Исследование серповидноклеточных упражнений Voxelotor
14 июня 2022 г. обновлено: Elizabeth Yang, MD, PhD
Влияние вокселотора на работоспособность молодых людей с серповидноклеточной анемией
Это исследование представляет собой экспериментальное открытое исследование с одной группой для оценки влияния серповидно-клеточного препарата вокселотора на переносимость физической нагрузки, измеренное с помощью кардиопульмонального нагрузочного теста (CPET) у пациентов в возрасте 12 лет и старше с серповидно-клеточной анемией. СКА).
Обзор исследования
Подробное описание
В этом исследовании будет оцениваться переносимость физических нагрузок с помощью кардиопульмонального нагрузочного теста (CPET) до и после 8 недель вокселоторной терапии.
Будут набраны пациенты с генетически тяжелыми формами серповидно-клеточной анемии, включая Hgb SS, Hgb S бета-0-талассемию, Hgb SC Harlem и т. д., в возрасте 12 лет и старше, со стабильными Hgb и Hgb F. Зарегистрированные субъекты получат результаты лабораторных исследований, пройдут базовую CPET в лаборатории упражнений, затем будут принимать вокселотор по 1500 мг ежедневно в течение 2 месяцев, после чего будут проведены повторные лабораторные исследования и второй CPET. Результаты CPET каждого субъекта до и после вокселотора будут сравниваться, а исследовательские лаборатории до и после вокселотора будут сравниваться. Каждый субъект сравнивается с самим собой.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
14
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия
- Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования
- Мужчина или женщина, возраст > 12 лет
- При хорошем общем состоянии здоровья, подтвержденном анамнезом, с диагнозом генетически тяжелой формы серповидноклеточной анемии (Hgb SS, Hgb S бета 0-талассемия, Hgb SCHarlem и др.)
- Пациенты, принимающие гидроксимочевину, должны получать стабильную дозу в течение не менее 3 месяцев без ожидаемого изменения дозировки до завершения исследования.
- Способность принимать пероральные препараты и готовность соблюдать ежедневный вокселотор и 2 CPET через запланированные промежутки времени.
- Для женщин репродуктивного возраста, ведущих активную половую жизнь: использование высокоэффективных средств контрацепции не менее чем за 1 месяц до скрининга и согласие на использование такого метода во время участия в исследовании и в течение дополнительных 30 дней после окончания исследования.
- Для мужчин репродуктивного возраста: использование презервативов или других методов для обеспечения эффективной контрацепции с партнером.
Критерий исключения:
- Пациенты, постоянно получающие переливание крови или получившие переливание крови в течение последних 8 недель.
- Пациенты, которые были госпитализированы по поводу вазоокклюзионного криза или острого грудного синдрома в течение 30 дней до информированного согласия/согласия.
- Пациенты, у которых при скрининге аланинаминотрансфераза (АЛТ) превышает верхнюю границу нормы в 4 раза.
- Пациенты, которые страдают от отсутствия физической активности, связанного с клинически значимыми заболеваниями опорно-двигательного аппарата, сердечно-сосудистой системы или органов дыхания.
- Пациенты, уже принимающие коммерчески доступный вокселотор
- Гиперчувствительность к вокселотору или вспомогательным веществам.
- Беременные пациенты
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: вокселотор
Вокселотор 1500 мг в день перорально
|
ежедневно вокселотор 1500 мг перорально
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Пиковое потребление кислорода (VO2)
Временное ограничение: 8 недель
|
Изменение пикового потребления кислорода (VO2), измеренное в CPET после лечения вокселотором
|
8 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: гемоглобин
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: количество ретикулоцитов
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: билирубин
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: лактатдегидрогеназа (ЛДГ)
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: гаптоглобин
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: % клеток, экспрессирующих фетальный гемоглобин
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: диссоциация кислорода P50
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидности эритроцитов: точка серповидности (POS)
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
|
Изменение биохимических маркеров серповидноклеточного эритроцита: плотные клетки
Временное ограничение: 8 недель
|
Измерено до и после лечения вокселотором.
|
8 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
HRQOL: общее впечатление пациента об изменениях (PGIC)
Временное ограничение: 8 недель
|
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), оцениваемое по результатам, о которых сообщают пациенты, с помощью общего впечатления пациента об изменении (PGIC) в конце визита в рамках исследования лечения. PGIC просит пациентов оценить свое общее улучшение по сравнению с их исходным состоянием в начале исследования по 7-балльной шкале.
|
8 недель
|
|
HRQOL: клиническое глобальное впечатление об изменении (CGIC)
Временное ограничение: 8 недель
|
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), оцениваемое по результатам, сообщаемым клиницистами, с помощью шкалы общего клинического впечатления об изменении-улучшении (CGIC-I) в конце визита в рамках исследования лечения. CGIC-I представляет собой опросник, состоящий из одного пункта, который требует от клинициста оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось состояние пациента по сравнению с его исходным состоянием в начале вмешательства по 7-балльной шкале:
|
8 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Директор по исследованиям: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Директор по исследованиям: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 сентября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
25 октября 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
29 декабря 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
11 сентября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 октября 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
9 октября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 июня 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 июня 2022 г.
Последняя проверка
1 июня 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ESR-C006
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .