Estudio de ejercicio de células falciformes de Voxelotor
14 de junio de 2022 actualizado por: Elizabeth Yang, MD, PhD
El efecto de Voxelotor en la capacidad de ejercicio de los jóvenes con anemia de células falciformes
Este estudio es un estudio piloto, de etiqueta abierta, de un solo brazo para evaluar el efecto del medicamento para la anemia falciforme voxelotor sobre la capacidad de ejercicio, según lo medido por la prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET) en pacientes de 12 años de edad y mayores con anemia falciforme ( SCA).
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este estudio evaluará la capacidad de ejercicio mediante pruebas de ejercicio cardiopulmonar (CPET) antes y después de 8 semanas de terapia con voxelotor.
Se reclutarán pacientes con formas genéticamente graves de enfermedad de células falciformes, que incluyen Hgb SS, Hgb S beta 0 talasemia, Hgb SC Harlem, etc., de 12 años o más, con Hgb y Hgb F estables. A los sujetos inscritos se les realizarán pruebas de laboratorio del estudio, se someterán a una CPET inicial en el laboratorio de ejercicios, luego tomarán voxelotor 1500 mg al día durante 2 meses, seguido de exámenes de laboratorio repetidos y una segunda CPET. Se compararán los resultados de CPET de cada sujeto antes y después de voxelotor, y se compararán los laboratorios del estudio antes y después de voxelotor. Cada sujeto será comparado consigo mismo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Virginia
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Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado
- Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
- Hombre o mujer, edad > 12 años
- En buen estado de salud general como lo demuestra el historial médico y diagnosticado con una forma genéticamente grave de anemia de células falciformes (Hgb SS, Hgb S beta 0 talasemia, Hgb SCHarlem y otros)
- Los pacientes que toman hidroxiurea deben tener una dosis estable durante al menos 3 meses sin cambios anticipados en la dosis hasta que se complete el estudio.
- Capacidad para tomar medicación oral y disposición para cumplir con voxelotor diario y 2 CPET a intervalos programados.
- Para mujeres con potencial reproductivo que son sexualmente activas: uso de anticonceptivos altamente efectivos durante al menos 1 mes antes de la selección y acuerdo para usar dicho método durante la participación en el estudio y durante 30 días adicionales después del final del estudio.
- Para hombres en edad reproductiva: uso de condones u otros métodos para asegurar una anticoncepción efectiva con la pareja
Criterio de exclusión:
- Pacientes con transfusiones crónicas o que recibieron una transfusión en las últimas 8 semanas
- Pacientes que tuvieron hospitalización por crisis vaso-oclusiva o síndrome torácico agudo dentro de los 30 días anteriores al consentimiento/asentimiento informado.
- Pacientes con detección de alanina aminotransferasa (ALT) > 4 veces el límite superior de lo normal
- Pacientes que sufren de inactividad física atribuible a comorbilidades musculoesqueléticas, cardiovasculares o respiratorias clínicamente significativas
- Pacientes que ya toman voxelotor comercialmente disponible
- Hipersensibilidad previa a voxelotor o excipientes.
- Pacientes embarazadas
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: voxelotor
Voxelotor 1500 mg diarios por vía oral
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voxelotor diario 1500 mg medicación oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Consumo máximo de oxígeno (VO2)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Cambio en el consumo máximo de oxígeno (VO2) medido en CPET después del tratamiento con voxelotor
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la anemia falciforme de glóbulos rojos: hemoglobina
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la falcificación de glóbulos rojos: Recuento de reticulocitos
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la falcificación de glóbulos rojos: bilirrubina
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la falcificación de glóbulos rojos: lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la falcificación de glóbulos rojos: Haptoglobina
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de células falciformes de glóbulos rojos: % de células que expresan hemoglobina fetal
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la falcificación de glóbulos rojos: disociación de oxígeno P50
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la falcificación de glóbulos rojos: Punto de falcificación (POS)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Cambio en los marcadores bioquímicos de la falcificación de glóbulos rojos: células densas
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Medido antes y después del tratamiento con voxelotor.
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8 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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CVRS: Impresión Global de Cambio del Paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) evaluada por el resultado informado por el paciente a través de la Impresión global del cambio del paciente (PGIC) al final de la visita del estudio de tratamiento. El PGIC pide a los pacientes que califiquen su mejora general en relación con su estado inicial al comienzo del estudio en una escala de 7 puntos.
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8 semanas
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CVRS: Impresión Clínica Global de Cambio (CGIC)
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) evaluada por el resultado informado por el médico a través de la escala Clinical Global Impression of Change-Improvement (CGIC-I) al final de la visita del estudio de tratamiento. El CGIC-I es un cuestionario de un ítem que requiere que el médico evalúe cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del paciente en relación con su estado inicial al comienzo de la intervención en una escala de 7 puntos:
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8 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Director de estudio: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Director de estudio: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de septiembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
25 de octubre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
29 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
9 de octubre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de junio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de junio de 2022
Última verificación
1 de junio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ESR-C006
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .