Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Voxelotor sarlósejtes gyakorlatok vizsgálata

2022. június 14. frissítette: Elizabeth Yang, MD, PhD

A Voxelotor hatása a sarlósejtes vérszegénységben szenvedő fiatalok mozgásképességére

Ez a tanulmány egy kísérleti, nyílt elrendezésű, egykarú vizsgálat a sarlósejtes gyógyszeres voxelotor terhelési kapacitásra gyakorolt ​​hatásának értékelésére, kardiopulmonális terhelési teszttel (CPET) mérve sarlósejtes vérszegénységben szenvedő, 12 éves és idősebb betegeknél. SCA).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány a terhelési kapacitást kardiopulmonális terhelési teszttel (CPET) fogja felmérni a 8 hetes voxelotor terápia előtt és után.

A sarlósejtes betegség genetikailag súlyos formáiban, köztük Hgb SS, Hgb S béta 0 thalassemia, Hgb SC Harlem stb., 12 éves vagy idősebb, stabil Hgb-vel és Hgb F-vel rendelkező betegek felvételére kerül sor. A beiratkozott alanyoknak tanulmányi laborokat készítenek, az edzéslaboratóriumban átesik a kiindulási CPET-en, majd 2 hónapon keresztül napi 1500 mg voxelotort szednek, majd megismétlik a tanulmányi laboratóriumokat és egy második CPET-et. Összehasonlítják az egyes alanyok CPET-eredményeit a voxelotor előtt és után, és összehasonlítják a voxelotor előtti és utáni vizsgálati laboratóriumokat. Minden tantárgyat önmagához hasonlítanak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22031
        • Pediatric Specialist of Virginia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap biztosítása
  2. Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt
  3. Férfi vagy nő, életkor > 12 év
  4. Jó általános egészségi állapot, amelyet a kórtörténet igazol, és a sarlósejtes vérszegénység genetikailag súlyos formájával (Hgb SS, Hgb S béta 0 thalassemia, Hgb SCHarlem és mások) diagnosztizálták
  5. Azoknak a betegeknek, akik hidroxi-karbamidot kapnak, legalább 3 hónapig stabil adagot kell kapniuk anélkül, hogy az adagolásban várhatóan változtatnának a vizsgálat befejezéséig.
  6. Képes szájon át szedni gyógyszert, és hajlandó betartani a napi voxelotort és a 2 CPET-et ütemezett időközönként.
  7. Szexuálisan aktív, szaporodóképes nőstények esetében: rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazása legalább 1 hónapig a szűrést megelőzően, és megállapodás az ilyen módszer alkalmazásáról a vizsgálatban való részvétel során és további 30 napig a vizsgálat befejezése után.
  8. Reproduktív képességű férfiak esetében: óvszer vagy más módszer használata a hatékony fogamzásgátlás biztosítására partnerrel

Kizárási kritériumok:

  1. Krónikus transzfúzióban részesülő vagy az elmúlt 8 hétben transzfúzióban részesülő betegek
  2. Azok a betegek, akik vazookkluzív krízis vagy akut mellkasi szindróma miatt kórházi kezelésben részesültek a tájékozott beleegyezés/beleegyezés előtt 30 napon belül.
  3. Olyan betegek, akiknél az alanin-aminotranszferáz (ALT) szűrése a normálérték felső határának 4-szerese felett van
  4. Azok a betegek, akik klinikailag jelentős mozgásszervi, szív- és érrendszeri vagy légzőszervi betegségeknek tulajdonítható fizikai inaktivitásban szenvednek
  5. A kereskedelemben kapható voxelotort már szedő betegek
  6. Voxelotorral vagy segédanyagokkal szembeni korábbi túlérzékenység.
  7. Terhes betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: voxelotor
Voxelotor 1500 mg naponta szájon át
Drog: Voxelotor
napi Voxelotor 1500mg orális gyógyszer
Más nevek:
  • GBT440, Oxbryta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Csúcs oxigénfogyasztás (VO2)
Időkeret: 8 hét
Voxelotor kezelés után CPET-ben mért csúcs oxigénfogyasztás (VO2) változása
8 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: Hemoglobin
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: retikulocitaszám
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: Bilirubin
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: Laktát-dehidrogenáz (LDH)
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: Haptoglobin
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Vörösvérsejt-sarlósodás biokémiai markereinek változása: % Magzati hemoglobint expresszáló sejtek
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: P50 oxigén disszociáció
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: Sarlópont (POS)
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét
Változás a vörösvértest-sarlósodás biokémiai markereiben: Sűrű sejtek
Időkeret: 8 hét
Voxelotorral végzett kezelés előtt és után mérve.
8 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
HRQOL: A betegek globális benyomása a változásról (PGIC)
Időkeret: 8 hét

Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL), amelyet a páciens a kezelési vizsgálati vizit végén jelentett eredmény alapján értékelt a Patiens Global Impression of Change (PGIC) segítségével.

A PGIC arra kéri a betegeket, hogy értékeljék általános javulásukat a vizsgálat elején a kiindulási állapotukhoz képest egy 7 pontos skálán.

  1. Nincs változás (vagy romlott az állapot)
  2. Majdnem ugyanaz, alig változott
  3. Kicsit jobb, de egyáltalán nem észrevehető változás
  4. Valamivel jobb, de a változás nem hozott érdemi változást
  5. Közepesen jobb, és enyhe, de észrevehető változás
  6. Jobb és határozott javulás, amely valódi és értékes változást hozott
  7. Sokkal jobb, és egy jelentős fejlesztés, ami mindent megváltoztatott
8 hét
HRQOL: A változás klinikai globális benyomása (CGIC)
Időkeret: 8 hét

Az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) a klinikus által jelentett eredmények alapján a változás-javulás klinikai globális benyomása (CGIC-I) skála alapján a kezelési vizsgálati látogatás végén.

A CGIC-I egy egypontos kérdőív, amely megköveteli a klinikustól, hogy egy 7 pontos skálán értékelje, mennyit javult vagy romlott a beteg betegsége a beavatkozás kezdeti állapotához képest:

  1. = Nagyon sokat javult
  2. = Sokat javult
  3. = Minimálisan javítva
  4. = Nincs változás
  5. = Minimálisan rosszabb
  6. = Sokkal rosszabb
  7. = Nagyon sokkal rosszabb
8 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Elizabeth Yang, MD, PhD

Együttműködők

University of California, San Francisco
Global Blood Therapeutics
Pediatrix

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
  • Tanulmányi igazgató: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
  • Tanulmányi igazgató: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 21.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 25.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. december 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. október 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. június 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. június 14.

Utolsó ellenőrzés

2022. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ESR-C006

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sarlósejtes vérszegénység

Klinikai vizsgálatok a Voxelotor

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Singapore

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel