En studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet och PK av EDG-5506 hos friska frivilliga och vuxna Becker muskeldystrofi
27 juni 2022 uppdaterad av: Edgewise Therapeutics, Inc.
En fas 1, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind, enkel- och multipla stigande dosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och PK av EDG-5506 hos vuxna friska frivilliga och vuxna med Beckers muskeldystrofi
EDG-5506 är en undersökningsprodukt avsedd att skydda och förbättra funktionen hos dystrofa muskelfibrer.
Denna fas 1-studie av EDG-5506 kommer att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken (PK) och EDG-5506 hos vuxna friska frivilliga och hos vuxna med Beckers muskeldystrofi (BMD).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Inskrivna deltagare i denna studie kommer att få en enstaka oral dos eller flera orala doser av EDG-5506 eller placebo.
Blod- och urinprover kommer att samlas in för att mäta hur EDG-5506 bearbetas av kroppen och hur kroppen reagerar när den utsätts för EDG-5506.
Deltagare i den enstaka stigande dosdelen av studien kommer att stanna kvar på kliniken i 7 dagar med en 42-dagars uppföljningsperiod.
Deltagare i den multipla stigande dosen av studien kommer att stanna kvar på kliniken i 16 dagar med en 13-dagars uppföljningsperiod.
Säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för EDG-5506 kommer att bedömas hos friska frivilliga innan deltagare med Becker muskeldystrofi registreras.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
127
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 55 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- För alla potentiella deltagare (friska volontärer och BMD): Man eller för HV: kvinna. För alla: vuxna i åldern 18 till 55 år vid tidpunkten för samtycke.
- För HV:er: God allmän hälsa, utan signifikant medicinsk historia, inga kliniskt signifikanta avvikelser vid fysisk undersökning
- För BMD: Diagnos av BMD baserad på dokumentation av mutation(er) i dystrofingenen och BMD-fenotyp
- För BMD: Förmåga att röra sig
- För alla: Vikt större än eller lika med 50 kg och BMI mindre än 33 kg/m2
- För HV: Kvinnor måste vara i icke-fertil ålder.
- För alla: Män med kvinnliga partner måste använda en medicinskt accepterad preventivmedelsregim från första dosen till 90 dagar efter den sista dosen
- För alla: Rökare och får inte ha använt några tobaksprodukter inom 3 månader före screeningbesöket.
- För alla: Kan och vill närvara vid nödvändiga besök på studiecentret.
Exklusions kriterier:
- För alla: Historik av eller fysiska undersökningsfynd som indikerar kliniskt signifikanta endokrina, neurologiska, gastrointestinala, kardiovaskulära, hematologiska, hepatiska, immunologiska, njur-, respiratoriska eller genitourinära avvikelser eller sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, skulle göra att patienten är olämplig för studien.
- För alla: Kan inte avstå från ansträngande träning i 3 dagar före incheckning och under studien.
- För alla: Deltagande i någon annan prövningsläkemedelsstudie inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) efter doseringen i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Frisk volontär: Enstaka stigande dos
Enstaka oral stigande dos hos friska frivilliga Interventioner: Läkemedel: EDG-5506 Läkemedel: Placebo |
EDG-5506 administreras oralt som en engångsdos eller en gång dagligen
Placebo ges oralt som en engångsdos eller en gång dagligen
|
|
Experimentell: Frisk volontär: Flera stigande doser
Flera orala stigande doser hos friska frivilliga Interventioner: Läkemedel: EDG-5506 Läkemedel: Placebo |
EDG-5506 administreras oralt som en engångsdos eller en gång dagligen
Placebo ges oralt som en engångsdos eller en gång dagligen
|
|
Experimentell: Beckers muskeldystrofi: Multipel stigande dos
Flera orala stigande doser hos vuxna med Becker muskeldystrofi Interventioner: Läkemedel: EDG-5506 Läkemedel: Placebo |
EDG-5506 administreras oralt som en engångsdos eller en gång dagligen
Placebo ges oralt som en engångsdos eller en gång dagligen
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidens, frekvens, svårighetsgrad och dossamband av biverkningar
Tidsram: Upp till 42 dagars övervakning
|
Upp till 42 dagars övervakning
|
|
Förekomst av onormala laboratorietestresultat (klinisk kemi, hematologi, urinanalys, koagulation)
Tidsram: Upp till 42 dagars övervakning
|
Upp till 42 dagars övervakning
|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande kliniskt onormalt elektrokardiogram (EKG)
Tidsram: Upp till 42 dagars övervakning
|
Upp till 42 dagars övervakning
|
|
Förekomst av onormala vitala tecken
Tidsram: Upp till 42 dagars övervakning
|
Upp till 42 dagars övervakning
|
|
Förekomst av onormala fysiska undersökningsfynd
Tidsram: Upp till 42 dagars övervakning
|
Upp till 42 dagars övervakning
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Plasma maximal uppmätta läkemedelskoncentration (Cmax)
Tidsram: Upp till 42 dagars testning
|
Upp till 42 dagars testning
|
|
Tid för maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Upp till 42 dagars testning
|
Upp till 42 dagars testning
|
|
Area under koncentration-tidskurvan (AUC)
Tidsram: Upp till 42 dagars testning
|
Upp till 42 dagars testning
|
|
Plasmahalveringstid (T½)
Tidsram: Upp till 42 dagars testning
|
Upp till 42 dagars testning
|
|
Renal clearance (CLR)
Tidsram: Upp till 42 dagars testning
|
Upp till 42 dagars testning
|
|
Läkemedlet utsöndras oförändrat i urinen (Amt0-24)
Tidsram: Upp till 42 dagars testning
|
Upp till 42 dagars testning
|
|
Fraktion som utsöndras i urinen (Fe)
Tidsram: Upp till 42 dagars testning
|
Upp till 42 dagars testning
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 oktober 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
15 november 2021
Avslutad studie (Faktisk)
27 december 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
14 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 juni 2022
Senast verifierad
1 juni 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EDG-5506-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .