Badanie ćwiczeń sierpowatych Voxelotor
Wpływ Voxelotora na zdolność wysiłkową młodzieży z anemią sierpowatą
Przegląd badań
Szczegółowy opis
W badaniu tym zostanie oceniona wydolność wysiłkowa za pomocą testu wysiłkowego krążeniowo-oddechowego (CPET) przed i po 8 tygodniach leczenia wokselotorem.
Rekrutowani będą pacjenci z genetycznie ciężkimi postaciami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej, w tym Hgb SS, Hgb S beta 0 talasemia, Hgb SC Harlem itp., w wieku 12 lat lub starsi, ze stabilnym Hgb i Hgb F będą rekrutowani. Zarejestrowani pacjenci będą mieli wylosowane laboratoria badawcze, przejdą wyjściową CPET w laboratorium ćwiczeń, następnie będą przyjmować wokselotor w dawce 1500 mg dziennie przez 2 miesiące, a następnie powtórzą badania laboratoryjne i drugi CPET. Wyniki CPET każdego pacjenta przed i po wokselotorze zostaną porównane, a laboratoria badawcze przed i po wokselotorze zostaną porównane. Każdy przedmiot zostanie porównany do siebie.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
- Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
- Mężczyzna lub kobieta, wiek > 12 lat
- W dobrym ogólnym stanie zdrowia, o czym świadczy historia medyczna i zdiagnozowano genetycznie ciężką postać niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (Hgb SS, Hgb S beta 0 talasemia, Hgb SCHarlem i inne)
- Pacjenci stosujący hydroksymocznik muszą przyjmować stabilną dawkę przez co najmniej 3 miesiące bez przewidywanej zmiany dawkowania do czasu zakończenia badania.
- Zdolność do przyjmowania leków doustnych i chęć przestrzegania codziennych wokselotorów i 2 CPET w zaplanowanych odstępach czasu.
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie: stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem przesiewowym i zgoda na stosowanie takiej metody podczas udziału w badaniu i przez dodatkowe 30 dni po zakończeniu badania.
- Dla mężczyzn w wieku rozrodczym: stosowanie prezerwatyw lub innych metod zapewniających skuteczną antykoncepcję z partnerem
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci poddawani przewlekłym transfuzjom lub którzy otrzymali transfuzję w ciągu ostatnich 8 tygodni
- Pacjenci, którzy byli hospitalizowani z powodu przełomu naczyniowo-okluzyjnego lub ostrego zespołu klatki piersiowej w ciągu 30 dni przed wyrażeniem świadomej zgody.
- Pacjenci, u których przesiewowa aktywność aminotransferazy alaninowej (ALT) przekracza 4-krotnie górną granicę normy
- Pacjenci, którzy cierpią na brak aktywności fizycznej, który można przypisać klinicznie istotnym współistniejącym chorobom układu mięśniowo-szkieletowego, sercowo-naczyniowego lub oddechowego
- Pacjenci już przyjmujący dostępny w handlu wokselotor
- Wcześniejsza nadwrażliwość na wokselotor lub substancje pomocnicze.
- Pacjentki w ciąży
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: wokselotor
Voxelotor 1500mg dziennie doustnie
|
codziennie voxelotor 1500mg lek doustny
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szczytowe zużycie tlenu (VO2)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Zmiana szczytowego zużycia tlenu (VO2) mierzona w CPET po leczeniu wokselotorem
|
8 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: Hemoglobina
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: liczba retikulocytów
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: Bilirubina
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: dehydrogenaza mleczanowa (LDH)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: Haptoglobina
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: % komórek wykazujących ekspresję hemoglobiny płodowej
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: dysocjacja tlenu P50
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: Point of Sickling (POS)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
|
Zmiana w biochemicznych markerach sierpowatych krwinek czerwonych: gęste komórki
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Mierzono przed i po leczeniu wokselotorem.
|
8 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
HRQOL: Globalne wrażenie zmiany pacjenta (PGIC)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) oceniana na podstawie wyniku zgłaszanego przez pacjenta za pomocą Globalnego wrażenia zmiany pacjenta (PGIC) na zakończenie wizyty badawczej związanej z leczeniem. PGIC prosi pacjentów o ocenę ogólnej poprawy w stosunku do stanu początkowego na początku badania w 7-punktowej skali.
|
8 tygodni
|
|
HRQOL: kliniczne globalne wrażenie zmiany (CGIC)
Ramy czasowe: 8 tygodni
|
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) oceniana na podstawie wyników zgłaszanych przez klinicystów za pomocą skali Clinical Global Impression of Change-Improvement (CGIC-I) na koniec wizyty badawczej związanej z leczeniem. CGIC-I to jednopunktowy kwestionariusz, który wymaga od klinicysty oceny, jak bardzo stan pacjenta uległ poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji w 7-stopniowej skali:
|
8 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Dyrektor Studium: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Dyrektor Studium: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ESR-C006
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .