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Un estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de EDG-5506 en voluntarios sanos y adultos con distrofia muscular de Becker

27 de junio de 2022 actualizado por: Edgewise Therapeutics, Inc.

Estudio de fase 1, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de dosis única y múltiple ascendente para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de EDG-5506 en voluntarios adultos sanos y adultos con distrofia muscular de Becker

EDG-5506 es un producto en investigación destinado a proteger y mejorar la función de las fibras musculares distróficas. Este estudio de fase 1 de EDG-5506 evaluará la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética (PK) y de EDG-5506 en voluntarios adultos sanos y en adultos con distrofia muscular de Becker (BMD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes inscritos en este estudio recibirán una dosis oral única o múltiples dosis orales de EDG-5506 o un placebo. Se recolectarán muestras de sangre y orina para medir cómo el cuerpo procesa el EDG-5506 y cómo responde el cuerpo cuando se expone al EDG-5506. Los participantes en la parte del estudio de dosis única ascendente permanecerán en la clínica durante 7 días con un período de seguimiento de 42 días. Los participantes en la parte de dosis ascendente múltiple del estudio permanecerán en la clínica durante 16 días con un período de seguimiento de 13 días. La seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de EDG-5506 se evaluarán en voluntarios sanos antes de inscribir a los participantes con distrofia muscular de Becker.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

127

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 55 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Para todos los participantes potenciales (Voluntarios Sanos y DMO): Masculino o para HV: femenino. Para todos: adultos de 18 a 55 años en el momento del consentimiento.
  • Para HV: buena salud general, sin antecedentes médicos significativos, sin anomalías clínicamente significativas en el examen físico
  • Para BMD: Diagnóstico de BMD basado en la documentación de mutaciones en el gen de la distrofina y el fenotipo de BMD
  • Para BMD: capacidad para deambular
  • Para todos: Peso mayor o igual a 50 kg e IMC menor a 33 kg/m2
  • Para HV: Las mujeres deben ser no potencialmente fértiles.
  • Para todos: Los hombres con parejas femeninas deben usar un régimen anticonceptivo médicamente aceptado desde la primera dosis hasta 90 días después de la última dosis
  • Para todos: no fumadores y no deben haber usado ningún producto de tabaco dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.
  • Para todos: Apto y dispuesto a asistir a las visitas necesarias en el centro de estudios.

Criterio de exclusión:

  • Para todos: antecedentes o hallazgos del examen físico que indiquen anomalías o enfermedades endocrinas, neurológicas, gastrointestinales, cardiovasculares, hematológicas, hepáticas, inmunológicas, renales, respiratorias o genitourinarias clínicamente significativas que, en opinión del investigador, harían que el sujeto fuera inadecuado para el estudio.
  • Para todos: No poder abstenerse de hacer ejercicio extenuante durante los 3 días previos al registro y durante el estudio.
  • Para todos: Participación en cualquier otro estudio de fármaco en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias (lo que sea más largo) de la dosificación en el presente estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Voluntario Saludable: Dosis Única Ascendente

Dosis única oral ascendente en voluntarios sanos

Intervenciones:

Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 se administra por vía oral como dosis única o una vez al día
Droga: Placebo
El placebo se administra por vía oral como dosis única o una vez al día.
Experimental: Voluntario Sano: Dosis Múltiple Ascendente

Múltiples dosis orales ascendentes en voluntarios sanos

Intervenciones:

Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 se administra por vía oral como dosis única o una vez al día
Droga: Placebo
El placebo se administra por vía oral como dosis única o una vez al día.
Experimental: Distrofia muscular de Becker: dosis múltiple ascendente

Múltiples dosis orales ascendentes en adultos con distrofia muscular de Becker

Intervenciones:

Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo
Droga: EDG-5506
EDG-5506 se administra por vía oral como dosis única o una vez al día
Droga: Placebo
El placebo se administra por vía oral como dosis única o una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia, frecuencia, gravedad y relación con la dosis de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de seguimiento
Hasta 42 días de seguimiento
Incidencia de resultados anormales de pruebas de laboratorio (química clínica, hematología, análisis de orina, coagulación)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de seguimiento
Hasta 42 días de seguimiento
Incidencia de electrocardiograma (ECG) clínicamente anormal emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de seguimiento
Hasta 42 días de seguimiento
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de seguimiento
Hasta 42 días de seguimiento
Incidencia de hallazgos anormales en el examen físico
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de seguimiento
Hasta 42 días de seguimiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración máxima de fármaco medida en plasma (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de prueba
Hasta 42 días de prueba
Tiempo de máxima concentración (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de prueba
Hasta 42 días de prueba
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de prueba
Hasta 42 días de prueba
Vida media plasmática (T½)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de prueba
Hasta 42 días de prueba
Depuración renal (CLR)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de prueba
Hasta 42 días de prueba
Fármaco excretado sin cambios en la orina (Amt0-24)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de prueba
Hasta 42 días de prueba
Fracción excretada en orina (Fe)
Periodo de tiempo: Hasta 42 días de prueba
Hasta 42 días de prueba

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Edgewise Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Worldwide Clinical Trials

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

15 de noviembre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

27 de diciembre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de octubre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

14 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de junio de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de junio de 2022

Última verificación

1 de junio de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • EDG-5506-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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