Voxelotor Sichelzellen-Übungsstudie
14. Juni 2022 aktualisiert von: Elizabeth Yang, MD, PhD
Die Wirkung von Voxelotor auf die körperliche Leistungsfähigkeit von Jugendlichen mit Sichelzellenanämie
Diese Studie ist eine offene, einarmige Pilotstudie zur Bewertung der Wirkung des Sichelzellenmedikaments Voxelotor auf die körperliche Leistungsfähigkeit, gemessen durch kardiopulmonale Belastungstests (CPET) bei Patienten ab 12 Jahren mit Sichelzellenanämie ( SCA).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie wird die körperliche Leistungsfähigkeit durch kardiopulmonale Belastungstests (CPET) vor und nach 8-wöchiger Voxelotor-Therapie bewerten.
Patienten mit genetisch schweren Formen der Sichelzellkrankheit, einschließlich Hgb SS, Hgb S Beta 0 Thalassämie, Hgb SC Harlem usw., ab 12 Jahren mit stabilem Hgb und Hgb F werden rekrutiert. Bei den eingeschriebenen Probanden werden die Studienlabore gezogen, sie durchlaufen eine Grundlinien-CPET im Übungslabor und nehmen dann 2 Monate lang täglich 1500 mg Voxelotor ein, gefolgt von Wiederholungsstudien und einer zweiten CPET. Die CPET-Ergebnisse jedes Probanden vor und nach Voxelotor werden verglichen, und die Studienlabore vor und nach Voxelotor werden verglichen. Jeder Proband wird mit sich selbst verglichen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Phase 4
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung
- Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienverfahren und Erreichbarkeit für die Dauer des Studiums
- Männlich oder weiblich, Alter > 12 Jahre
- In gutem Allgemeinzustand, wie durch die Anamnese belegt, und Diagnose einer genetisch schweren Form der Sichelzellenanämie (Hgb SS, Hgb S beta 0 Thalassämie, Hgb SCHarlem und andere)
- Patienten, die mit Hydroxyurea behandelt werden, müssen bis zum Abschluss der Studie mindestens 3 Monate ohne erwartete Dosisänderung eine stabile Dosis erhalten.
- Fähigkeit zur oralen Einnahme von Medikamenten und Bereitschaft zur täglichen Einnahme von Voxelotor und 2 CPETs in festgelegten Abständen.
- Für gebärfähige, sexuell aktive Frauen: Anwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung für mindestens 1 Monat vor dem Screening und Zustimmung zur Anwendung einer solchen Methode während der Studienteilnahme und für weitere 30 Tage nach Studienende.
- Für Männer im gebärfähigen Alter: Verwendung von Kondomen oder anderen Methoden, um eine wirksame Empfängnisverhütung mit dem Partner zu gewährleisten
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die chronische Transfusionen erhalten oder innerhalb der letzten 8 Wochen eine Transfusion erhalten haben
- Patienten, die innerhalb von 30 Tagen vor der Einverständniserklärung/Zustimmung wegen einer vasookklusiven Krise oder eines akuten Thoraxsyndroms ins Krankenhaus eingeliefert wurden.
- Patienten, bei denen die Screening-Alaninaminotransferase (ALT) > das 4-Fache der Obergrenze des Normalwerts beträgt
- Patienten, die an körperlicher Inaktivität leiden, die auf klinisch signifikante muskuloskelettale, kardiovaskuläre oder respiratorische Komorbiditäten zurückzuführen ist
- Patienten, die bereits handelsübliches Voxelotor einnehmen
- Frühere Überempfindlichkeit gegen Voxelotor oder Hilfsstoffe.
- Schwangere Patienten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Voxelotor
Voxelotor 1500 mg täglich oral
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täglich Voxelotor 1500 mg orale Medikation
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Maximaler Sauerstoffverbrauch (VO2)
Zeitfenster: 8 Wochen
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Änderung des maximalen Sauerstoffverbrauchs (VO2), gemessen in CPET nach Voxelotor-Behandlung
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8 Wochen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: Hämoglobin
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: Retikulozytenzahl
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: Bilirubin
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: Haptoglobin
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: % fötales Hämoglobin exprimierende Zellen
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: P50-Sauerstoffdissoziation
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozyten-Sichelung: Sichelpunkt (POS)
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Veränderung der biochemischen Marker der Erythrozytensichelung: Dichte Zellen
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gemessen vor und nach der Behandlung mit Voxelotor.
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8 Wochen
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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HRQOL: Globaler Eindruck des Patienten von der Veränderung (PGIC)
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), bewertet anhand des vom Patienten gemeldeten Ergebnisses über den globalen Eindruck der Veränderung des Patienten (PGIC) am Ende des Behandlungsstudienbesuchs. Der PGIC bittet die Patienten, ihre Gesamtverbesserung relativ zu ihrem Ausgangszustand zu Beginn der Studie auf einer 7-Punkte-Skala zu bewerten.
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8 Wochen
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HRQOL: Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Zeitfenster: 8 Wochen
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Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL), wie anhand des vom Arzt gemeldeten Ergebnisses anhand der Skala „Clinical Global Impression of Change-Improvement (CGIC-I)“ am Ende des Behandlungsstudienbesuchs bewertet. Der CGIC-I ist ein Ein-Punkte-Fragebogen, bei dem der Arzt auf einer 7-Punkte-Skala beurteilen muss, wie sehr sich die Krankheit des Patienten im Vergleich zu seinem Ausgangszustand zu Beginn der Intervention verbessert oder verschlechtert hat:
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8 Wochen
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Studienleiter: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Studienleiter: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
21. September 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
25. Oktober 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
29. Dezember 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
11. September 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
2. Oktober 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
9. Oktober 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
15. Juni 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
14. Juni 2022
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2022
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ESR-C006
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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