Um estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de EDG-5506 em voluntários saudáveis e adultos com distrofia muscular de Becker
27 de junho de 2022 atualizado por: Edgewise Therapeutics, Inc.
Um estudo de fase 1, randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, de dose única e múltipla ascendente para avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética do EDG-5506 em voluntários adultos saudáveis e adultos com distrofia muscular de Becker
EDG-5506 é um produto experimental destinado a proteger e melhorar a função das fibras musculares distróficas.
Este estudo de Fase 1 do EDG-5506 avaliará a segurança, tolerabilidade e farmacocinética (PK) e do EDG-5506 em voluntários adultos saudáveis e em adultos com distrofia muscular de Becker (BMD).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os participantes inscritos neste estudo receberão uma dose oral única ou múltiplas doses orais de EDG-5506 ou um placebo.
Amostras de sangue e urina serão coletadas para medir como o EDG-5506 é processado pelo corpo e como o corpo responde quando exposto ao EDG-5506.
Os participantes da parte de dose ascendente única do estudo permanecerão na clínica por 7 dias com um período de acompanhamento de 42 dias.
Os participantes da parte de dose ascendente múltipla do estudo permanecerão na clínica por 16 dias com um período de acompanhamento de 13 dias.
A segurança, a tolerabilidade e a farmacocinética do EDG-5506 serão avaliadas em voluntários saudáveis antes de inscrever participantes com distrofia muscular de Becker.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
127
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78217
- Worldwide Clinical Trials
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 55 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Para todos os potenciais participantes (voluntários saudáveis e BMD): Masculino ou para HV: feminino. Para todos: adultos de 18 a 55 anos no momento do consentimento.
- Para HVs: Boa saúde geral, sem histórico médico significativo, sem anormalidades clinicamente significativas no exame físico
- Para BMD: Diagnóstico de DMB com base na documentação de mutação(ões) no gene da distrofina e fenótipo de DMB
- Para BMD: Capacidade de deambular
- Para todos: Peso maior ou igual a 50 kg e IMC menor que 33 kg/m2
- Para HV: As fêmeas não devem ter potencial para engravidar.
- Para todos: Homens com parceiras devem usar um regime contraceptivo clinicamente aceito desde a primeira dose até 90 dias após a última dose
- Para todos: Não fumante e não deve ter usado nenhum produto de tabaco nos 3 meses anteriores à visita de triagem.
- Para todos: Aptos e dispostos a atender as visitas necessárias no centro de estudos.
Critério de exclusão:
- Para todos: Histórico ou achados de exame físico indicando anormalidades endócrinas, neurológicas, gastrointestinais, cardiovasculares, hematológicas, hepáticas, imunológicas, renais, respiratórias ou geniturinárias clinicamente significativas ou doenças que, na opinião do Investigador, tornariam o sujeito sendo inadequado para o estudo.
- Para todos: Incapacidade de abster-se de exercícios extenuantes por 3 dias antes do check-in e durante o estudo.
- Para todos: Participação em qualquer outro estudo de medicamento experimental dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) após a dosagem no presente estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Voluntário Saudável: Dose Ascendente Única
Dose oral ascendente única em voluntários saudáveis Intervenções: Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo |
EDG-5506 é administrado por via oral em dose única ou uma vez ao dia
O placebo é administrado por via oral em dose única ou uma vez ao dia
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Experimental: Voluntário Saudável: Dose Ascendente Múltipla
Múltiplas doses orais ascendentes em voluntários saudáveis Intervenções: Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo |
EDG-5506 é administrado por via oral em dose única ou uma vez ao dia
O placebo é administrado por via oral em dose única ou uma vez ao dia
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Experimental: Distrofia Muscular de Becker: Dose Ascendente Múltipla
Múltiplas doses orais ascendentes em adultos com distrofia muscular de Becker Intervenções: Medicamento: EDG-5506 Medicamento: Placebo |
EDG-5506 é administrado por via oral em dose única ou uma vez ao dia
O placebo é administrado por via oral em dose única ou uma vez ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Incidência, frequência, gravidade e relação com a dose de eventos adversos
Prazo: Até 42 dias de monitoramento
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Até 42 dias de monitoramento
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Incidência de resultados anormais de exames laboratoriais (química clínica, hematologia, urinálise, coagulação)
Prazo: Até 42 dias de monitoramento
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Até 42 dias de monitoramento
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Incidência de eletrocardiograma (ECG) clinicamente anormal emergente do tratamento
Prazo: Até 42 dias de monitoramento
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Até 42 dias de monitoramento
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Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Até 42 dias de monitoramento
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Até 42 dias de monitoramento
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Incidência de achados anormais no exame físico
Prazo: Até 42 dias de monitoramento
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Até 42 dias de monitoramento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentração máxima de droga medida no plasma (Cmax)
Prazo: Até 42 dias de teste
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Até 42 dias de teste
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Tempo de concentração máxima (Tmax)
Prazo: Até 42 dias de teste
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Até 42 dias de teste
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Área sob a curva concentração-tempo (AUC)
Prazo: Até 42 dias de teste
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Até 42 dias de teste
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Meia-vida plasmática (T½)
Prazo: Até 42 dias de teste
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Até 42 dias de teste
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Depuração renal (CLR)
Prazo: Até 42 dias de teste
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Até 42 dias de teste
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Fármaco excretado inalterado na urina (Amt0-24)
Prazo: Até 42 dias de teste
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Até 42 dias de teste
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Fração excretada na urina (Fe)
Prazo: Até 42 dias de teste
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Até 42 dias de teste
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Real)
15 de novembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
27 de dezembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de outubro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
14 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de junho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de junho de 2022
Última verificação
1 de junho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- EDG-5506-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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