Voxelotor sikkelcel inspanningsonderzoek
Het effect van Voxelotor op het inspanningsvermogen van jongeren met sikkelcelanemie
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal de inspanningscapaciteit beoordelen door middel van cardiopulmonale inspanningstesten (CPET) voor en na 8 weken voxelotortherapie.
Patiënten met genetisch ernstige vormen van sikkelcelziekte, waaronder Hgb SS, Hgb S beta 0 thalassemie, Hgb SC Harlem, enz., van 12 jaar of ouder, met stabiele Hgb en Hgb F zullen worden gerekruteerd. Ingeschreven proefpersonen zullen studielaboratoria laten tekenen, basislijn-CPET ondergaan in het oefenlaboratorium, vervolgens voxelotor 1500 mg per dag gedurende 2 maanden innemen, gevolgd door herhaalde onderzoekslaboratoria en een tweede CPET. De CPET-resultaten van elke proefpersoon voor en na voxelotor zullen worden vergeleken, en de onderzoekslaboratoria voor en na voxelotor zullen worden vergeleken. Elk onderwerp wordt met zichzelf vergeleken.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier
- Verklaarde bereidheid om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
- Man of vrouw, leeftijd > 12 jaar
- In goede algemene gezondheid zoals blijkt uit medische geschiedenis en gediagnosticeerd met een genetisch ernstige vorm van sikkelcelanemie (Hgb SS, Hgb S beta 0 thalassemie, Hgb SCHarlem en anderen)
- Patiënten die Hydroxyurea gebruiken, moeten gedurende ten minste 3 maanden een stabiele dosis krijgen zonder verwachte dosisveranderingen totdat het onderzoek is voltooid.
- Mogelijkheid om orale medicatie in te nemen en bereidheid om zich te houden aan dagelijkse voxelotor en 2 CPET's met geplande tussenpozen.
- Voor vruchtbare vrouwen die seksueel actief zijn: gebruik van zeer effectieve anticonceptie gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan de screening en instemming om een dergelijke methode te gebruiken tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende nog eens 30 dagen na het einde van het onderzoek.
- Voor mannen die zich kunnen voortplanten: gebruik van condooms of andere methoden om effectieve anticonceptie met partner te garanderen
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die chronische transfusies ondergaan of die in de afgelopen 8 weken een transfusie hebben gekregen
- Patiënten die in het ziekenhuis zijn opgenomen voor vaso-occlusieve crisis of acuut chest syndroom binnen 30 dagen voorafgaand aan geïnformeerde toestemming/instemming.
- Patiënten met screening alanine aminotransferase (ALAT) > 4X bovengrens van normaal
- Patiënten die lijden aan lichamelijke inactiviteit als gevolg van klinisch significante musculoskeletale, cardiovasculaire of respiratoire comorbiditeiten
- Patiënten die al in de handel verkrijgbare voxelotor gebruiken
- Eerdere overgevoeligheid voor voxelotor of hulpstoffen.
- Zwangere patiënten
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: voxelotor
Voxelotor 1500 mg per dag oraal
|
dagelijkse voxelotor 1500 mg orale medicatie
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Piek zuurstofverbruik (VO2)
Tijdsspanne: 8 weken
|
Verandering in piekzuurstofverbruik (VO2) gemeten in CPET na behandeling met voxelotor
|
8 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: hemoglobine
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: aantal reticulocyten
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: bilirubine
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: haptoglobine
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: % foetaal hemoglobine tot expressie brengende cellen
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: P50-zuurstofdissociatie
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: Point of Sickling (POS)
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
|
Verandering in biochemische markers van sikkelvorming van rode bloedcellen: dichte cellen
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gemeten voor en na behandeling met voxelotor.
|
8 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
HRQOL: Global Impression of Change (PGIC) van de patiënt
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) zoals beoordeeld door de door de patiënt gerapporteerde uitkomst via Patient's Global Impression of Change (PGIC) aan het einde van het behandelingsonderzoeksbezoek. De PGIC vraagt patiënten om hun algehele verbetering ten opzichte van hun uitgangssituatie aan het begin van het onderzoek op een 7-puntsschaal te beoordelen.
|
8 weken
|
|
HRQOL: Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: 8 weken
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) zoals beoordeeld aan de hand van door de arts gerapporteerde resultaten via de Clinical Global Impression of Change-Improvement (CGIC-I)-schaal aan het einde van het behandelbezoek. De CGIC-I is een vragenlijst met één item waarbij de clinicus moet beoordelen hoeveel de ziekte van de patiënt is verbeterd of verslechterd ten opzichte van hun basistoestand aan het begin van de interventie op een 7-puntsschaal:
|
8 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Studie directeur: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Studie directeur: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ESR-C006
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .