Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Francuskie prospektywne, obserwacyjne badanie kohortowe pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych migalastatem

22 maja 2024 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics France SAS

Francuskie prospektywne, obserwacyjne badanie kohortowe pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych migalastatem — badanie MIGA-FAB

Jest to badanie kohortowe mające na celu ocenę wpływu migalastatu na długoterminowe bezpieczeństwo, skuteczność i jakość życia (QOL) u pacjentów z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ocenione zostanie występowanie kluczowych wskaźników bezpieczeństwa i skuteczności, takich jak incydenty sercowe, mózgowo-naczyniowe i nerkowe oraz całkowity czas przeżycia. Badanie ma na celu dostarczenie danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa do drugiego kwartału 2023 r., które obejmą okres do 5 lat od daty wprowadzenia migalastatu.

Obejmie to retrospektywne gromadzenie danych do rozpoczęcia migalastatu (dla pacjentów już otrzymujących migalastat) oraz prospektywną obserwację od 1 do 3,5 roku (w zależności od czasu włączenia) u pacjentów leczonych migalastatem z chorobą Fabry'ego, którzy mają mutację GLA podatne na migalastat.

Wszystkie wizyty będą zaplanowane i przeprowadzone zgodnie ze standardami opieki obowiązującymi w placówce. Standard opieki definiuje się jako diagnostyczny i zwyczajowy proces leczenia/praktyki klinicznej, który klinicysta wybiera zgodnie z własną oceną kliniczną pacjenta z chorobą Fabry'ego. Nie ma wizyt wymaganych w ramach badań, badań ani ocen klinicznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Francja
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Francja
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, Francja
        • CHU Caen
      • Lille, Francja
        • CHU Lille
      • Lyon, Francja
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Francja
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Francja
        • CHU de Nancy
      • Nantes, Francja
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Francja
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Francja
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Francja
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francja
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Miga-Fab jest otwarty dla uczestników z chorobą Fabry'ego leczoną migalastatem. Nie ma z góry określonej wielkości próby.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z chorobą Fabry'ego w wieku 16 lat lub starsi
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • leczonych migalastatem lub rozpoczynających migalastat po włączeniu
  • Pacjenci z chorobą Fabry'ego i/lub rodzice/opiekunowie (jeśli dotyczy), którzy są w stanie zrozumieć i przedstawili podpisany formularz braku sprzeciwu.
  • Wyposażony w połączenie internetowe za pośrednictwem komputera lub tabletu

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci uczestniczący w badaniu klinicznym dowolnego badanego produktu leczniczego lub urządzenia w momencie rejestracji.
  • Pacjenci już włączeni do niniejszego badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Pacjenci Miga-Fab
Miga-Fab to francuskie prospektywne, obserwacyjne badanie kohortowe pacjentów z chorobą Fabry'ego leczonych migalastatem
Inny: Nieinterwencyjny
Nie dotyczy; Badanie nieinterwencyjne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo — SAE
Ramy czasowe: do 60 miesięcy
Ocena zdarzenia tj. liczba SAE
do 60 miesięcy
Bezpieczeństwo – parametry życiowe
Ramy czasowe: do 60 miesięcy
Ocena spoczynkowego ciśnienia krwi
do 60 miesięcy
Skuteczność — zdarzenia kliniczne powiązane z firmą Fabry (FACE)
Ramy czasowe: do 60 miesięcy
Ocena występowania FACE, tj. całkowitej liczby incydentów sercowych, mózgowo-naczyniowych i nerkowych
do 60 miesięcy
Skuteczność - przetrwanie
Ramy czasowe: Od daty włączenia do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, ocenia się do 60 miesięcy
Przeżycie wśród wszystkich włączonych pacjentów, oceniane na podstawie zarejestrowanej śmierci pacjenta z dowolnej przyczyny
Od daty włączenia do daty śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, ocenia się do 60 miesięcy
SF-12 12-itemowa krótka ankieta dotycząca stanu zdrowia
Ramy czasowe: do 60 miesięcy
Ocena QOL za pomocą 12-itemowej krótkiej ankiety dotyczącej stanu zdrowia (SF-12); im wyższy wynik, tym gorsza jakość życia
do 60 miesięcy
BPI
Ramy czasowe: do 60 miesięcy
Krótki kwestionariusz inwentaryzacji bólu; im wyższy wynik, tym bardziej intensywny jest ból
do 60 miesięcy
FABPRO-GI
Ramy czasowe: włączenie do ostatniej wizyty
Choroba Fabry'ego zgłaszana przez pacjenta - Kwestionariusz przedmiotowych i podmiotowych objawów żołądkowo-jelitowych; im wyższy wynik, tym ważniejsze są objawy ze strony przewodu pokarmowego
włączenie do ostatniej wizyty
Obrazy echa serca
Ramy czasowe: do 60 miesięcy
Echokardiogram (Echo) Wskaźnik masy lewej komory (LVMI)
do 60 miesięcy
Zgodność leczenia
Ramy czasowe: do 60 miesięcy
Ocena przestrzegania zaleceń przez pacjenta (% przyjmowanych porcji miesięcznie) zgłaszana co miesiąc w formie samoopisów pacjentów o zapomnianych dawkach
do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Śledczy

  • Główny śledczy: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 października 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MIGA-FAB

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj