Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и ФК EDG-5506 у здоровых добровольцев и взрослых с мышечной дистрофией Беккера

27 июня 2022 г. обновлено: Edgewise Therapeutics, Inc.

Фаза 1, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое исследование однократной и многократной возрастающей дозы для оценки безопасности, переносимости и ФК EDG-5506 у взрослых здоровых добровольцев и взрослых с мышечной дистрофией Беккера

EDG-5506 — экспериментальный продукт, предназначенный для защиты и улучшения функции дистрофических мышечных волокон. Это исследование фазы 1 EDG-5506 будет оценивать безопасность, переносимость и фармакокинетику (ФК) и EDG-5506 у взрослых здоровых добровольцев и у взрослых с мышечной дистрофией Беккера (МДБ).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Зарегистрированные участники этого исследования получат однократную пероральную дозу или многократные пероральные дозы EDG-5506 или плацебо. Образцы крови и мочи будут собраны, чтобы измерить, как EDG-5506 обрабатывается организмом и как организм реагирует на воздействие EDG-5506. Участники исследования с однократной возрастающей дозой останутся в клинике на 7 дней с последующим 42-дневным периодом наблюдения. Участники исследования, в рамках которого применяли многократное возрастание дозы, останутся в клинике на 16 дней с последующим 13-дневным периодом наблюдения. Безопасность, переносимость и фармакокинетика EDG-5506 будут оцениваться на здоровых добровольцах до включения участников с мышечной дистрофией Беккера.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

127

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Для всех потенциальных участников (здоровые добровольцы и МПК): мужчины или для ГВ: женщины. Для всех: взрослые в возрасте от 18 до 55 лет на момент согласия.
  • Для ГВ: хорошее общее состояние здоровья, отсутствие значимых заболеваний в анамнезе, отсутствие клинически значимых отклонений при медицинском осмотре.
  • Для МДБ: Диагноз МДБ основан на документации мутаций в гене дистрофина и фенотипе МБД.
  • Для BMD: Способность передвигаться
  • Для всех: вес больше или равен 50 кг и ИМТ менее 33 кг/м2.
  • Для HV: Женщины не должны иметь детородного потенциала.
  • Для всех: мужчины с партнершами-женщинами должны использовать приемлемую с медицинской точки зрения схему контрацепции с момента первой дозы до 90 дней после последней дозы.
  • Для всех: некурящие и не должны употреблять табачные изделия в течение 3 месяцев до визита для скрининга.
  • Для всех: Способность и желание посещать необходимые визиты в учебный центр.

Критерий исключения:

  • Для всех: Анамнез или результаты медицинского осмотра, указывающие на клинически значимые эндокринные, неврологические, желудочно-кишечные, сердечно-сосудистые, гематологические, печеночные, иммунологические, почечные, респираторные или мочеполовые аномалии или заболевания, которые, по мнению исследователя, могут привести к тому, что субъект непригодны для изучения.
  • Для всех: невозможность воздерживаться от физических нагрузок в течение 3 дней до регистрации и во время учебы.
  • Для всех: участие в любом другом исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) после введения дозы в настоящем исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Здоровый доброволец: разовая возрастающая доза

Однократная пероральная восходящая доза у здоровых добровольцев

Вмешательства:

Препарат: EDG-5506 Препарат: Плацебо
Лекарство: ЭДГ-5506
EDG-5506 вводят перорально в виде разовой дозы или один раз в день.
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально в виде разовой дозы или один раз в день.
Экспериментальный: Здоровый доброволец: многократно возрастающая доза

Множественные пероральные восходящие дозы у здоровых добровольцев

Вмешательства:

Препарат: EDG-5506 Препарат: Плацебо
Лекарство: ЭДГ-5506
EDG-5506 вводят перорально в виде разовой дозы или один раз в день.
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально в виде разовой дозы или один раз в день.
Экспериментальный: Мышечная дистрофия Беккера: множественная возрастающая доза

Многократный пероральный прием возрастающих доз у взрослых с мышечной дистрофией Беккера

Вмешательства:

Препарат: EDG-5506 Препарат: Плацебо
Лекарство: ЭДГ-5506
EDG-5506 вводят перорально в виде разовой дозы или один раз в день.
Лекарство: Плацебо
Плацебо вводят перорально в виде разовой дозы или один раз в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота, частота, тяжесть и дозозависимость нежелательных явлений
Временное ограничение: До 42 дней наблюдения
До 42 дней наблюдения
Частота аномальных результатов лабораторных анализов (клиническая химия, гематология, анализ мочи, коагуляция)
Временное ограничение: До 42 дней наблюдения
До 42 дней наблюдения
Частота возникновения клинически аномальной электрокардиограммы (ЭКГ), возникшей после лечения
Временное ограничение: До 42 дней наблюдения
До 42 дней наблюдения
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: До 42 дней наблюдения
До 42 дней наблюдения
Частота аномальных результатов физического осмотра
Временное ограничение: До 42 дней наблюдения
До 42 дней наблюдения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная измеренная концентрация препарата в плазме (Cmax)
Временное ограничение: До 42 дней тестирования
До 42 дней тестирования
Время максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: До 42 дней тестирования
До 42 дней тестирования
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени (AUC)
Временное ограничение: До 42 дней тестирования
До 42 дней тестирования
Период полувыведения из плазмы (Т½)
Временное ограничение: До 42 дней тестирования
До 42 дней тестирования
Почечный клиренс (CLR)
Временное ограничение: До 42 дней тестирования
До 42 дней тестирования
Препарат выводится с мочой в неизмененном виде (Amt0-24)
Временное ограничение: До 42 дней тестирования
До 42 дней тестирования
Фракция, выделяемая с мочой (Fe)
Временное ограничение: До 42 дней тестирования
До 42 дней тестирования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Edgewise Therapeutics, Inc.

Соавторы

Worldwide Clinical Trials

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 октября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 ноября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 декабря 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 октября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

14 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 июня 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 июня 2022 г.

Последняя проверка

1 июня 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EDG-5506-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Мышечная дистрофия Беккера

  • International Centre for Diarrhoeal Disease Research...
    University of California, Berkeley; University of Maryland; Harvard University
    Завершенный
    Продвижение безопасной воды и мытья рук на основе отвращения и стыда
    Разработайте новую групповую версию аукциона Becker-DeGroot-Marsckek (BDM) для измерения готовности составных участников платить за совместно используемое оборудование. | Разработать новый инструмент исследования для измерения поведенческих детерминант мытья рук и обработки воды... и другие заболевания
    Бангладеш

Клинические исследования ЭДГ-5506

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться