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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und PK von EDG-5506 bei gesunden Freiwilligen und Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie

27. Juni 2022 aktualisiert von: Edgewise Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, placebokontrollierte, doppelblinde Studie mit ansteigender Einzel- und Mehrfachdosis der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und PK von EDG-5506 bei erwachsenen gesunden Freiwilligen und Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie

EDG-5506 ist ein Prüfpräparat zum Schutz und zur Verbesserung der Funktion dystrophischer Muskelfasern. Diese Phase-1-Studie zu EDG-5506 wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von EDG-5506 bei erwachsenen gesunden Probanden und bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie (BMD) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eingeschriebene Teilnehmer an dieser Studie erhalten eine orale Einzeldosis oder mehrere orale Dosen von EDG-5506 oder ein Placebo. Blut- und Urinproben werden gesammelt, um zu messen, wie EDG-5506 vom Körper verarbeitet wird und wie der Körper reagiert, wenn er EDG-5506 ausgesetzt wird. Die Teilnehmer am Teil der Studie mit aufsteigender Einzeldosis bleiben 7 Tage in der Klinik mit einer Nachbeobachtungszeit von 42 Tagen. Die Teilnehmer am Teil der Studie mit mehreren aufsteigenden Dosen bleiben 16 Tage lang in der Klinik mit einer 13-tägigen Nachbeobachtungszeit. Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von EDG-5506 werden bei gesunden Freiwilligen bewertet, bevor Teilnehmer mit Becker-Muskeldystrophie aufgenommen werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

127

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78217
        • Worldwide Clinical Trials

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Für alle potenziellen Teilnehmer (Gesunde Freiwillige und BMD): Männlich oder für HV: weiblich. Für alle: Erwachsene im Alter von 18 bis 55 Jahren zum Zeitpunkt der Einwilligung.
  • Für HVs: Guter allgemeiner Gesundheitszustand, ohne signifikante Krankengeschichte, keine klinisch signifikanten Anomalien bei der körperlichen Untersuchung
  • Für BMD: Diagnose von BMD basierend auf Dokumentation von Mutation(en) im Dystrophin-Gen und BMD-Phänotyp
  • Für BMD: Fähigkeit zu gehen
  • Für alle: Gewicht größer oder gleich 50 kg und BMI kleiner als 33 kg/m2
  • Für HV: Frauen müssen nicht gebärfähig sein.
  • Für alle: Männer mit weiblichen Partnern müssen von der ersten Dosis bis 90 Tage nach der letzten Dosis ein medizinisch anerkanntes Verhütungsschema anwenden
  • Für alle: Nichtraucher und darf innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch keine Tabakprodukte konsumiert haben.
  • Für alle: die in der Lage und bereit sind, an den erforderlichen Besuchen im Studienzentrum teilzunehmen.

Ausschlusskriterien:

  • Für alle: Anamnese oder körperliche Untersuchungsbefunde, die auf klinisch signifikante endokrine, neurologische, gastrointestinale, kardiovaskuläre, hämatologische, hepatologische, immunologische, renale, respiratorische oder urogenitale Anomalien oder Krankheiten hinweisen, die nach Ansicht des Ermittlers den Patienten zum Scheitern bringen würden ungeeignet für das Studium.
  • Für alle: Unfähig, 3 Tage vor dem Check-in und während des Studiums auf anstrengende körperliche Betätigung zu verzichten.
  • Für alle: Teilnahme an einer anderen Prüfmedikamentenstudie innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) der Dosierung in der vorliegenden Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gesunder Freiwilliger: Einzelne aufsteigende Dosis

Einmalige orale aufsteigende Dosis bei gesunden Probanden

Eingriffe:

Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506
EDG-5506 wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Experimental: Gesunder Freiwilliger: Mehrere aufsteigende Dosis

Mehrere orale aufsteigende Dosen bei gesunden Probanden

Eingriffe:

Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506
EDG-5506 wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Experimental: Becker-Muskeldystrophie: Mehrere aufsteigende Dosis

Mehrere orale aufsteigende Dosen bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie

Eingriffe:

Medikament: EDG-5506 Medikament: Placebo
Arzneimittel: EDG-5506
EDG-5506 wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird oral als Einzeldosis oder einmal täglich verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit, Häufigkeit, Schweregrad und Dosisverhältnis unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten von auffälligen Labortestergebnissen (klinische Chemie, Hämatologie, Urinanalyse, Gerinnung)
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten von behandlungsbedingten klinisch auffälligen Elektrokardiogrammen (EKG)
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten abnormaler Vitalzeichen
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung
Auftreten von abnormen körperlichen Untersuchungsbefunden
Zeitfenster: Bis zu 42 Tage Überwachung
Bis zu 42 Tage Überwachung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasma maximal gemessene Wirkstoffkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Plasmahalbwertszeit (T½)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Renale Clearance (CLR)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Arzneimittel unverändert im Urin ausgeschieden (Amt0-24)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage
Im Urin ausgeschiedener Anteil (Fe)
Zeitfenster: Bis zu 42 Testtage
Bis zu 42 Testtage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Edgewise Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Worldwide Clinical Trials

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Edgewise Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. November 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Dezember 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Oktober 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Oktober 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Juni 2022

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EDG-5506-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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