Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og PK af EDG-5506 hos raske frivillige og Becker muskeldystrofi voksne

27. juni 2022 opdateret af: Edgewise Therapeutics, Inc.

Et fase 1, randomiseret, placebokontrolleret, dobbeltblindt, enkelt- og multiple stigende dosisstudie til evaluering af sikkerheden, tolerabiliteten og PK af EDG-5506 hos voksne raske frivillige og voksne med Becker muskeldystrofi

EDG-5506 er et forsøgsprodukt beregnet til at beskytte og forbedre funktionen af ​​dystrofiske muskelfibre. Dette fase 1-studie af EDG-5506 vil vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken (PK) og EDG-5506 hos voksne raske frivillige og hos voksne med Becker muskeldystrofi (BMD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Tilmeldte deltagere i denne undersøgelse vil modtage en enkelt oral dosis eller flere orale doser af EDG-5506 eller en placebo. Blod- og urinprøver vil blive indsamlet for at måle, hvordan EDG-5506 behandles af kroppen, og hvordan kroppen reagerer, når den udsættes for EDG-5506. Deltagere i den enkelt stigende dosis del af undersøgelsen vil forblive i klinikken i 7 dage med en 42-dages opfølgningsperiode. Deltagere i den del af undersøgelsen med flere stigende doser vil forblive i klinikken i 16 dage med en 13-dages opfølgningsperiode. Sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af EDG-5506 vil blive vurderet hos raske frivillige før tilmelding af deltagere med Becker muskeldystrofi.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

127

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • For alle potentielle deltagere (Raske frivillige og BMD): Mand eller for HV: kvinde. For alle: voksne i alderen 18 til 55 år på tidspunktet for samtykke.
  • For HV'er: Godt generelt helbred, uden væsentlig sygehistorie, ingen klinisk signifikante abnormiteter ved fysisk undersøgelse
  • For BMD: Diagnose af BMD baseret på dokumentation af mutation(er) i dystrofingenet og BMD-fænotype
  • For BMD: Evne til at bevæge sig
  • For alle: Vægt større end eller lig med 50 kg og BMI mindre end 33 kg/m2
  • For HV: Hunnerne skal være i ikke-fertil alder.
  • For alle: Mænd med kvindelige partnere skal bruge et medicinsk accepteret præventionsregime fra første dosis til 90 dage efter den sidste dosis
  • For alle: Ikke-ryger og må ikke have brugt tobaksvarer inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  • For alle: Kan og har lyst til at deltage i de nødvendige besøg på studiecentret.

Ekskluderingskriterier:

  • For alle: Anamnese med eller fysiske undersøgelsesfund, der indikerer klinisk signifikante endokrine, neurologiske, gastrointestinale, kardiovaskulære, hæmatologiske, hepatiske, immunologiske, nyre-, respiratoriske eller genitourinære abnormiteter eller sygdomme, som efter investigatorens mening ville gøre forsøgspersonen til at blive uegnet til studiet.
  • For alle: Ude af stand til at afholde sig fra anstrengende træning i 3 dage før check-in og under undersøgelse.
  • For alle: Deltagelse i en hvilken som helst anden lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter dosering i nærværende undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sund frivillig: Enkelt stigende dosis

Enkelt oral stigende dosis hos raske frivillige

Interventioner:

Lægemiddel: EDG-5506 Lægemiddel: Placebo
Medicin: EDG-5506
EDG-5506 indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Eksperimentel: Sund frivillig: Multipel stigende dosis

Flere orale stigende doser hos raske frivillige

Interventioner:

Lægemiddel: EDG-5506 Lægemiddel: Placebo
Medicin: EDG-5506
EDG-5506 indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Eksperimentel: Becker muskeldystrofi: Multipel stigende dosis

Flere orale stigende doser hos voksne med Becker muskeldystrofi

Interventioner:

Lægemiddel: EDG-5506 Lægemiddel: Placebo
Medicin: EDG-5506
EDG-5506 indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt
Medicin: Placebo
Placebo indgives oralt som en enkelt dosis eller én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst, hyppighed, sværhedsgrad og dosisforhold af uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af unormale laboratorietestresultater (klinisk kemi, hæmatologi, urinanalyse, koagulation)
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af behandlingsudløst klinisk abnormt elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af unormale vitale tegn
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning
Forekomst af unormale fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Op til 42 dages overvågning
Op til 42 dages overvågning

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasma maksimal målt lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Tid for maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Areal under koncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Plasmahalveringstid (T½)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Renal clearance (CLR)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Lægemidlet udskilles uændret i urinen (Amt0-24)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test
Fraktion udskilt i urin (Fe)
Tidsramme: Op til 42 dages test
Op til 42 dages test

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Worldwide Clinical Trials

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2021

Studieafslutning (Faktiske)

27. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. oktober 2020

Først opslået (Faktiske)

14. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juni 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. juni 2022

Sidst verificeret

1. juni 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EDG-5506-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beckers muskeldystrofi

Kliniske forsøg med EDG-5506

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner