Estudo de coorte observacional prospectivo francês de pacientes com doença de Fabry tratados com migalastat
22 de maio de 2024 atualizado por: Amicus Therapeutics France SAS
Um estudo de coorte observacional prospectivo francês de pacientes com doença de Fabry tratados com migalastat - o estudo MIGA-FAB
Este é um estudo de coorte para avaliar os efeitos do migalastat na segurança, eficácia e qualidade de vida (QOL) a longo prazo em pacientes com doença de Fabry.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
A ocorrência de indicadores-chave de segurança e eficácia será avaliada, como eventos cardíacos, cerebrovasculares e renais, e sobrevida global. O estudo foi concebido para fornecer dados de eficácia e segurança até o segundo trimestre de 2023, que abrangerá um período de até 5 anos após a data de lançamento do migalastat.
Isso envolverá uma coleta retrospectiva de dados até o início do migalastat (para pacientes que já recebem migalastat) e um acompanhamento prospectivo de 1 a 3,5 anos (dependendo do momento da inscrição) em pacientes tratados com migalastat com doença de Fabry que têm uma mutação GLA passível de migalastat.
Todas as visitas serão agendadas e conduzidas de acordo com o padrão de atendimento do centro clínico. O padrão de atendimento é definido como um diagnóstico e tratamento clínico habitual/processo de prática que um clínico escolhe de acordo com seu julgamento clínico para um paciente com doença de Fabry. Não há visitas, testes ou avaliações clínicas exigidas pelo estudo.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
48
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Angers, França
- CHU Angers
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Bordeaux, França
- CHU de Bordeaux
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Bordeaux, França
- Hôpital Pellegrin
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Caen, França
- CHU Caen
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Lille, França
- CHU Lille
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Lyon, França
- Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille, França
- Hôpital de la Conception | AP-HM
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Nancy, França
- CHU de Nancy
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Nantes, França
- CHU Nantes Hôtel Dieu
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Paris, França
- Hôpital Tenon AP-HP
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Paris, França
- Hôpital de la Croix Saint Simon
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Strasbourg, França
- Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse, França
- CHU TOULOUSE Rangueil
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O Miga-Fab está aberto a participantes com doença de Fabry tratados com migalastat.
Não há tamanho de amostra predeterminado.
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com doença de Fabry com 16 anos ou mais
- eGFRCKD-EPI > 30 mL/min/1,73 m2
- tratados com migalastat, ou que estão iniciando migalastat no momento da inscrição
- Pacientes com doença de Fabry e/ou pais/responsáveis (quando aplicável) que sejam capazes de entender e tenham fornecido um formulário de não oposição assinado.
- Equipado com uma conexão à web através de um computador ou tablet
Critério de exclusão:
- Pacientes que estão participando de um estudo clínico de qualquer medicamento ou dispositivo experimental no momento da inscrição.
- Pacientes já incluídos no presente estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes Miga-Fab
Miga-Fab é um estudo de coorte observacional prospectivo francês de pacientes com doença de Fabry tratados com migalastat
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Não aplicável; Estudo não intervencionista
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança - SAEs
Prazo: até 60 meses
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Avaliação da ocorrência, ou seja, o número de SAEs
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até 60 meses
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Segurança - sinais vitais
Prazo: até 60 meses
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Avaliação da pressão arterial em repouso
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até 60 meses
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Eficácia - Eventos Clínicos Associados Fabry (FACEs)
Prazo: até 60 meses
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Avaliação da ocorrência de FACEs, ou seja, número total de eventos cardíacos, cerebrovasculares e renais
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até 60 meses
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Eficácia - sobrevivência
Prazo: Da data de inclusão até a data do óbito por qualquer causa, avaliado até 60 meses
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Sobrevivência entre todos os pacientes inscritos, conforme avaliado pela morte registrada do paciente por qualquer causa
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Da data de inclusão até a data do óbito por qualquer causa, avaliado até 60 meses
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SF-12 Formulário Resumido de 12 Itens da Pesquisa de Saúde
Prazo: até 60 meses
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Avaliação da qualidade de vida pelo Short Form Health Survey de 12 itens (SF-12); quanto maior a pontuação, pior a qualidade de vida
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até 60 meses
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BPI
Prazo: até 60 meses
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Questionário breve de inventário de dor; quanto maior a pontuação, mais intensa é a dor
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até 60 meses
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FABPRO-GI
Prazo: inclusão na última visita
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Questionário de resultados e sintomas gastrointestinais relatados pelo paciente com doença de Fabry; quanto maior a pontuação, mais importantes são os sintomas gastrointestinais
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inclusão na última visita
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Imagens de eco cardíaco
Prazo: até 60 meses
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Ecocardiograma (Eco) Índice de Massa Ventricular Esquerda (IMVE)
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até 60 meses
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Cumprimento do tratamento
Prazo: até 60 meses
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Avaliação da adesão do paciente (% de ingestões tomadas por mês) conforme relatado mensalmente por meio de auto-relatos de ingestões esquecidas pelo paciente
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até 60 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Real)
30 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Real)
30 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de janeiro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de outubro de 2020
Primeira postagem (Real)
26 de outubro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
22 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Vasculares
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Distúrbios do metabolismo lipídico
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Esfingolipidoses
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doenças Cerebrais de Pequenos Vasos
- Lipidoses
- Metabolismo Lipídico, Erros Inatos
- Doença de Fabry
Outros números de identificação do estudo
- MIGA-FAB
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .