健康なボランティアとベッカー筋ジストロフィーの成人におけるEDG-5506の安全性、忍容性、およびPKを評価するための研究
2022年6月27日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.
成人の健康なボランティアとベッカー筋ジストロフィーの成人におけるEDG-5506の安全性、忍容性、およびPKを評価するための第1相、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、単回および複数回の漸増用量研究
EDG-5506 は、ジストロフィー筋線維の保護と機能改善を目的とした治験薬です。
EDG-5506 のこの第 1 相試験では、健康な成人ボランティアおよびベッカー型筋ジストロフィー (BMD) の成人における EDG-5506 の安全性、忍容性、および薬物動態 (PK) を評価します。
調査の概要
詳細な説明
この研究に登録された参加者は、EDG-5506またはプラセボの単回経口投与または複数回経口投与を受けます。
EDG-5506が体内でどのように処理され、EDG-5506にさらされたときに体がどのように反応するかを測定するために、血液と尿のサンプルが収集されます。
研究の単回漸増用量部分の参加者は、42日間のフォローアップ期間で7日間クリニックに留まります。
研究の複数の漸増用量部分の参加者は、13日間のフォローアップ期間で16日間クリニックに留まります。
EDG-5506の安全性、忍容性、および薬物動態は、ベッカー筋ジストロフィーの参加者を登録する前に、健康なボランティアで評価されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
127
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ、78217
- Worldwide Clinical Trials
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- すべての潜在的な参加者 (健康なボランティアと BMD): 男性または HV の場合: 女性。 すべての場合: 同意時に 18 歳から 55 歳までの成人。
- HVの場合：健康状態が良好で、重大な病歴がなく、身体検査で臨床的に重大な異常がない
- BMDの場合：ジストロフィン遺伝子の変異およびBMD表現型の記録に基づくBMDの診断
- BMDの場合：歩行能力
- すべての場合: 体重が 50 kg 以上で、BMI が 33 kg/m2 未満
- HVの場合：女性は出産の可能性がない必要があります。
- すべての場合: 女性のパートナーを持つ男性は、最初の投与から最後の投与の 90 日後まで、医学的に認められた避妊法を使用する必要があります。
- すべての場合：非喫煙者で、スクリーニング訪問前の 3 か月以内にタバコ製品を使用してはなりません。
- すべての場合: スタディ センターでの必要な訪問に参加する意思があり、参加できること。
除外基準:
- すべての場合：臨床的に重要な内分泌、神経、胃腸、心血管、血液、肝臓、免疫、腎臓、呼吸器、または泌尿生殖器の異常または疾患を示す病歴または身体検査所見、治験責任医師の意見では、対象を研究には不向きです。
- 全ての場合：チェックイン前3日間および学習中の激しい運動を控えることができません。
- すべての場合：本研究での投薬から30日以内または5半減期（どちらか長い方）以内の他の治験薬研究への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：健康ボランティア：単回漸増用量
健康なボランティアにおける単回経口漸増用量 介入: 薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ |
EDG-5506 は、単回または 1 日 1 回経口投与されます。
プラセボは、単回または 1 日 1 回経口投与されます。
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実験的：健康ボランティア：複数回の漸増線量
健康なボランティアにおける複数回の経口漸増投与 介入: 薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ |
EDG-5506 は、単回または 1 日 1 回経口投与されます。
プラセボは、単回または 1 日 1 回経口投与されます。
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実験的：ベッカー型筋ジストロフィー：複数回の上昇用量
ベッカー型筋ジストロフィーの成人における反復経口漸増投与 介入: 薬剤: EDG-5506 薬剤: プラセボ |
EDG-5506 は、単回または 1 日 1 回経口投与されます。
プラセボは、単回または 1 日 1 回経口投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象の発生率、頻度、重症度および用量関係
時間枠：最大 42 日間の監視
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最大 42 日間の監視
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臨床検査結果異常（生化学、血液学、尿検査、凝固）の発生率
時間枠：最大 42 日間の監視
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最大 42 日間の監視
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治療による臨床的に異常な心電図（ECG）の発生率
時間枠：最大 42 日間の監視
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最大 42 日間の監視
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異常なバイタルサインの発生率
時間枠：最大 42 日間の監視
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最大 42 日間の監視
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異常な身体検査所見の発生率
時間枠：最大 42 日間の監視
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最大 42 日間の監視
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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血漿最大測定薬物濃度（Cmax）
時間枠：最大 42 日間のテスト
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最大 42 日間のテスト
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最大濃度の時間 (Tmax)
時間枠：最大 42 日間のテスト
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最大 42 日間のテスト
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濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：最大 42 日間のテスト
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最大 42 日間のテスト
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血漿半減期 (T½)
時間枠：最大 42 日間のテスト
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最大 42 日間のテスト
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腎クリアランス (CLR)
時間枠：最大 42 日間のテスト
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最大 42 日間のテスト
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薬物はそのまま尿中に排泄されます (Amt0-24)
時間枠：最大 42 日間のテスト
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最大 42 日間のテスト
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尿中排泄率（Fe）
時間枠：最大 42 日間のテスト
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最大 42 日間のテスト
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Edgewise Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月12日
一次修了 (実際)
2021年11月15日
研究の完了 (実際)
2021年12月27日
試験登録日
最初に提出
2020年10月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月7日
最初の投稿 (実際)
2020年10月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年6月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年6月27日
最終確認日
2022年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EDG-5506-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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