Voxelotor Sickle Cell Exercise Study
Effekten av Voxelotor på treningskapasiteten til ungdommer med sigdcelleanemi
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil vurdere treningskapasiteten ved hjelp av kardiopulmonal treningstesting (CPET) før og etter 8 uker med voxelotor-terapi.
Pasienter med genetisk alvorlige former for sigdcellesykdom, inkludert Hgb SS, Hgb S beta 0 talassemi, Hgb SC Harlem, etc., 12 år eller eldre, med stabil Hgb og Hgb F vil bli rekruttert. Påmeldte forsøkspersoner vil få tegnet studielaboratorier, gjennomgå baseline CPET i treningslaboratoriet, deretter ta voxelotor 1500 mg daglig i 2 måneder, etterfulgt av gjentatte studielaboratorier og en andre CPET. Hvert emnes CPET-resultater før og etter voxelotor vil bli sammenlignet, og studielaboratoriene før og etter voxelotor vil bli sammenlignet. Hvert emne vil bli sammenlignet med ham/henne selv.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Forente stater, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
- Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
- Mann eller kvinne, alder > 12 år
- Ved god generell helse som dokumentert av sykehistorien og diagnostisert med en genetisk alvorlig form for sigdcelleanemi (Hgb SS, Hgb S beta 0-thalassemi, Hgb SCHarlem og andre)
- Pasienter som tar Hydroxyurea må ha en stabil dose i minst 3 måneder uten forventet endring i dosering før studien er fullført.
- Evne til å ta orale medisiner og vilje til å følge daglig voxelotor og 2 CPET med planlagte intervaller.
- For kvinner med reproduksjonspotensial som er seksuelt aktive: bruk av svært effektiv prevensjon i minst 1 måned før screening og avtale om å bruke en slik metode under studiedeltakelsen og i ytterligere 30 dager etter avsluttet studie.
- For menn med reproduksjonspotensial: bruk av kondomer eller andre metoder for å sikre effektiv prevensjon med partner
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter på kroniske transfusjoner eller som har mottatt transfusjon innen de siste 8 ukene
- Pasienter som hadde sykehusinnleggelse for vaso-okklusiv krise eller akutt brystsyndrom innen 30 dager før informert samtykke/samtykke.
- Pasienter som har screening av alaninaminotransferase (ALT) > 4X øvre normalgrense
- Pasienter som lider av fysisk inaktivitet som kan tilskrives klinisk signifikante muskel-, skjelett-, kardiovaskulære eller respiratoriske komorbiditeter
- Pasienter som allerede tar kommersielt tilgjengelig voxelotor
- Tidligere overfølsomhet overfor voxelotor eller hjelpestoffer.
- Gravide pasienter
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: voxelotor
Voxelotor 1500mg daglig oralt
|
daglig voxelotor 1500mg oral medisin
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Maksimalt oksygenforbruk (VO2)
Tidsramme: 8 uker
|
Endring i maksimalt oksygenforbruk (VO2) målt i CPET etter voxelotorbehandling
|
8 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: Hemoglobin
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: Retikulocytttelling
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: Bilirubin
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: Laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: Haptoglobin
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: % føtalt hemoglobin-uttrykkende celler
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: P50 oksygendissosiasjon
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for sickling av røde blodlegemer: Point of Sickling (POS)
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
|
Endring i biokjemiske markører for røde blodlegemer: Tette celler
Tidsramme: 8 uker
|
Målt før og etter behandling med voxelotor.
|
8 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
HRQOL: Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC)
Tidsramme: 8 uker
|
Helserelatert livskvalitet (HRQoL) som vurdert av pasientrapportert utfall via Pasientens globale inntrykk av endring (PGIC) ved slutten av behandlingsstudiebesøket. PGIC ber pasientene vurdere deres generelle forbedring i forhold til baseline-tilstanden ved begynnelsen av studien på en 7-punkts skala.
|
8 uker
|
|
HRQOL: Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: 8 uker
|
Helserelatert livskvalitet (HRQoL) som vurdert av klinikerrapportert utfall via Clinical Global Impression of Change-Improvement (CGIC-I) skala ved slutten av behandlingsstudiebesøket. CGIC-I er et ett-element spørreskjema som krever at klinikeren vurderer hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til baseline-tilstanden ved begynnelsen av intervensjonen på en 7-punkts skala:
|
8 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Studieleder: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Studieleder: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ESR-C006
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .