Voxelotor 镰状细胞运动研究
2022年6月14日 更新者：Elizabeth Yang, MD, PhD
Voxelotor对镰状细胞性贫血青少年运动能力的影响
这项研究是一项试验性、开放标签、单臂研究，旨在评估镰状细胞药物 voxelotor 对运动能力的影响，通过心肺运动试验 (CPET) 对 12 岁及以上患有镰状细胞性贫血的患者进行测量（ SCA）。
研究概览
详细说明
本研究将在 voxelotor 治疗 8 周前后通过心肺运动试验 (CPET) 评估运动能力。
将招募患有遗传性严重形式的镰状细胞病（包括 Hgb SS、Hgb S β 0 地中海贫血、Hgb SC Harlem 等）且年龄在 12 岁或以上且 Hgb 和 Hgb F 稳定的患者。 登记的受试者将抽取研究实验室，在运动实验室接受基线 CPET，然后每天服用 voxelotor 1500 毫克，持续 2 个月，然后重复研究实验室和第二次 CPET。 将比较每个受试者在 voxelotor 之前和之后的 CPET 结果，并将比较 voxelotor 之前和之后的研究实验室。 每个主题将与他/她自己进行比较。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、美国、22031
- Pediatric Specialist of Virginia
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 提供签署并注明日期的知情同意书
- 表示愿意在研究期间遵守所有研究程序和可用性
- 男性或女性，年龄 > 12 岁
- 总体健康状况良好，有病史证明并被诊断患有遗传性严重形式的镰状细胞性贫血（Hgb SS、Hgb S beta 0 地中海贫血、Hgb SCHarlem 等）
- 服用羟基脲的患者需要服用稳定剂量至少 3 个月，在研究完成之前没有预期的剂量变化。
- 能够服用口服药物并愿意坚持每日 voxelotor 和 2 次定期 CPET。
- 对于性活跃的具有生殖潜力的女性：在筛选前至少使用高效避孕 1 个月，并同意在研究参与期间使用这种方法，并在研究结束后额外使用 30 天。
- 对于具有生育潜力的男性：使用避孕套或其他方法确保与伴侣的有效避孕
排除标准：
- 长期输血或在过去 8 周内接受过输血的患者
- 在知情同意/同意之前 30 天内因血管闭塞危象或急性胸部综合征住院的患者。
- 筛查丙氨酸氨基转移酶 (ALT) > 4X 正常上限的患者
- 因有临床意义的肌肉骨骼、心血管或呼吸系统合并症而缺乏运动的患者
- 已经服用市售 voxelotor 的患者
- 先前对voxelotor或赋形剂过敏。
- 怀孕患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：体素仪
Voxelotor 1500mg 每日口服
|
每日 voxelotor 1500mg 口服药物
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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峰值耗氧量 (VO2)
大体时间：8周
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Voxelotor 治疗后在 CPET 中测得的峰值耗氧量 (VO2) 的变化
|
8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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镰状红细胞生化标志物的变化：血红蛋白
大体时间：8周
|
在用 voxelotor 治疗前后测量。
|
8周
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镰状红细胞生化标志物的变化：网织红细胞计数
大体时间：8周
|
在用 voxelotor 治疗前后测量。
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8周
|
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镰状红细胞生化标志物的变化：胆红素
大体时间：8周
|
在用 voxelotor 治疗前后测量。
|
8周
|
|
镰状红细胞生化标志物的变化：乳酸脱氢酶（LDH）
大体时间：8周
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在用 voxelotor 治疗前后测量。
|
8周
|
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镰状红细胞生化标志物的变化：触珠蛋白
大体时间：8周
|
在用 voxelotor 治疗前后测量。
|
8周
|
|
镰状红细胞生化标志物的变化：胎儿血红蛋白表达细胞百分比
大体时间：8周
|
在用 voxelotor 治疗前后测量。
|
8周
|
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镰状红细胞生化指标变化：P50氧解离
大体时间：8周
|
在用 voxelotor 治疗前后测量。
|
8周
|
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红细胞镰状化生化标志物的变化：镰状点（POS）
大体时间：8周
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在用 voxelotor 治疗前后测量。
|
8周
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镰状红细胞生化标志物的变化：致密细胞
大体时间：8周
|
在用 voxelotor 治疗前后测量。
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8周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
HRQOL：患者对变化的总体印象 (PGIC)
大体时间：8周
|
与健康相关的生活质量 (HRQoL)，根据患者在治疗研究访视结束时通过患者总体印象变化 (PGIC) 报告的结果进行评估。 PGIC 要求患者在研究开始时以 7 分制对他们相对于基线状态的整体改善进行评分。
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8周
|
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HRQOL：变化的临床整体印象 (CGIC)
大体时间：8周
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健康相关生活质量 (HRQoL) 由临床医生在治疗研究访视结束时通过临床总体印象变化-改善 (CGIC-I) 量表报告的结果进行评估。 CGIC-I 是一项单项问卷，要求临床医生以 7 分制评估患者的疾病相对于干预开始时的基线状态改善或恶化的程度：
|
8周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Elizabeth Yang, MD, PhD.、Pediatric Specialists Of Virginia
- 研究主任：Vivian Phan, MS、Pediatric Specialists Of Virginia
- 研究主任：Kari Wheeler, BSN, RN、Pediatric Specialists Of Virginia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月21日
初级完成 (实际的)
2021年10月25日
研究完成 (实际的)
2021年12月29日
研究注册日期
首次提交
2020年9月11日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月2日
首次发布 (实际的)
2020年10月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月14日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
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