En studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og PK av EDG-5506 hos friske frivillige og Becker muskeldystrofi voksne
27. juni 2022 oppdatert av: Edgewise Therapeutics, Inc.
En fase 1, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, enkel og flere stigende dosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten og PK av EDG-5506 hos voksne friske frivillige og voksne med Becker muskeldystrofi
EDG-5506 er et undersøkelsesprodukt beregnet på å beskytte og forbedre funksjonen til dystrofiske muskelfibre.
Denne fase 1-studien av EDG-5506 vil vurdere sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) og EDG-5506 hos voksne friske frivillige og hos voksne med Becker muskeldystrofi (BMD).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Deltakere i denne studien vil motta en enkelt oral dose eller flere orale doser av EDG-5506 eller placebo.
Blod- og urinprøver vil bli samlet inn for å måle hvordan EDG-5506 behandles av kroppen og hvordan kroppen reagerer når den utsettes for EDG-5506.
Deltakere i den enkelt stigende dosedelen av studien vil forbli på klinikken i 7 dager med en 42-dagers oppfølgingsperiode.
Deltakere i den multiple stigende dose-delen av studien vil forbli på klinikken i 16 dager med en 13-dagers oppfølgingsperiode.
Sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk til EDG-5506 vil bli vurdert hos friske frivillige før deltakere med Becker muskeldystrofi registreres.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
127
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 55 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- For alle potensielle deltakere (friske frivillige og BMD): Mann eller for HV: kvinne. For alle: voksne i alderen 18 til 55 år på tidspunktet for samtykke.
- For HVs: God generell helse, uten signifikant sykehistorie, ingen klinisk signifikante avvik ved fysisk undersøkelse
- For BMD: Diagnose av BMD basert på dokumentasjon av mutasjon(er) i dystrofingenet og BMD-fenotype
- For BMD: Evne til å bevege seg
- For alle: Vekt større enn eller lik 50 kg og BMI mindre enn 33 kg/m2
- For HV: Kvinner må være i ikke-fertil alder.
- For alle: Menn med kvinnelige partnere må bruke et medisinsk akseptert prevensjonsregime fra første dose til 90 dager etter siste dose
- For alle: Ikke-røyker og må ikke ha brukt tobakksprodukter innen 3 måneder før screeningbesøket.
- For alle: Kan og vil delta på nødvendige besøk ved studiesenteret.
Ekskluderingskriterier:
- For alle: Anamnese med eller fysiske undersøkelsesfunn som indikerer klinisk signifikante endokrine, nevrologiske, gastrointestinale, kardiovaskulære, hematologiske, hepatiske, immunologiske, nyre-, respiratoriske eller genitourinære abnormiteter eller sykdommer som, etter etterforskerens oppfatning, ville gjøre at forsøkspersonen ble uegnet for studiet.
- For alle: Kan ikke avstå fra anstrengende trening i 3 dager før innsjekking og under studiet.
- For alle: Deltakelse i en hvilken som helst annen legemiddelstudie innen 30 dager eller 5 halveringstider (avhengig av hva som er lengst) etter dosering i denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sunn frivillig: Enkelt stigende dose
Enkel oral stigende dose hos friske frivillige Intervensjoner: Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo |
EDG-5506 administreres oralt som en enkelt dose eller én gang daglig
Placebo gis oralt som en enkeltdose eller én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Sunn frivillig: Multippel stigende dose
Flere orale stigende doser hos friske frivillige Intervensjoner: Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo |
EDG-5506 administreres oralt som en enkelt dose eller én gang daglig
Placebo gis oralt som en enkeltdose eller én gang daglig
|
|
Eksperimentell: Becker muskeldystrofi: Multippel stigende dose
Flere orale stigende doser hos voksne med Becker muskeldystrofi Intervensjoner: Legemiddel: EDG-5506 Legemiddel: Placebo |
EDG-5506 administreres oralt som en enkelt dose eller én gang daglig
Placebo gis oralt som en enkeltdose eller én gang daglig
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst, frekvens, alvorlighetsgrad og doseforhold av uønskede hendelser
Tidsramme: Opptil 42 dagers overvåking
|
Opptil 42 dagers overvåking
|
|
Forekomst av unormale laboratorietestresultater (klinisk kjemi, hematologi, urinanalyse, koagulasjon)
Tidsramme: Opptil 42 dagers overvåking
|
Opptil 42 dagers overvåking
|
|
Forekomst av behandlingsfremkommet klinisk unormalt elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Opptil 42 dagers overvåking
|
Opptil 42 dagers overvåking
|
|
Forekomst av unormale vitale tegn
Tidsramme: Opptil 42 dagers overvåking
|
Opptil 42 dagers overvåking
|
|
Forekomst av unormale fysiske undersøkelsesfunn
Tidsramme: Opptil 42 dagers overvåking
|
Opptil 42 dagers overvåking
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Plasma maksimal målt legemiddelkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Opptil 42 dager med testing
|
Opptil 42 dager med testing
|
|
Tid for maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: Opptil 42 dager med testing
|
Opptil 42 dager med testing
|
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC)
Tidsramme: Opptil 42 dager med testing
|
Opptil 42 dager med testing
|
|
Plasmahalveringstid (T½)
Tidsramme: Opptil 42 dager med testing
|
Opptil 42 dager med testing
|
|
Renal clearance (CLR)
Tidsramme: Opptil 42 dager med testing
|
Opptil 42 dager med testing
|
|
Legemidlet skilles ut uendret i urinen (Amt0-24)
Tidsramme: Opptil 42 dager med testing
|
Opptil 42 dager med testing
|
|
Fraksjon utskilt i urin (Fe)
Tidsramme: Opptil 42 dager med testing
|
Opptil 42 dager med testing
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. oktober 2020
Primær fullføring (Faktiske)
15. november 2021
Studiet fullført (Faktiske)
27. desember 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. oktober 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. oktober 2020
Først lagt ut (Faktiske)
14. oktober 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. juni 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. juni 2022
Sist bekreftet
1. juni 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EDG-5506-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .