Voxelotor Estudo de Exercício para Células Falciformes
O efeito do Voxelotor na capacidade de exercício de jovens com anemia falciforme
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo avaliará a capacidade de exercício por teste de exercício cardiopulmonar (CPET) antes e após 8 semanas de terapia com voxelotor.
Serão recrutados pacientes com formas geneticamente graves de doença falciforme, incluindo Hgb SS, Hgb S beta 0 talassemia, Hgb SC Harlem, etc., com idade igual ou superior a 12 anos, com Hgb e Hgb F estáveis. Os indivíduos inscritos terão laboratórios de estudo desenhados, passarão por TCPE de linha de base no laboratório de exercícios e, em seguida, tomarão voxelotor 1500mg diariamente por 2 meses, seguidos por laboratórios de estudo repetidos e um segundo TCPE. Os resultados do TCPE de cada sujeito antes e depois do voxelotor serão comparados, e os laboratórios de estudo antes e depois do voxelotor serão comparados. Cada sujeito será comparado consigo mesmo.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de formulário de consentimento informado assinado e datado
- Vontade declarada de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo
- Homem ou mulher, idade > 12 anos
- Em boa saúde geral, conforme evidenciado pelo histórico médico e diagnosticado com uma forma geneticamente grave de anemia falciforme (Hgb SS, Hgb S beta 0 talassemia, Hgb SCHarlem e outros)
- Os pacientes que estão tomando hidroxiureia precisam estar em uma dose estável por pelo menos 3 meses sem mudança antecipada na dosagem até que o estudo seja concluído.
- Capacidade de tomar medicação oral e vontade de aderir ao voxelotor diário e 2 TCPs em intervalos programados.
- Para mulheres com potencial reprodutivo que são sexualmente ativas: uso de contracepção altamente eficaz por pelo menos 1 mês antes da triagem e concordância em usar tal método durante a participação no estudo e por mais 30 dias após o final do estudo.
- Para homens com potencial reprodutivo: uso de preservativos ou outros métodos para garantir contracepção eficaz com o parceiro
Critério de exclusão:
- Pacientes em transfusões crônicas ou que receberam transfusão nas últimas 8 semanas
- Pacientes que tiveram internação por crise vaso-oclusiva ou síndrome torácica aguda nos 30 dias anteriores ao consentimento informado/assentimento.
- Pacientes com triagem de alanina aminotransferase (ALT) > 4 vezes o limite superior do normal
- Pacientes que sofrem de inatividade física atribuível a comorbidades musculoesqueléticas, cardiovasculares ou respiratórias clinicamente significativas
- Pacientes que já tomam voxelotor disponível comercialmente
- Hipersensibilidade prévia ao voxelotor ou excipientes.
- pacientes grávidas
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: voxelotor
Voxelotor 1500mg por dia via oral
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medicação oral diária voxelotor 1500mg
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Consumo máximo de oxigênio (VO2)
Prazo: 8 semanas
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Alteração no pico de consumo de oxigênio (VO2) medido no TCPE após o tratamento com voxelotor
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8 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração em marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: Hemoglobina
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração em marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: contagem de reticulócitos
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração em marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: bilirrubina
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração em marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração em marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: Haptoglobina
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração nos marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: % de células que expressam hemoglobina fetal
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração em marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: dissociação de oxigênio P50
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração nos marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: ponto de falcização (POS)
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Alteração em marcadores bioquímicos de falcização de hemácias: células densas
Prazo: 8 semanas
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Medido antes e depois do tratamento com voxelotor.
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8 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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HRQOL: Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: 8 semanas
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Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL), avaliada pelo resultado relatado pelo paciente por meio da Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC) no final da visita do estudo de tratamento. O PGIC pede aos pacientes que classifiquem sua melhora geral em relação ao seu estado basal no início do estudo em uma escala de 7 pontos.
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8 semanas
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HRQOL: Impressão Clínica Global de Mudança (CGIC)
Prazo: 8 semanas
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Qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL) conforme avaliada pelo resultado relatado pelo médico por meio da escala de Impressão Clínica Global de Melhoria da Mudança (CGIC-I) no final da visita do estudo de tratamento. O CGIC-I é um questionário de um item que requer que o clínico avalie o quanto a doença do paciente melhorou ou piorou em relação ao seu estado inicial no início da intervenção em uma escala de 7 pontos:
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Diretor de estudo: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Diretor de estudo: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ESR-C006
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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