Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Francouzská prospektivní, observační kohortová studie pacientů s Fabryho chorobou léčených migalastatem

22. května 2024 aktualizováno: Amicus Therapeutics France SAS

Francouzská prospektivní, observační kohortová studie pacientů s Fabryho chorobou léčených migalastatem – studie MIGA-FAB

Toto je kohortová studie k hodnocení účinků migalastatu na dlouhodobou bezpečnost, účinnost a kvalitu života (QOL) u pacientů s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Fabryho nemoc

Intervence / Léčba

Jiný: Neintervenční

Detailní popis

Bude hodnocen výskyt klíčových ukazatelů bezpečnosti a účinnosti, jako jsou srdeční, cerebrovaskulární a renální příhody a celkové přežití. Studie je navržena tak, aby poskytla údaje o účinnosti a bezpečnosti do 2. čtvrtletí 2023, které pokryje období až 5 let po datu uvedení migalastatu na trh.

To bude zahrnovat retrospektivní sběr dat až do zahájení léčby migalastatem (u pacientů, kteří již migalastat užívají) a prospektivní sledování od 1 do 3,5 roku (v závislosti na době zařazení) u pacientů léčených migalastatem s Fabryho chorobou, kteří mají mutaci GLA podléhající migalastatu.

Všechny návštěvy budou naplánovány a provedeny v souladu se standardem péče klinického pracoviště. Standardní péče je definována jako diagnostický a obvyklý klinický léčebný/praktický proces, který lékař zvolí podle svého klinického úsudku pro pacienta s Fabryho chorobou. Neexistují žádné studie požadované návštěvy, testy nebo klinická hodnocení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Francie
- - Angers, Francie
    - Chu Angers
  - Bordeaux, Francie
    - CHU de Bordeaux
  - Bordeaux, Francie
    - Hôpital Pellegrin
  - Caen, Francie
    - CHU CAEN
  - Lille, Francie
    - Chu Lille
  - Lyon, Francie
    - Hôpital Femme Mère Enfant
  - Marseille, Francie
    - Hôpital de la Conception | AP-HM
  - Nancy, Francie
    - CHU de NANCY
  - Nantes, Francie
    - CHU Nantes Hôtel Dieu
  - Paris, Francie
    - Hôpital Tenon AP-HP
  - Paris, Francie
    - Hôpital de la Croix Saint Simon
  - Strasbourg, Francie
    - Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
  - Toulouse, Francie
    - CHU TOULOUSE Rangueil

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Miga-Fab je otevřena pro účastníky s Fabryho chorobou léčenou migalastatem. Neexistuje žádná předem určená velikost vzorku.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti s Fabryho chorobou ve věku 16 let nebo starší
eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
léčených migalastatem nebo kteří začínají s migalastatem po zařazení do studie
Pacienti s Fabryho chorobou a/nebo rodiče/zákonní zástupci (pokud jsou k dispozici), kteří jsou schopni porozumět a poskytli podepsaný formulář bez námitek.
Vybaveno webovým připojením přes počítač nebo tablet

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří se v době registrace účastní klinického hodnocení jakéhokoli hodnoceného léčivého přípravku nebo zařízení.
Pacienti již zahrnuti do této studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta	Intervence / Léčba
Pacienti Miga-Fab Miga-Fab je francouzská prospektivní, observační kohortová studie pacientů s Fabryho chorobou léčených migalastatem	Jiný: Neintervenční Nelze použít; Neintervenční studie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Bezpečnost - SAE Časové okno: až 60 měsíců	Vyhodnocení výskytu, tj. počtu SAE	až 60 měsíců
Bezpečnost – životní funkce Časové okno: až 60 měsíců	Hodnocení klidového krevního tlaku	až 60 měsíců
Efektivita – Fabryho klinické události (FACE) Časové okno: až 60 měsíců	Hodnocení výskytu FACE, tj. celkového počtu srdečních, cerebrovaskulárních a renálních příhod	až 60 měsíců
Efektivita – přežití Časové okno: Od data zařazení do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 60 měsíců	Přežití mezi všemi zařazenými pacienty, hodnocené zaznamenaným úmrtím pacienta z jakékoli příčiny	Od data zařazení do data úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 60 měsíců
SF-12 12-položkový krátký formulář zdravotního průzkumu Časové okno: až 60 měsíců	Hodnocení QOL pomocí 12-položkového krátkého formuláře Health Survey (SF-12); čím vyšší skóre, tím horší je kvalita života	až 60 měsíců
BPI Časové okno: až 60 měsíců	Stručný dotazník o inventarizaci bolesti ; čím vyšší je skóre, tím intenzivnější je bolest	až 60 měsíců
FABPRO-GI Časové okno: zařazení do poslední návštěvy	Dotazník o výsledcích hlášených pacientem s Fabryho chorobou – gastrointestinální příznaky a symptomy; čím vyšší skóre, tím důležitější jsou GI příznaky	zařazení do poslední návštěvy
Snímky srdeční ozvěny Časové okno: až 60 měsíců	Echokardiogram (echo) index hmotnosti levé komory (LVMI)	až 60 měsíců
Compliance léčby Časové okno: až 60 měsíců	Hodnocení adherence pacienta (% přijatých dávek za měsíc), jak je měsíčně hlášeno prostřednictvím vlastních zpráv o zapomenutých příjmech pacientem	až 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics France SAS

Vyšetřovatelé

Vrchní vyšetřovatel: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

30. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

30. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. října 2020

První zveřejněno (Aktuální)

26. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

MIGA-FAB

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Francouzská prospektivní, observační kohortová studie pacientů s Fabryho chorobou léčených migalastatem