ミガラスタットで治療されたファブリー病患者のフランスの前向き観察コホート研究
2024年5月22日 更新者：Amicus Therapeutics France SAS
ミガラスタットで治療されたファブリー病患者のフランスの前向き観察コホート研究 - MIGA-FAB研究
これは、ファブリー病患者の長期的な安全性、有効性、生活の質 (QOL) に対するミガラスタットの効果を評価するためのコホート研究です。
調査の概要
詳細な説明
安全性と有効性の重要な指標の発生は、心臓、脳血管、腎臓のイベント、および全生存率などで評価されます。 この研究は、2023 年第 2 四半期までに有効性と安全性のデータを提供するように設計されており、これは migalastat の発売日から最大 5 年間を対象としています。
これには、ミガラスタット開始までのレトロスペクティブなデータ収集（すでにミガラスタットを投与されている患者の場合）と、GLA変異を有するミガラスタット治療を受けたファブリー病患者の1年から3.5年（登録時期による）の前向き追跡調査が含まれます。ミガラスタットに適しています。
すべての訪問は、臨床現場の標準治療に従ってスケジュールされ、実施されます。 標準治療は、臨床医がファブリー病患者の臨床的判断に従って選択する、診断的かつ慣習的な臨床治療/実践プロセスとして定義されます。 研究に必要な通院、検査、または臨床評価はありません。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
48
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Angers、フランス
- CHU Angers
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Bordeaux、フランス
- CHU de BORDEAUX
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Bordeaux、フランス
- Hôpital Pellegrin
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Caen、フランス
- CHU Caen
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Lille、フランス
- CHU Lille
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Lyon、フランス
- Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille、フランス
- Hôpital de la Conception | AP-HM
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Nancy、フランス
- CHU de Nancy
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Nantes、フランス
- CHU Nantes Hôtel Dieu
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Paris、フランス
- Hôpital Tenon AP-HP
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Paris、フランス
- Hôpital de la Croix Saint Simon
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Strasbourg、フランス
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse、フランス
- CHU TOULOUSE Rangueil
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
なし
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
Miga-Fab は、ミガラスタットで治療されたファブリー病の参加者に開放されています。
あらかじめ決められたサンプル サイズはありません。
説明
包含基準:
- 16歳以上のファブリー病患者
- eGFRCKD-EPI > 30mL/分/1.73 m2
- ミガラスタットで治療されている、または登録時にミガラスタットを開始している人
- -ファブリー病の患者および/または保護者/保護者（該当する場合）を理解し、署名された非異議申し立てフォームを提供できます。
- パソコンやタブレットによるWeb接続を搭載
除外基準:
- -登録時に治験薬またはデバイスの臨床試験に参加している患者。
- すでに本研究に含まれている患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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Miga-Fab 患者
Miga-Fab は、ミガラスタットで治療されたファブリー病患者のフランスの前向き観察コホート研究です。
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適用できない;非介入研究
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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安全性 - SAE
時間枠：60ヶ月まで
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発生の評価、すなわち SAE の数
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60ヶ月まで
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安全性 - バイタルサイン
時間枠：60ヶ月まで
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安静時血圧の評価
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60ヶ月まで
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有効性 - ファブリー関連臨床事象 (FACE)
時間枠：60ヶ月まで
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FACEの発生の評価、すなわち心臓、脳血管、および腎臓のイベントの総数
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60ヶ月まで
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有効性 - 生存
時間枠：包含日から何らかの原因による死亡日まで、最大60か月まで評価
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記録されたあらゆる原因による患者の死亡によって評価される、登録されたすべての患者の生存
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包含日から何らかの原因による死亡日まで、最大60か月まで評価
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SF-12 12 項目の簡易健康調査
時間枠：60ヶ月まで
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12項目のShort Form Health Survey (SF-12)によるQOLの評価;スコアが高いほど生活の質が悪い
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60ヶ月まで
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BPI
時間枠：60ヶ月まで
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簡単な痛みのインベントリ アンケート;スコアが高いほど痛みが強い
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60ヶ月まで
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FABPRO-GI
時間枠：最後の訪問への包含
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ファブリー病の患者報告アウトカム - 胃腸の徴候と症状アンケート;スコアが高いほど、消化管症状が重要である
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最後の訪問への包含
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心臓エコー画像
時間枠：60ヶ月まで
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心エコー図 (エコー) 左心室質量指数 (LVMI)
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60ヶ月まで
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治療コンプライアンス
時間枠：60ヶ月まで
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患者による忘れられた摂取量の自己報告を通じて毎月報告される患者遵守評価 (1 か月あたりの摂取摂取量の %)
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60ヶ月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Olivier Lidove, Dr.、Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年10月15日
一次修了 (実際)
2023年6月30日
研究の完了 (実際)
2023年6月30日
試験登録日
最初に提出
2020年1月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年10月20日
最初の投稿 (実際)
2020年10月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月22日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MIGA-FAB
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。