotor 전후의 각 피험자의 CPET 결과를 비교하고 voxelotor 전후의 연구실을 비교합니다. 각 과목은 자신과 비교됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
14
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, 미국, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
- 남성 또는 여성, 연령 > 12세
- 병력에 의해 입증되고 유 전적으로 심각한 형태의 겸상 적혈구 빈혈 (Hgb SS, Hgb S 베타 0 지중해 빈혈, Hgb SCHarlem 등)로 진단 된 양호한 일반 건강 상태
- Hydroxyurea를 사용하는 환자는 연구가 완료될 때까지 예상되는 용량 변경 없이 최소 3개월 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
- 경구 약물을 복용할 수 있는 능력 및 예정된 간격으로 매일 voxelotor 및 2 CPET 준수 의지.
- 성적으로 왕성한 가임 여성의 경우: 스크리닝 전 최소 1개월 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하고 연구 참여 기간 및 연구 종료 후 추가 30일 동안 이러한 방법을 사용하는 데 동의합니다.
- 가임 남성의 경우: 파트너와 함께 효과적인 피임을 보장하기 위해 콘돔 또는 기타 방법을 사용합니다.
제외 기준:
- 만성 수혈을 받고 있거나 지난 8주 이내에 수혈을 받은 환자
- 고지에 입각한 동의/동의 전 30일 이내에 혈관 폐쇄 위기 또는 급성 흉부 증후군으로 입원한 환자.
- ALT(alanine aminotransferase) > 정상 상한치의 4배 이상 선별검사를 받은 환자
- 임상적으로 유의한 근골격계, 심혈관계 또는 호흡기 동반질환으로 인한 신체 활동 부족으로 고통받는 환자
- 시중에서 판매되는 voxelotor를 이미 복용하고 있는 환자
- voxelotor 또는 부형제에 대한 사전 과민증.
- 임산부
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 복실레이터
Voxelotor 1500mg 매일 구두로
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매일 voxelotor 1500mg 경구 약물
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최대 산소 소비량(VO2)
기간: 8주
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Voxelotor 치료 후 CPET에서 측정된 최대 산소 소비량(VO2)의 변화
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8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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겸상적혈구의 생화학적 표지자의 변화: 헤모글로빈
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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겸상적혈구의 생화학적 표지자 변화: 망상적혈구수
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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겸상적혈구의 생화학적 표지자의 변화: 빌리루빈
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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겸상적혈구의 생화학적 표지자의 변화: Lactate Dehydrogenase (LDH)
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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겸상적혈구의 생화학적 표지자 변화: 합토글로빈
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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겸상적혈구의 생화학적 표지자의 변화: % 태아 헤모글로빈 발현 세포
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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겸상적혈구의 생화학적 표지자의 변화: P50 산소 해리
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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적혈구 겸상병의 생화학적 표지자의 변화: Point of Sickling (POS)
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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겸상적혈구의 생화학적 표지자의 변화: 조밀한 세포
기간: 8주
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Voxelotor로 치료하기 전과 치료 후 측정.
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8주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HRQOL: 환자의 전체적인 변화에 대한 인상(PGIC)
기간: 8주
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치료 연구 방문 종료 시 환자의 전체적인 변화에 대한 인상(PGIC)을 통해 환자가 보고한 결과로 평가한 건강 관련 삶의 질(HRQoL). PGIC는 환자에게 연구 시작 시점의 기준선 상태와 비교하여 전반적인 개선 정도를 7점 척도로 평가하도록 요청합니다.
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8주
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HRQOL: CGIC(Clinical Global Impression of Change)
기간: 8주
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건강 관련 삶의 질(HRQoL)은 치료 연구 방문 종료 시 임상적 전반적 변화-개선(CGIC-I) 척도를 통해 임상의가 보고한 결과에 의해 평가되었습니다. CGIC-I는 임상의가 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 환자의 질병이 얼마나 호전 또는 악화되었는지를 7점 척도로 평가해야 하는 단일 항목 설문지입니다.
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8주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- 연구 책임자: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- 연구 책임자: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 21일
기본 완료 (실제)
2021년 10월 25일
연구 완료 (실제)
2021년 12월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 2일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 6월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 6월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 6월 1일
추가 정보
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