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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di EDG-5506 in volontari sani e adulti con distrofia muscolare di Becker

27 giugno 2022 aggiornato da: Edgewise Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a dose crescente singola e multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la PK di EDG-5506 in volontari sani adulti e adulti con distrofia muscolare di Becker

EDG-5506 è un prodotto sperimentale destinato a proteggere e migliorare la funzione delle fibre muscolari distrofiche. Questo studio di fase 1 di EDG-5506 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) e di EDG-5506 in volontari sani adulti e in adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti iscritti a questo studio riceveranno una singola dose orale o più dosi orali di EDG-5506 o un placebo. Saranno raccolti campioni di sangue e urina per misurare come EDG-5506 viene elaborato dal corpo e come il corpo risponde quando esposto a EDG-5506. I partecipanti alla parte dello studio a dose singola crescente rimarranno in clinica per 7 giorni con un periodo di follow-up di 42 giorni. I partecipanti alla parte dello studio a dose crescente multipla rimarranno in clinica per 16 giorni con un periodo di follow-up di 13 giorni. La sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di EDG-5506 saranno valutate in volontari sani prima di arruolare partecipanti con distrofia muscolare di Becker.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

127

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Per tutti i potenziali partecipanti (volontari sani e BMD): maschi o per HV: femmine. Per tutti: adulti dai 18 ai 55 anni al momento del consenso.
  • Per gli HV: buona salute generale, senza storia medica significativa, senza anomalie clinicamente significative all'esame obiettivo
  • Per BMD: diagnosi di BMD basata sulla documentazione di mutazioni nel gene della distrofina e sul fenotipo BMD
  • Per BMD: capacità di deambulare
  • Per tutti: Peso maggiore o uguale a 50 kg e BMI inferiore a 33 kg/m2
  • Per HV: le femmine devono essere potenzialmente non fertili.
  • Per tutti: i maschi con partner femminili devono utilizzare un regime contraccettivo accettato dal punto di vista medico dalla prima dose fino a 90 giorni dopo l'ultima dose
  • Per tutti: non fumatori e non devono aver consumato prodotti del tabacco nei 3 mesi precedenti la visita di screening.
  • Per tutti: in grado e disposti a partecipare alle visite necessarie presso il centro studi.

Criteri di esclusione:

  • Per tutti: Anamnesi o risultati dell'esame fisico che indicano anomalie o malattie endocrine, neurologiche, gastrointestinali, cardiovascolari, ematologiche, epatiche, immunologiche, renali, respiratorie o genitourinarie clinicamente significative che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, renderebbero il soggetto inadatto allo studio.
  • Per tutti: Impossibile astenersi da un intenso esercizio fisico per 3 giorni prima del check-in e durante lo studio.
  • Per tutti: Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro 30 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia la più lunga) dalla somministrazione nel presente studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Volontariato sano: singola dose ascendente

Singola dose orale ascendente in volontari sani

Interventi:

Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Sperimentale: Volontariato sano: dose crescente multipla

Dosi orali multiple ascendenti in volontari sani

Interventi:

Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Sperimentale: Distrofia muscolare di Becker: dose crescente multipla

Dosi orali multiple ascendenti negli adulti con distrofia muscolare di Becker

Interventi:

Farmaco: EDG-5506 Farmaco: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via orale in dose singola o una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza, frequenza, gravità e dose-relazione degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di risultati anomali dei test di laboratorio (chimica clinica, ematologia, analisi delle urine, coagulazione)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di elettrocardiogramma (ECG) clinicamente anormale emergente dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di segni vitali anormali
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio
Incidenza di risultati anormali dell'esame fisico
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di monitoraggio
Fino a 42 giorni di monitoraggio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica massima misurata del farmaco (Cmax)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Tempo di massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Emivita plasmatica (T½)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Clearance renale (CLR)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Farmaco escreto immodificato nelle urine (Amt0-24)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test
Frazione escreta nelle urine (Fe)
Lasso di tempo: Fino a 42 giorni di test
Fino a 42 giorni di test

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Worldwide Clinical Trials

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

27 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 ottobre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

14 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 giugno 2022

Ultimo verificato

1 giugno 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EDG-5506-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia muscolare di Becker

Prove cliniche su EDG-5506

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