Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van EDG-5506 te beoordelen bij gezonde vrijwilligers en volwassenen met Becker spierdystrofie
27 juni 2022 bijgewerkt door: Edgewise Therapeutics, Inc.
Een fase 1, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde, dubbelblinde, enkele en meervoudige oplopende dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van EDG-5506 te evalueren bij volwassen gezonde vrijwilligers en volwassenen met Becker spierdystrofie
EDG-5506 is een onderzoeksproduct dat bedoeld is om de functie van dystrofische spiervezels te beschermen en te verbeteren.
Deze fase 1-studie van EDG-5506 zal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) en van EDG-5506 beoordelen bij volwassen gezonde vrijwilligers en bij volwassenen met Becker spierdystrofie (BMD).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Ingeschreven deelnemers aan deze studie zullen een enkele orale dosis of meerdere orale doses EDG-5506 of een placebo krijgen.
Er zullen bloed- en urinemonsters worden verzameld om te meten hoe EDG-5506 door het lichaam wordt verwerkt en hoe het lichaam reageert wanneer het wordt blootgesteld aan EDG-5506.
Deelnemers aan het deel van de studie met enkelvoudige oplopende dosis blijven 7 dagen in de kliniek met een follow-upperiode van 42 dagen.
Deelnemers aan het meervoudige oplopende dosisgedeelte van het onderzoek blijven 16 dagen in de kliniek met een follow-upperiode van 13 dagen.
De veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van EDG-5506 zullen worden beoordeeld bij gezonde vrijwilligers voordat deelnemers met Becker-spierdystrofie worden ingeschreven.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
127
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Voor alle potentiële deelnemers (gezonde vrijwilligers en BMD): Man of voor HV: vrouw. Voor iedereen: volwassenen van 18 tot 55 jaar op het moment van toestemming.
- Voor HV's: goede algemene gezondheid, zonder significante medische geschiedenis, geen klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk onderzoek
- Voor BMD: diagnose van BMD op basis van documentatie van mutatie(s) in het dystrofine-gen en BMD-fenotype
- Voor BMD: vermogen om te lopen
- Voor iedereen: Gewicht groter dan of gelijk aan 50 kg en BMI kleiner dan 33 kg/m2
- Voor HV: vrouwtjes moeten niet vruchtbaar zijn.
- Voor iedereen: mannen met vrouwelijke partners moeten een medisch geaccepteerd anticonceptieregime gebruiken vanaf de eerste dosis tot 90 dagen na de laatste dosis
- Voor iedereen: niet-roker en mag binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek geen tabaksproducten hebben gebruikt.
- Voor iedereen: In staat en bereid om de nodige bezoeken aan het studiecentrum bij te wonen.
Uitsluitingscriteria:
- Voor iedereen: Geschiedenis van, of bevindingen van lichamelijk onderzoek die wijzen op klinisch significante endocriene, neurologische, gastro-intestinale, cardiovasculaire, hematologische, hepatische, immunologische, renale, respiratoire of genito-urinaire afwijkingen of ziekten die, naar de mening van de onderzoeker, de proefpersoon zouden niet geschikt voor de studie.
- Voor iedereen: Kan gedurende 3 dagen voorafgaand aan het inchecken en tijdens de studie niet afzien van zware lichamelijke inspanning.
- Voor iedereen: Deelname aan een ander experimenteel geneesmiddelenonderzoek binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) na toediening in het huidige onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Gezonde vrijwilliger: enkele oplopende dosis
Eenmalige orale oplopende dosis bij gezonde vrijwilligers Interventies: Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo |
EDG-5506 wordt oraal toegediend als een enkele dosis of eenmaal daags
Placebo wordt oraal toegediend als een enkele dosis of eenmaal per dag
|
|
Experimenteel: Gezonde vrijwilliger: meervoudige oplopende dosis
Meerdere orale oplopende doses bij gezonde vrijwilligers Interventies: Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo |
EDG-5506 wordt oraal toegediend als een enkele dosis of eenmaal daags
Placebo wordt oraal toegediend als een enkele dosis of eenmaal per dag
|
|
Experimenteel: Becker spierdystrofie: meervoudige oplopende dosis
Meerdere orale oplopende doses bij volwassenen met Becker spierdystrofie Interventies: Geneesmiddel: EDG-5506 Geneesmiddel: Placebo |
EDG-5506 wordt oraal toegediend als een enkele dosis of eenmaal daags
Placebo wordt oraal toegediend als een enkele dosis of eenmaal per dag
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie, frequentie, ernst en dosis-relatie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 42 dagen monitoring
|
Tot 42 dagen monitoring
|
|
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten (klinische chemie, hematologie, urineonderzoek, coagulatie)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen monitoring
|
Tot 42 dagen monitoring
|
|
Incidentie van tijdens de behandeling optredend klinisch abnormaal elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen monitoring
|
Tot 42 dagen monitoring
|
|
Incidentie van abnormale vitale functies
Tijdsspanne: Tot 42 dagen monitoring
|
Tot 42 dagen monitoring
|
|
Incidentie van abnormale bevindingen van lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 42 dagen monitoring
|
Tot 42 dagen monitoring
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Plasma maximaal gemeten geneesmiddelconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen testen
|
Tot 42 dagen testen
|
|
Tijd van maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen testen
|
Tot 42 dagen testen
|
|
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen testen
|
Tot 42 dagen testen
|
|
Plasmahalfwaardetijd (T½)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen testen
|
Tot 42 dagen testen
|
|
Nierklaring (CLR)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen testen
|
Tot 42 dagen testen
|
|
Geneesmiddel onveranderd uitgescheiden in de urine (Amt0-24)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen testen
|
Tot 42 dagen testen
|
|
Fractie uitgescheiden in urine (Fe)
Tijdsspanne: Tot 42 dagen testen
|
Tot 42 dagen testen
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 oktober 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
15 november 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 december 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 oktober 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
7 oktober 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
14 oktober 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 juni 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 juni 2022
Laatst geverifieerd
1 juni 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EDG-5506-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .