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Estudio de cohorte observacional prospectivo francés de pacientes con enfermedad de Fabry tratados con migalastat

22 de mayo de 2024 actualizado por: Amicus Therapeutics France SAS

Un estudio de cohorte observacional prospectivo francés de pacientes con enfermedad de Fabry tratados con migalastat: el estudio MIGA-FAB

Este es un estudio de cohortes para evaluar los efectos de migalastat en la seguridad, la eficacia y la calidad de vida (QOL) a largo plazo en pacientes con la enfermedad de Fabry.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Se evaluará la ocurrencia de indicadores clave de seguridad y eficacia, como eventos cardíacos, cerebrovasculares y renales, y la supervivencia general. El estudio está diseñado para proporcionar datos de eficacia y seguridad para el segundo trimestre de 2023, que cubrirá un período de hasta 5 años después de la fecha de lanzamiento de migalastat.

Esto implicará una recopilación de datos retrospectiva hasta el inicio de migalastat (para pacientes que ya reciben migalastat) y un seguimiento prospectivo de 1 a 3,5 años (dependiendo del momento de la inscripción) en pacientes tratados con migalastat con enfermedad de Fabry que tienen una mutación GLA. susceptible de migalastat.

Todas las visitas se programarán y realizarán de acuerdo con el estándar de atención del sitio clínico. El estándar de atención se define como un diagnóstico y un proceso de práctica/tratamiento clínico habitual que un médico elige de acuerdo con su juicio clínico para un paciente con enfermedad de Fabry. No hay visitas, pruebas o evaluaciones clínicas requeridas por el estudio.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

48

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Francia
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, Francia
        • CHU Caen
      • Lille, Francia
        • CHU Lille
      • Lyon, Francia
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francia
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Francia
        • CHU de Nancy
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Francia
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Francia
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Francia
        • Hôpitaux universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francia
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

N/A

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

El Miga-Fab está abierto a participantes con enfermedad de Fabry tratados con migalastat. No hay un tamaño de muestra predeterminado.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes con enfermedad de Fabry de 16 años o más.
  • FGeCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • tratados con migalastat, o que están comenzando con migalastat al momento de la inscripción
  • Pacientes con enfermedad de Fabry y/o padres/tutores (cuando corresponda) que sean capaces de entender y hayan proporcionado un formulario de no oposición firmado.
  • Equipado con una conexión web a través de una computadora o tableta

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que estén participando en un ensayo clínico de cualquier medicamento o dispositivo en investigación en el momento de la inscripción.
  • Pacientes ya incluidos en el presente estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes de Miga-Fab
Miga-Fab es un estudio de cohorte observacional prospectivo francés de pacientes con enfermedad de Fabry tratados con migalastat
Otro: No intervencionista
No aplica; Estudio no intervencionista

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad - SAEs
Periodo de tiempo: hasta 60 meses
Evaluación de la ocurrencia, es decir, el número de SAE
hasta 60 meses
Seguridad - signos vitales
Periodo de tiempo: hasta 60 meses
Evaluación de la presión arterial en reposo
hasta 60 meses
Eficacia - Eventos clínicos asociados a Fabry (FACE)
Periodo de tiempo: hasta 60 meses
Evaluación de la ocurrencia de FACE, es decir, número total de eventos cardíacos, cerebrovasculares y renales
hasta 60 meses
Eficacia - supervivencia
Periodo de tiempo: Desde la fecha de inclusión hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
Supervivencia entre todos los pacientes inscritos, evaluada por la muerte registrada del paciente por cualquier causa
Desde la fecha de inclusión hasta la fecha de la muerte por cualquier causa, evaluada hasta 60 meses
SF-12 Encuesta de salud de formato corto de 12 ítems
Periodo de tiempo: hasta 60 meses
Evaluación de la calidad de vida mediante la Encuesta de salud de formato breve de 12 ítems (SF-12) ; cuanto más alta es la puntuación, peor es la calidad de vida
hasta 60 meses
BPI
Periodo de tiempo: hasta 60 meses
Cuestionario breve de inventario del dolor; cuanto más alto es el puntaje, más intenso es el dolor
hasta 60 meses
FABPRO-GI
Periodo de tiempo: inclusión a la última visita
Resultado informado por el paciente con enfermedad de Fabry: cuestionario de signos y síntomas gastrointestinales; cuanto mayor sea la puntuación, más importantes son los síntomas gastrointestinales
inclusión a la última visita
Imágenes de eco cardiaco
Periodo de tiempo: hasta 60 meses
Ecocardiograma (Eco) Índice de masa del ventrículo izquierdo (IMVI)
hasta 60 meses
Cumplimiento del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 60 meses
Evaluación de la adherencia del paciente (% de ingestas tomadas por mes) según lo informado mensualmente a través de autoinformes de ingestas olvidadas por el paciente
hasta 60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amicus Therapeutics France SAS

Investigadores

  • Investigador principal: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

30 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

30 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de octubre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

26 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de mayo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de mayo de 2024

Última verificación

1 de mayo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MIGA-FAB

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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