Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di coorte osservazionale prospettico francese di pazienti con malattia di Fabry trattati con Migalastat

22 maggio 2024 aggiornato da: Amicus Therapeutics France SAS

Uno studio di coorte osservazionale prospettico francese su pazienti con malattia di Fabry trattati con Migalastat - lo studio MIGA-FAB

Questo è uno studio di coorte per valutare gli effetti di migalastat, sulla sicurezza, l'efficacia e la qualità della vita (QOL) a lungo termine nei pazienti con malattia di Fabry.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Verrà valutata la presenza di indicatori chiave di sicurezza ed efficacia, come eventi cardiaci, cerebrovascolari e renali e la sopravvivenza globale. Lo studio è progettato per fornire dati sull'efficacia e sulla sicurezza entro il secondo trimestre del 2023 che copriranno un periodo fino a 5 anni dopo la data di lancio di migalastat.

Ciò comporterà una raccolta di dati retrospettiva fino all'inizio del migalastat (per i pazienti che già ricevono migalastat) e un follow-up prospettico da 1 a 3,5 anni (a seconda del momento dell'arruolamento) nei pazienti trattati con migalastat con malattia di Fabry che hanno una mutazione GLA suscettibile di migalastat.

Tutte le visite saranno programmate e condotte secondo lo standard di cura del centro clinico. Lo standard di cura è definito come un processo clinico/pratico diagnostico e consueto che un medico sceglie in base al proprio giudizio clinico per un paziente con malattia di Fabry. Non ci sono visite, test o valutazioni cliniche richieste dallo studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

48

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Francia
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Francia
        • Hopital Pellegrin
      • Caen, Francia
        • CHU Caen
      • Lille, Francia
        • CHU Lille
      • Lyon, Francia
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Francia
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Francia
        • CHU de Nancy
      • Nantes, Francia
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Francia
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Francia
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Francia
        • Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francia
        • CHU Toulouse Rangueil

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Il Miga-Fab è aperto ai partecipanti con malattia di Fabry trattati con migalastat. Non esiste una dimensione del campione predeterminata.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con malattia di Fabry di età pari o superiore a 16 anni
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • trattati con migalastat o che stanno iniziando il migalastat al momento dell'arruolamento
  • Pazienti con malattia di Fabry e/o genitori/tutori (se del caso) che sono in grado di comprendere e hanno fornito un modulo di non opposizione firmato.
  • Dotato di connessione web tramite computer o tablet

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che stanno partecipando a una sperimentazione clinica di qualsiasi medicinale o dispositivo sperimentale al momento dell'arruolamento.
  • Pazienti già inclusi nel presente studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti Miga-Fab
Miga-Fab è uno studio di coorte osservazionale prospettico francese su pazienti con malattia di Fabry trattati con migalastat
Altro: Non interventista
Non applicabile; Studio non interventistico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza - SAE
Lasso di tempo: fino a 60 mesi
Valutazione dell'occorrenza, ovvero il numero di SAE
fino a 60 mesi
Sicurezza - segni vitali
Lasso di tempo: fino a 60 mesi
Valutazione della pressione arteriosa a riposo
fino a 60 mesi
Efficacia - Eventi clinici associati a Fabry (FACE)
Lasso di tempo: fino a 60 mesi
Valutazione dell'occorrenza delle FACE, ovvero il numero totale di eventi cardiaci, cerebrovascolari e renali
fino a 60 mesi
Efficacia - sopravvivenza
Lasso di tempo: Dalla data di inclusione fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutata fino a 60 mesi
Sopravvivenza tra tutti i pazienti arruolati, valutata in base alla morte del paziente registrata per qualsiasi causa
Dalla data di inclusione fino alla data di morte per qualsiasi causa, valutata fino a 60 mesi
SF-12 Indagine sulla salute in forma breve di 12 voci
Lasso di tempo: fino a 60 mesi
Valutazione della qualità della vita mediante l'indagine sulla salute in formato breve a 12 voci (SF-12); più alto è il punteggio peggiore è la qualità della vita
fino a 60 mesi
BPI
Lasso di tempo: fino a 60 mesi
Breve questionario sull'inventario del dolore ; più alto è il punteggio più intenso è il dolore
fino a 60 mesi
FABPRO-GI
Lasso di tempo: inclusione all'ultima visita
Malattia di Fabry Esito riferito dal paziente-Questionario sui segni e sui sintomi gastrointestinali; più alto è il punteggio, più importanti sono i sintomi gastrointestinali
inclusione all'ultima visita
Immagini ecografiche cardiache
Lasso di tempo: fino a 60 mesi
Ecocardiogramma (Echo) Indice di massa ventricolare sinistra (LVMI)
fino a 60 mesi
Conformità al trattamento
Lasso di tempo: fino a 60 mesi
Valutazione dell'aderenza del paziente (% di assunzioni assunte al mese) come riportato mensilmente attraverso auto-segnalazioni di assunzioni dimenticate dal paziente
fino a 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Investigatori

  • Investigatore principale: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

30 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

30 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 ottobre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

26 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MIGA-FAB

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Fabri

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Finland

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi