Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a PK EDG-5506 u zdravých dobrovolníků a dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií

27. června 2022 aktualizováno: Edgewise Therapeutics, Inc.

Fáze 1, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie s jednou a více vzestupnými dávkami k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky EDG-5506 u dospělých zdravých dobrovolníků a dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií

EDG-5506 je testovaný produkt určený k ochraně a zlepšení funkce dystrofických svalových vláken. Tato studie fáze 1 EDG-5506 posoudí bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku (PK) a EDG-5506 u dospělých zdravých dobrovolníků a dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií (BMD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci této studie dostanou jednu orální dávku nebo více orálních dávek EDG-5506 nebo placebo. Budou odebírány vzorky krve a moči, aby bylo možné měřit, jak je EDG-5506 zpracováván tělem a jak tělo reaguje na vystavení EDG-5506. Účastníci v části studie s jednou vzestupnou dávkou zůstanou na klinice 7 dní s 42denním obdobím sledování. Účastníci v části studie s vícenásobnou vzestupnou dávkou zůstanou na klinice po dobu 16 dnů s 13denním obdobím sledování. Bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetika EDG-5506 bude hodnocena u zdravých dobrovolníků před zařazením účastníků s Beckerovou svalovou dystrofií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

127

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro všechny potenciální účastníky (zdravé dobrovolníky a BMD): Muž nebo pro HV: žena. Pro všechny: dospělé ve věku 18 až 55 let v době souhlasu.
  • Pro HV: Dobrý celkový zdravotní stav, bez významné anamnézy, bez klinicky významných abnormalit při fyzickém vyšetření
  • Pro BMD: Diagnóza BMD založená na dokumentaci mutace (mutací) v genu pro dystrofin a fenotyp BMD
  • Pro BMD: Schopnost chůze
  • Pro všechny: Hmotnost větší nebo rovna 50 kg a BMI menší než 33 kg/m2
  • Pro HV: Ženy musí mít neplodnost.
  • Pro všechny: Muži s partnerkami musí používat lékařsky uznávaný antikoncepční režim od první dávky do 90 dnů po poslední dávce
  • Pro všechny: Nekuřák a nesmí požít žádné tabákové výrobky během 3 měsíců před návštěvou Screeningu.
  • Pro všechny: Schopnost a ochotu zúčastnit se nezbytných návštěv ve studijním centru.

Kritéria vyloučení:

  • Pro všechny: Anamnéza nebo nálezy fyzikálního vyšetření ukazující na klinicky významné endokrinní, neurologické, gastrointestinální, kardiovaskulární, hematologické, jaterní, imunologické, renální, respirační nebo genitourinární abnormality nebo nemoci, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že subjekt je nevhodné pro studium.
  • Pro všechny: Nemohu se zdržet namáhavého cvičení po dobu 3 dnů před nástupem a během studie.
  • Pro všechny: Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léčiv do 30 dnů nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) dávkování v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Zdravý dobrovolník: Jedna vzestupná dávka

Jednorázová vzestupná perorální dávka u zdravých dobrovolníků

Zásahy:

Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506
EDG-5506 se podává orálně jako jedna dávka nebo jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně v jedné dávce nebo jednou denně
Experimentální: Zdravý dobrovolník: Vícenásobná vzestupná dávka

Vícenásobné perorální vzestupné dávky u zdravých dobrovolníků

Zásahy:

Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506
EDG-5506 se podává orálně jako jedna dávka nebo jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně v jedné dávce nebo jednou denně
Experimentální: Beckerova svalová dystrofie: Vícenásobná vzestupná dávka

Vícenásobné perorální vzestupné dávky u dospělých s Beckerovou svalovou dystrofií

Zásahy:

Léčivo: EDG-5506 Léčivo: Placebo
Lék: EDG-5506
EDG-5506 se podává orálně jako jedna dávka nebo jednou denně
Lék: Placebo
Placebo se podává perorálně v jedné dávce nebo jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence, frekvence, závažnost a závislost na dávce nežádoucích účinků
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů (klinická chemie, hematologie, analýza moči, koagulace)
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt klinicky abnormálního elektrokardiogramu (EKG) souvisejícího s léčbou
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování
Výskyt abnormálních nálezů fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až 42 dní sledování
Až 42 dní sledování

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální naměřená koncentrace léčiva v plazmě (Cmax)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Doba maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Plazmatický poločas (T½)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Renální clearance (CLR)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Lék se vylučuje v nezměněné podobě močí (Amt0-24)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování
Frakce vyloučená močí (Fe)
Časové okno: Až 42 dní testování
Až 42 dní testování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Worldwide Clinical Trials

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

27. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

14. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. června 2022

Naposledy ověřeno

1. června 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EDG-5506-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EDG-5506

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit