Une étude pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'EDG-5506 chez des volontaires sains et des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker
27 juin 2022 mis à jour par: Edgewise Therapeutics, Inc.
Une étude de phase 1, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, à dose unique et multiple croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'EDG-5506 chez des volontaires adultes sains et des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker
EDG-5506 est un produit expérimental destiné à protéger et à améliorer la fonction des fibres musculaires dystrophiques.
Cette étude de phase 1 de l'EDG-5506 évaluera l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) et de l'EDG-5506 chez des volontaires sains adultes et chez des adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMO).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Les participants inscrits à cette étude recevront une dose orale unique ou plusieurs doses orales d'EDG-5506 ou un placebo.
Des échantillons de sang et d'urine seront prélevés pour mesurer comment l'EDG-5506 est traité par le corps et comment le corps réagit lorsqu'il est exposé à l'EDG-5506.
Les participants à la partie dose unique croissante de l'étude resteront à la clinique pendant 7 jours avec une période de suivi de 42 jours.
Les participants à la partie à doses croissantes multiples de l'étude resteront à la clinique pendant 16 jours avec une période de suivi de 13 jours.
L'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de l'EDG-5506 seront évaluées chez des volontaires sains avant de recruter des participants atteints de dystrophie musculaire de Becker.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
127
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Texas
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San Antonio, Texas, États-Unis, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 55 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Pour tous les participants potentiels (Volontaires sains et BMD) : Homme ou pour HV : femme. Pour tous : adultes âgés de 18 à 55 ans au moment du consentement.
- Pour les VD : bonne santé générale, sans antécédent médical significatif, sans anomalie cliniquement significative à l'examen physique
- Pour la DMO : diagnostic de la DMO basé sur la documentation de la ou des mutations du gène de la dystrophine et du phénotype de la DMO
- Pour BMD : capacité à se déplacer
- Pour tous : Poids supérieur ou égal à 50 kg et IMC inférieur à 33 kg/m2
- Pour HV : les femmes doivent être en âge de procréer.
- Pour tous : les hommes avec des partenaires féminines doivent utiliser un schéma contraceptif médicalement accepté de la première dose jusqu'à 90 jours après la dernière dose
- Pour tous : Non-fumeur et ne doit avoir consommé aucun produit du tabac dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
- Pour tous : Capables et désireux d'assister aux visites nécessaires au centre d'études.
Critère d'exclusion:
- Pour tous : Antécédents ou résultats d'examens physiques indiquant des anomalies ou des maladies endocriniennes, neurologiques, gastro-intestinales, cardiovasculaires, hématologiques, hépatiques, immunologiques, rénales, respiratoires ou génito-urinaires cliniquement significatives qui, de l'avis de l'investigateur, rendraient le sujet impropre à l'étude.
- Pour tous : Impossible de s'abstenir de faire de l'exercice intense pendant 3 jours avant l'enregistrement et pendant l'étude.
- Pour tous : Participation à toute autre étude expérimentale sur les médicaments dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue des deux) suivant l'administration de la présente étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Volontaire en bonne santé : dose unique croissante
Dose unique croissante par voie orale chez des volontaires sains Interventions: Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo |
EDG-5506 est administré par voie orale en une seule dose ou une fois par jour
Le placebo est administré par voie orale en dose unique ou une fois par jour
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Expérimental: Volontaire en bonne santé : dose croissante multiple
Doses multiples croissantes par voie orale chez des volontaires sains Interventions: Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo |
EDG-5506 est administré par voie orale en une seule dose ou une fois par jour
Le placebo est administré par voie orale en dose unique ou une fois par jour
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Expérimental: Dystrophie musculaire de Becker : doses croissantes multiples
Doses multiples croissantes par voie orale chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker Interventions: Médicament : EDG-5506 Médicament : Placebo |
EDG-5506 est administré par voie orale en une seule dose ou une fois par jour
Le placebo est administré par voie orale en dose unique ou une fois par jour
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence, fréquence, gravité et relation dose-effet des événements indésirables
Délai: Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Incidence de résultats de tests de laboratoire anormaux (chimie clinique, hématologie, analyse d'urine, coagulation)
Délai: Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Incidence des électrocardiogrammes (ECG) cliniquement anormaux apparus sous traitement
Délai: Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Incidence de signes vitaux anormaux
Délai: Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Incidence de résultats d'examen physique anormaux
Délai: Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Jusqu'à 42 jours de surveillance
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Concentration plasmatique maximale mesurée du médicament (Cmax)
Délai: Jusqu'à 42 jours de test
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Jusqu'à 42 jours de test
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Temps de concentration maximale (Tmax)
Délai: Jusqu'à 42 jours de test
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Jusqu'à 42 jours de test
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Aire sous la courbe concentration-temps (AUC)
Délai: Jusqu'à 42 jours de test
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Jusqu'à 42 jours de test
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Demi-vie plasmatique (T½)
Délai: Jusqu'à 42 jours de test
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Jusqu'à 42 jours de test
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Clairance rénale (CLR)
Délai: Jusqu'à 42 jours de test
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Jusqu'à 42 jours de test
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Médicament excrété sous forme inchangée dans l'urine (Amt0-24)
Délai: Jusqu'à 42 jours de test
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Jusqu'à 42 jours de test
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Fraction excrétée dans l'urine (Fe)
Délai: Jusqu'à 42 jours de test
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Jusqu'à 42 jours de test
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 octobre 2020
Achèvement primaire (Réel)
15 novembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
27 décembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 octobre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 octobre 2020
Première publication (Réel)
14 octobre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 juin 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 juin 2022
Dernière vérification
1 juin 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EDG-5506-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .