Voxelotor Sickle Cell Exercise Study

Inklusionskriterier:

1. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
2. Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
3. Mand eller kvinde, alder > 12 år
4. Ved et godt generelt helbred som dokumenteret af sygehistorie og diagnosticeret med en genetisk alvorlig form for seglcelleanæmi (Hgb SS, Hgb S beta 0 thalassæmi, Hgb SCHarlem og andre)
5. Patienter, der tager Hydroxyurea, skal have en stabil dosis i mindst 3 måneder uden forventet ændring i doseringen, indtil undersøgelsen er afsluttet.
6. Evne til at tage oral medicin og villighed til at følge daglig voxelotor og 2 CPET'er med planlagte intervaller.
7. For kvinder med reproduktionspotentiale, som er seksuelt aktive: brug af højeffektiv prævention i mindst 1 måned før screening og aftale om at bruge en sådan metode under undersøgelsesdeltagelsen og i yderligere 30 dage efter undersøgelsens afslutning.
8. For mænd med reproduktionspotentiale: brug af kondomer eller andre metoder til at sikre effektiv prævention med partneren

Ekskluderingskriterier:

1. Patienter på kroniske transfusioner eller som har modtaget en transfusion inden for de sidste 8 uger
2. Patienter, der var indlagt for vaso-okklusiv krise eller akut brystsyndrom inden for 30 dage før informeret samtykke/samtykke.
3. Patienter, som har screening for alaninaminotransferase (ALT) > 4X øvre normalgrænse
4. Patienter, der lider af fysisk inaktivitet, der kan tilskrives klinisk signifikante muskel-, skelet-, kardiovaskulære eller respiratoriske komorbiditeter
5. Patienter, der allerede tager kommercielt tilgængelig voxelotor
6. Tidligere overfølsomhed over for voxelotor eller hjælpestoffer.
7. Gravide patienter