法国对接受米加司他治疗的法布里病患者进行的前瞻性观察队列研究
2024年5月22日 更新者：Amicus Therapeutics France SAS
一项针对接受米加司他治疗的法布里病患者的法国前瞻性观察队列研究 - MIGA-FAB 研究
这是一项队列研究，旨在评估米加司他对法布里病患者的长期安全性、有效性和生活质量 (QOL) 的影响。
研究概览
详细说明
将评估安全性和有效性关键指标的发生情况，例如心脏、脑血管和肾脏事件，以及总生存期。 该研究旨在在 2023 年第二季度之前提供有效性和安全性数据，该数据将覆盖米加司他上市日期后长达 5 年的时间。
这将涉及到开始使用米加司他（对于已经接受米加司他的患者）的回顾性数据收集，以及对接受米加司他治疗的法布里病 GLA 突变患者进行 1 至 3.5 年（取决于入组时间）的前瞻性随访适用于米加司他。
所有访问都将根据临床站点的护理标准进行安排和执行。 护理标准被定义为临床医生根据他们对法布里病患者的临床判断选择的诊断和常规临床治疗/实践过程。 没有研究所需的访视、测试或临床评估。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
48
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Angers、法国
- CHU Angers
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Bordeaux、法国
- CHU de Bordeaux
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Bordeaux、法国
- Hôpital Pellegrin
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Caen、法国
- CHU Caen
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Lille、法国
- CHU Lille
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Lyon、法国
- Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille、法国
- Hôpital de la Conception | AP-HM
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Nancy、法国
- CHU de Nancy
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Nantes、法国
- CHU Nantes Hôtel Dieu
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Paris、法国
- Hôpital Tenon AP-HP
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Paris、法国
- Hôpital de la Croix Saint Simon
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Strasbourg、法国
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse、法国
- CHU TOULOUSE Rangueil
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不适用
取样方法
非概率样本
研究人群
Miga-Fab 向接受米加司他治疗的法布里病患者开放。
没有预先确定的样本量。
描述
纳入标准：
- 16 岁或以上的法布里病患者
- eGFRCKD-EPI > 30 mL/min/1.73 平方米
- 用 migalastat 治疗，或在入组时开始使用 migalastat
- 法布里病患者和/或父母/监护人（如适用）能够理解并提供了签署的不反对表格。
- 通过计算机或平板电脑配备网络连接
排除标准：
- 在入组时正在参加任何研究性医药产品或设备的临床试验的患者。
- 已纳入本研究的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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Miga-Fab患者
Miga-Fab 是一项法国前瞻性观察性队列研究，研究对象是接受米加司他治疗的法布里病患者
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不适用;非干预性研究
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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安全 - SAE
大体时间：长达 60 个月
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评估发生率，即 SAE 的数量
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长达 60 个月
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安全 - 生命体征
大体时间：长达 60 个月
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评估静息血压
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长达 60 个月
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有效性 - 法布里相关临床事件 (FACE)
大体时间：长达 60 个月
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评估 FACE 的发生率，即心脏、脑血管和肾脏事件的总数
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长达 60 个月
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有效性 - 生存
大体时间：从入选之日到因任何原因死亡之日，评估长达 60 个月
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根据记录的任何原因导致的患者死亡评估所有入组患者的生存率
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从入选之日到因任何原因死亡之日，评估长达 60 个月
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SF-12 12 项简短健康调查表
大体时间：长达 60 个月
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通过 12 项简短健康调查 (SF-12) 评估生活质量；分数越高，生活质量越差
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长达 60 个月
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BPI
大体时间：长达 60 个月
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简短的疼痛清单问卷；分数越高，疼痛越剧烈
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长达 60 个月
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FABPRO-GI
大体时间：纳入上次访问
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法布里病患者报告的结果-胃肠道体征和症状问卷；分数越高，胃肠道症状越重要
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纳入上次访问
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心脏回声图像
大体时间：长达 60 个月
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超声心动图 (Echo) 左心室质量指数 (LVMI)
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长达 60 个月
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治疗依从性
大体时间：长达 60 个月
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患者依从性评估（每月摄入量的百分比）通过患者自我报告的忘记摄入量每月报告
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长达 60 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Olivier Lidove, Dr.、Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月15日
初级完成 (实际的)
2023年6月30日
研究完成 (实际的)
2023年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年1月22日
首先提交符合 QC 标准的
2020年10月20日
首次发布 (实际的)
2020年10月26日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月22日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- MIGA-FAB
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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