Voxelotor-sirppisoluharjoitustutkimus
tiistai 14. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Elizabeth Yang, MD, PhD
Voxelotorin vaikutus sirppisoluanemiaa sairastavien nuorten harjoituskykyyn
Tämä tutkimus on avoin, yksihaarainen pilottitutkimus, jossa arvioidaan sirppisolulääkityksen vaikutusta harjoituskykyyn mitattuna kardiopulmonaalisella rasitustestillä (CPET) 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on sirppisoluanemia ( SCA).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa arvioidaan harjoituskapasiteettia kardiopulmonaalisella rasitustestillä (CPET) ennen ja jälkeen 8 viikon vokselotor-hoidon.
Rekrytoidaan vähintään 12-vuotiaita potilaita, joilla on geneettisesti vakavia sirppisolusairauden muotoja, mukaan lukien Hgb SS, Hgb S beeta 0 -talassemia, Hgb SC Harlem jne., joilla on vakaa Hgb ja Hgb F. Ilmoittautuneille koehenkilöille tehdään tutkimuslaboratoriot, niille tehdään lähtötason CPET harjoituslaboratoriossa, minkä jälkeen he saavat 1500 mg Voxelotoria päivittäin 2 kuukauden ajan, minkä jälkeen suoritetaan toistuva tutkimuslaboratorio ja toinen CPET. Jokaisen koehenkilön CPET-tuloksia ennen ja jälkeen vokselotoria verrataan, ja tutkimuslaboratorioita ennen ja jälkeen vokselotoria verrataan. Jokaista kohdetta verrataan häneen itseensä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
- Mies tai nainen, ikä > 12 vuotta
- Hyvä yleisterveys, joka on todistettu sairaushistoriasta ja jolla on diagnosoitu geneettisesti vakava sirppisoluanemian muoto (Hgb SS, Hgb S beeta 0 talassemia, Hgb SCHarlem ja muut)
- Potilaiden, jotka käyttävät hydroksiureaa, on oltava vakaalla annoksella vähintään 3 kuukauden ajan ilman odotettavissa olevaa annosmuutosta, kunnes tutkimus on saatu päätökseen.
- Kyky ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä ja halu noudattaa päivittäistä vokselotoria ja 2 CPET:tä aikataulun mukaisin väliajoin.
- Lisääntymiskykyiset naiset, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia: erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttö vähintään 1 kuukauden ajan ennen seulontaa ja suostumus tällaisen menetelmän käyttöön tutkimukseen osallistumisen aikana ja vielä 30 päivän ajan tutkimuksen päättymisen jälkeen.
- Lisääntymiskykyiset miehet: kondomin tai muiden menetelmien käyttö tehokkaan ehkäisyn varmistamiseksi kumppanin kanssa
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joille on tehty krooninen verensiirto tai jotka ovat saaneet verensiirron viimeisen 8 viikon aikana
- Potilaat, jotka joutuivat sairaalahoitoon vaso-okklusiivisen kriisin tai akuutin rintakehän oireyhtymän vuoksi 30 päivän kuluessa ennen tietoon saatua suostumusta.
- Potilaat, joiden seulontaalaniiniaminotransferaasi (ALT) on > 4x normaalin yläraja
- Potilaat, jotka kärsivät kliinisesti merkittävistä tuki- ja liikuntaelimistön, sydän- ja verisuonisairauksista tai hengitystiesairauksista johtuvasta fyysisestä toimimattomuudesta
- Potilaat, jotka käyttävät jo kaupallisesti saatavaa vokselotoria
- Aikaisempi yliherkkyys vokselotorille tai apuaineille.
- Raskaana olevat potilaat
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: vokselotori
Voxelotor 1500mg päivittäin suun kautta
|
päivittäinen Voxelotor 1500mg suun kautta otettava lääke
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hapenkulutuksen huippu (VO2)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Muutos huipun hapenkulutuksessa (VO2) mitattuna CPET:ssä vokselotorikäsittelyn jälkeen
|
8 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos punasolujen sirppien biokemiallisissa markkereissa: Hemoglobiini
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppien biokemiallisissa markkereissa: retikulosyyttien määrä
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppien biokemiallisissa markkereissa: Bilirubiini
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppien biokemiallisissa markkereissa: Laktaattidehydrogenaasi (LDH)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppien biokemiallisissa markkereissa: Haptoglobiini
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppien biokemiallisissa markkereissa: % Sikiön hemoglobiinia ilmentäviä soluja
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppien biokemiallisissa markkereissa: P50-happidissosiaatio
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppimisen biokemiallisissa markkereissa: Sickling-piste (POS)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
|
Muutos punasolujen sirppimisen biokemiallisissa markkereissa: Tiheät solut
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Mitattu ennen ja jälkeen voxelotor-hoidon.
|
8 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
HRQOL: Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGIC)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) arvioituna potilaan raportoiman tuloksen perusteella PGIC:n (Patiens Global Impression of Change) avulla hoidon tutkimuskäynnin lopussa. PGIC pyytää potilaita arvioimaan 7 pisteen asteikolla yleistä paranemistaan suhteessa lähtötilanteeseensa tutkimuksen alussa.
|
8 viikkoa
|
|
HRQOL: Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGIC)
Aikaikkuna: 8 viikkoa
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) arvioituna kliinikon raportoimalla tuloksella CGIC-I (Clinical Global Impression of Change-Improvement) -asteikolla hoidon tutkimuskäynnin lopussa. CGIC-I on yhden kohdan kyselylomake, jossa kliinikon on arvioitava 7 pisteen asteikolla, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna hänen perustilaansa intervention alussa:
|
8 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Elizabeth Yang, MD, PhD., Pediatric Specialists Of Virginia
- Opintojohtaja: Vivian Phan, MS, Pediatric Specialists Of Virginia
- Opintojohtaja: Kari Wheeler, BSN, RN, Pediatric Specialists Of Virginia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 21. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 25. lokakuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 29. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 11. syyskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 15. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ESR-C006
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .