Tutkimus EDG-5506:n turvallisuuden, siedettävyyden ja PK:n arvioimiseksi terveillä vapaaehtoisilla ja Beckerin lihasdystrofia-aikuisilla
maanantai 27. kesäkuuta 2022 päivittänyt: Edgewise Therapeutics, Inc.
Vaihe 1, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkoutettu, yksi- ja moninkertainen nouseva annostutkimus EDG-5506:n turvallisuuden, siedettävyyden ja PK:n arvioimiseksi aikuisilla terveillä vapaaehtoisilla ja aikuisilla, joilla on Beckerin lihasdystrofia
EDG-5506 on tutkimustuote, joka on tarkoitettu suojaamaan ja parantamaan dystrofisten lihassyiden toimintaa.
Tässä EDG-5506:n vaiheen 1 tutkimuksessa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) ja EDG-5506:ta terveillä aikuisilla vapaaehtoisilla ja aikuisilla, joilla on Beckerin lihasdystrofia (BMD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen osallistuneet saavat EDG-5506:ta tai lumelääkettä yhden suun kautta tai useita suun kautta otettavia annoksia.
Veri- ja virtsanäytteitä kerätään sen mittaamiseksi, kuinka keho käsittelee EDG-5506:ta ja kuinka keho reagoi altistuessaan EDG-5506:lle.
Tutkimuksen yhden nousevan annoksen osan osallistujat pysyvät klinikalla 7 päivää 42 päivän seurantajakson jälkeen.
Tutkimuksen usean nousevan annoksen osan osallistujat pysyvät klinikalla 16 päivän ajan 13 päivän seurantajakson kanssa.
EDG-5506:n turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka arvioidaan terveillä vapaaehtoisilla ennen Beckerin lihasdystrofiaa sairastavien osallistujien rekisteröintiä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
127
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kaikille mahdollisille osallistujille (terveet vapaaehtoiset ja BMD): Mies tai HV: nainen. Kaikille: suostumushetkellä 18–55-vuotiaat aikuiset.
- HV:t: Hyvä yleinen terveys, ei merkittävää sairaushistoriaa, ei kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia fyysisessä tarkastuksessa
- BMD: BMD:n diagnoosi, joka perustuu dystrofiinigeenin ja BMD-fenotyypin mutaation (mutaatioiden) dokumentointiin
- BMD: Kyky liikkua
- Kaikille: Paino suurempi tai yhtä suuri kuin 50 kg ja BMI alle 33 kg/m2
- HV: Naisten on oltava ei-hedelmöitysikäisiä.
- Kaikille: Miesten, joilla on naiskumppani, on käytettävä lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisyohjelmaa ensimmäisestä annoksesta 90 päivään viimeisen annoksen jälkeen
- Kaikille: Tupakoimaton ja ei saa olla käyttänyt tupakkatuotteita 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Kaikille: Pystyy ja haluaa osallistua tarvittaviin vierailuihin opintokeskuksessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikille: Historia tai fyysisen kokeen löydökset, jotka osoittavat kliinisesti merkittäviä endokriinisiä, neurologisia, maha-suolikanavan, sydän- ja verisuonisairauksia, hematologisia, maksan, immunologisia, munuaisten, hengitysteiden tai sukuelinten poikkeavuuksia tai sairauksia, jotka tutkijan mielestä saattaisivat kohteen tutkimukseen sopimaton.
- Kaikille: Ei pysty pidättymään rasittavasta harjoituksesta 3 päivää ennen lähtöselvitystä ja tutkimuksen aikana.
- Kaikille: Osallistuminen mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä tämän tutkimuksen annostelusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Terve vapaaehtoinen: yksittäinen nouseva annos
Nouseva kerta-annos suun kautta terveille vapaaehtoisille Interventiot: Lääke: EDG-5506 Lääke: Placebo |
EDG-5506 annetaan suun kautta yhtenä annoksena tai kerran päivässä
Plaseboa annetaan suun kautta yhtenä annoksena tai kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: Terve vapaaehtoinen: Useita nousevia annoksia
Useita suun kautta otettavia nousevia annoksia terveille vapaaehtoisille Interventiot: Lääke: EDG-5506 Lääke: Placebo |
EDG-5506 annetaan suun kautta yhtenä annoksena tai kerran päivässä
Plaseboa annetaan suun kautta yhtenä annoksena tai kerran päivässä
|
|
Kokeellinen: Beckerin lihasdystrofia: useita nousevia annoksia
Useita suun kautta otettavia nousevia annoksia aikuisille, joilla on Beckerin lihasdystrofia Interventiot: Lääke: EDG-5506 Lääke: Placebo |
EDG-5506 annetaan suun kautta yhtenä annoksena tai kerran päivässä
Plaseboa annetaan suun kautta yhtenä annoksena tai kerran päivässä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus, esiintymistiheys, vakavuus ja annossuhde
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää seurantaa
|
Jopa 42 päivää seurantaa
|
|
Poikkeavien laboratoriotutkimustulosten ilmaantuvuus (kliininen kemia, hematologia, virtsan analyysi, koagulaatio)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää seurantaa
|
Jopa 42 päivää seurantaa
|
|
Hoitoon liittyvän kliinisesti epänormaalin EKG:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää seurantaa
|
Jopa 42 päivää seurantaa
|
|
Epänormaalien elintoimintojen esiintyminen
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää seurantaa
|
Jopa 42 päivää seurantaa
|
|
Epänormaalien fyysisen kokeen löydösten esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää seurantaa
|
Jopa 42 päivää seurantaa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Plasman suurin mitattu lääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää testausta
|
Jopa 42 päivää testausta
|
|
Maksimipitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää testausta
|
Jopa 42 päivää testausta
|
|
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää testausta
|
Jopa 42 päivää testausta
|
|
Plasman puoliintumisaika (T½)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää testausta
|
Jopa 42 päivää testausta
|
|
Munuaispuhdistuma (CLR)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää testausta
|
Jopa 42 päivää testausta
|
|
Lääke erittyy muuttumattomana virtsaan (Amt0-24)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää testausta
|
Jopa 42 päivää testausta
|
|
Virtsaan erittynyt fraktio (Fe)
Aikaikkuna: Jopa 42 päivää testausta
|
Jopa 42 päivää testausta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 12. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 15. marraskuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. lokakuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. lokakuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 14. lokakuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 28. kesäkuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EDG-5506-001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .