Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę EDG-5506 u zdrowych ochotników i dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera
27 czerwca 2022 zaktualizowane przez: Edgewise Therapeutics, Inc.
Faza 1, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie zaślepione, pojedyncze i wielokrotne badanie z rosnącą dawką w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki EDG-5506 u dorosłych zdrowych ochotników i dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera
EDG-5506 to eksperymentalny produkt przeznaczony do ochrony i poprawy funkcji dystroficznych włókien mięśniowych.
To badanie fazy 1 EDG-5506 oceni bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę (PK) i EDG-5506 u dorosłych zdrowych ochotników i dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera (BMD).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Zarejestrowani uczestnicy tego badania otrzymają pojedynczą dawkę doustną lub wielokrotne dawki doustne EDG-5506 lub placebo.
Zostaną pobrane próbki krwi i moczu, aby zmierzyć, w jaki sposób EDG-5506 jest przetwarzany przez organizm i jak organizm reaguje na ekspozycję na EDG-5506.
Uczestnicy części badania z pojedynczą rosnącą dawką pozostaną w klinice przez 7 dni z 42-dniowym okresem obserwacji.
Uczestnicy części badania, w której zastosowano wielokrotne dawki rosnące, pozostaną w klinice przez 16 dni z 13-dniowym okresem obserwacji.
Bezpieczeństwo, tolerancja i farmakokinetyka EDG-5506 zostaną ocenione u zdrowych ochotników przed włączeniem uczestników z dystrofią mięśniową Beckera.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
127
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 55 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dla wszystkich potencjalnych uczestników (zdrowi ochotnicy i BMD): mężczyźni lub dla HV: kobiety. Dla wszystkich: osoby dorosłe w wieku od 18 do 55 lat w momencie wyrażenia zgody.
- W przypadku HV: dobry ogólny stan zdrowia, bez istotnej historii medycznej, brak istotnych klinicznie nieprawidłowości w badaniu przedmiotowym
- Dla BMD: Rozpoznanie BMD na podstawie dokumentacji mutacji (mutacji) w genie dystrofiny i fenotypie BMD
- W przypadku BMD: zdolność do poruszania się
- Dla wszystkich: Waga większa lub równa 50 kg i BMI poniżej 33 kg/m2
- W przypadku HV: kobiety muszą być w wieku rozrodczym.
- Dla wszystkich: Mężczyźni mający partnerki muszą stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji od pierwszej dawki do 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki
- Dla wszystkich: Osoby niepalące i nie mogące używać żadnych wyrobów tytoniowych w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
- Dla wszystkich: Zdolność i chęć uczestniczenia w niezbędnych wizytach w ośrodku badawczym.
Kryteria wyłączenia:
- Dla wszystkich: historia lub wyniki badania przedmiotowego wskazujące na istotne klinicznie nieprawidłowości lub choroby endokrynologiczne, neurologiczne, żołądkowo-jelitowe, sercowo-naczyniowe, hematologiczne, wątrobowe, immunologiczne, nerkowe, oddechowe lub moczowo-płciowe, które w opinii badacza spowodowałyby, że pacjent nieprzydatny do nauki.
- Dla wszystkich: Brak możliwości powstrzymania się od forsownych ćwiczeń przez 3 dni przed zameldowaniem i podczas nauki.
- Dla wszystkich: Udział w jakimkolwiek innym badaniu leku w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) dawkowania w obecnym badaniu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zdrowy ochotnik: pojedyncza rosnąca dawka
Pojedyncza doustna dawka rosnąca zdrowym ochotnikom Interwencje: Lek: EDG-5506 Lek: Placebo |
EDG-5506 podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz dziennie
Placebo podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Zdrowy ochotnik: Wielokrotna rosnąca dawka
Wielokrotne doustne dawki rosnące u zdrowych ochotników Interwencje: Lek: EDG-5506 Lek: Placebo |
EDG-5506 podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz dziennie
Placebo podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz na dobę
|
|
Eksperymentalny: Dystrofia mięśniowa Beckera: wielokrotna dawka rosnąca
Wielokrotne doustne dawki rosnące u dorosłych z dystrofią mięśniową Beckera Interwencje: Lek: EDG-5506 Lek: Placebo |
EDG-5506 podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz dziennie
Placebo podaje się doustnie w pojedynczej dawce lub raz na dobę
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Częstość występowania, częstość występowania, nasilenie i zależność od dawki zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
|
Do 42 dni monitorowania
|
|
Występowanie nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych (chemia kliniczna, hematologia, analiza moczu, krzepliwość)
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
|
Do 42 dni monitorowania
|
|
Częstość występowania nieprawidłowego klinicznie elektrokardiogramu (EKG) związanego z leczeniem
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
|
Do 42 dni monitorowania
|
|
Występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
|
Do 42 dni monitorowania
|
|
Występowanie nieprawidłowych wyników badania fizykalnego
Ramy czasowe: Do 42 dni monitorowania
|
Do 42 dni monitorowania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Maksymalne zmierzone stężenie leku w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
|
Do 42 dni testowania
|
|
Czas maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
|
Do 42 dni testowania
|
|
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
|
Do 42 dni testowania
|
|
Okres półtrwania w osoczu (T½)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
|
Do 42 dni testowania
|
|
Klirens nerkowy (CLR)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
|
Do 42 dni testowania
|
|
Lek wydalany w postaci niezmienionej z moczem (Amt0-24)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
|
Do 42 dni testowania
|
|
Frakcja wydalana z moczem (Fe)
Ramy czasowe: Do 42 dni testowania
|
Do 42 dni testowania
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 października 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
15 listopada 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 grudnia 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 października 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 października 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 października 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 czerwca 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 czerwca 2022
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EDG-5506-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .