一项评估 EDG-5506 在健康志愿者和 Becker 肌营养不良症成人中的安全性、耐受性和 PK 的研究
2022年6月27日 更新者：Edgewise Therapeutics, Inc.
一项 1 期、随机、安慰剂对照、双盲、单剂量和多剂量递增研究，以评估 EDG-5506 在成人健康志愿者和患有贝克尔肌营养不良症的成人中的安全性、耐受性和 PK
EDG-5506 是一种研究产品，旨在保护和改善营养不良肌纤维的功能。
EDG-5506 的这项 1 期研究将评估 EDG-5506 在成人健康志愿者和患有贝克尔肌营养不良症 (BMD) 的成人中的安全性、耐受性和药代动力学 (PK)。
研究概览
详细说明
本研究的登记参与者将接受单次口服剂量或多次口服剂量的 EDG-5506 或安慰剂。
将收集血液和尿液样本以测量 EDG-5506 如何被身体处理以及身体在暴露于 EDG-5506 时如何反应。
研究单次递增剂量部分的参与者将留在诊所 7 天，并有 42 天的随访期。
研究的多次递增剂量部分的参与者将在诊所停留 16 天，并有 13 天的随访期。
在招募患有贝克尔肌营养不良症的参与者之前，将在健康志愿者中评估 EDG-5506 的安全性、耐受性和药代动力学。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
127
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
San Antonio、Texas、美国、78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 对于所有潜在参与者（健康志愿者和 BMD）：男性或 HV：女性。 适用于所有人：同意时年龄在 18 至 55 岁之间的成年人。
- 对于 HV：一般健康状况良好，无明显病史，体格检查无临床显着异常
- 对于 BMD：BMD 的诊断基于抗肌萎缩蛋白基因突变和 BMD 表型的记录
- 对于 BMD：行走能力
- 对于所有人：体重大于或等于 50 公斤且 BMI 小于 33 公斤/平方米
- 对于 HV：女性必须没有生育能力。
- 对于所有人：有女性伴侣的男性必须从第一次服药到最后一次服药后 90 天使用医学上可接受的避孕方案
- 对于所有人：非吸烟者并且在筛选访问之前的 3 个月内不得使用任何烟草产品。
- 对于所有人：能够并愿意参加研究中心的必要访问。
排除标准：
- 对于所有人：研究者认为，表明具有临床意义的内分泌、神经、胃肠道、心血管、血液、肝脏、免疫、肾脏、呼吸或泌尿生殖系统异常或疾病的病史或体格检查结果会使受试者成为不适合学习。
- 对于所有人：入住前 3 天和学习期间无法避免剧烈运动。
- 对于所有人：在本研究中给药的 30 天或 5 个半衰期（以较长者为准）内参与任何其他药物研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：健康志愿者：单次递增剂量
健康志愿者单次口服递增剂量 干预措施： 药物：EDG-5506 药物：安慰剂 |
EDG-5506 以单剂量或每日一次口服给药
安慰剂以单剂量或每日一次口服给药
|
|
实验性的：健康志愿者：多次递增剂量
健康志愿者多次口服递增剂量 干预措施： 药物：EDG-5506 药物：安慰剂 |
EDG-5506 以单剂量或每日一次口服给药
安慰剂以单剂量或每日一次口服给药
|
|
实验性的：贝克尔肌营养不良症：多次递增剂量
成人贝克尔肌营养不良症的多次口服递增剂量 干预措施： 药物：EDG-5506 药物：安慰剂 |
EDG-5506 以单剂量或每日一次口服给药
安慰剂以单剂量或每日一次口服给药
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
不良事件的发生率、频率、严重性和剂量关系
大体时间：长达 42 天的监测
|
长达 42 天的监测
|
|
实验室检查结果异常的发生率（临床化学、血液学、尿液分析、凝血）
大体时间：长达 42 天的监测
|
长达 42 天的监测
|
|
治疗中出现的临床异常心电图 (ECG) 的发生率
大体时间：长达 42 天的监测
|
长达 42 天的监测
|
|
异常生命体征的发生率
大体时间：长达 42 天的监测
|
长达 42 天的监测
|
|
异常体检结果的发生率
大体时间：长达 42 天的监测
|
长达 42 天的监测
|
次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
血浆最大测量药物浓度 (Cmax)
大体时间：长达 42 天的测试
|
长达 42 天的测试
|
|
最大浓度时间 (Tmax)
大体时间：长达 42 天的测试
|
长达 42 天的测试
|
|
浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：长达 42 天的测试
|
长达 42 天的测试
|
|
血浆半衰期 (T½)
大体时间：长达 42 天的测试
|
长达 42 天的测试
|
|
肾脏清除率 (CLR)
大体时间：长达 42 天的测试
|
长达 42 天的测试
|
|
尿液中未变化的药物排泄 (Amt0-24)
大体时间：长达 42 天的测试
|
长达 42 天的测试
|
|
尿液中排泄的部分 (Fe)
大体时间：长达 42 天的测试
|
长达 42 天的测试
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Edgewise Therapeutics, Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月12日
初级完成 (实际的)
2021年11月15日
研究完成 (实际的)
2021年12月27日
研究注册日期
首次提交
2020年10月2日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月7日
首次发布 (实际的)
2020年10月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年6月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年6月27日
最后验证
2022年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.