Migalastat로 치료받은 파브리병 환자에 대한 프랑스 전향적 관찰 코호트 연구
2024년 5월 22일 업데이트: Amicus Therapeutics France SAS
Migalastat로 치료받은 파브리병 환자에 대한 프랑스의 전향적 관찰 코호트 연구 - MIGA-FAB 연구
이것은 파브리병 환자의 장기 안전성, 유효성 및 삶의 질(QOL)에 대한 미갈라스타트의 효과를 평가하기 위한 코호트 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
심장, 뇌혈관 및 신장 사건, 전체 생존과 같은 안전성 및 유효성의 주요 지표의 발생이 평가될 것입니다. 이 연구는 2023년 2분기까지 migalastat 출시일로부터 최대 5년의 기간을 포함하는 효과 및 안전성 데이터를 제공하도록 설계되었습니다.
여기에는 미갈라스타트 개시까지 후향적 데이터 수집(이미 미갈라스타트를 투여받은 환자의 경우)과 미갈라스타트 치료를 받는 GLA 돌연변이가 있는 파브리병 환자에서 1년에서 3.5년(등록 시기에 따라 다름)의 전향적 추적 조사가 포함됩니다. migalastat에 적합합니다.
모든 방문은 임상 현장의 치료 기준에 따라 일정을 잡고 실시합니다. 치료 표준은 임상의가 파브리병 환자에 대한 임상적 판단에 따라 선택하는 진단 및 관례적인 임상 치료/실습 과정으로 정의됩니다. 연구에 필요한 방문, 테스트 또는 임상 평가가 없습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
48
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Angers, 프랑스
- CHU Angers
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Bordeaux, 프랑스
- CHU de Bordeaux
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Bordeaux, 프랑스
- Hôpital Pellegrin
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Caen, 프랑스
- CHU Caen
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Lille, 프랑스
- CHU Lille
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Lyon, 프랑스
- Hopital Femme Mere Enfant
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Marseille, 프랑스
- Hôpital de la Conception | AP-HM
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Nancy, 프랑스
- CHU de Nancy
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Nantes, 프랑스
- CHU Nantes Hôtel Dieu
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Paris, 프랑스
- Hôpital Tenon AP-HP
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Paris, 프랑스
- Hôpital de la Croix Saint Simon
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Strasbourg, 프랑스
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Toulouse, 프랑스
- CHU TOULOUSE Rangueil
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
Miga-Fab은 migalastat로 치료하는 파브리병 환자에게 열려 있습니다.
미리 정해진 표본 크기는 없습니다.
설명
포함 기준:
- 16세 이상의 파브리병 환자
- eGFRCKD-EPI > 30mL/분/1.73 m2
- migalastat로 치료를 받거나 등록 시 migalastat를 시작하는 사람
- 파브리병 환자 및/또는 부모/후견인(해당되는 경우)이해할 수 있고 서명된 비반대 양식을 제공한 사람.
- 컴퓨터 또는 태블릿을 통한 웹 연결 기능 탑재
제외 기준:
- 등록 시점에 시험용 의약품 또는 기기의 임상 시험에 참여하고 있는 환자.
- 본 연구에 이미 포함된 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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Miga-Fab 환자
Miga-Fab은 migalastat로 치료받은 파브리병 환자에 대한 프랑스의 전향적 관찰 코호트 연구입니다.
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해당 사항 없음; 비중재 연구
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전 - SAE
기간: 최대 60개월
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발생 평가, 즉 SAE 수
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최대 60개월
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안전 - 활력 징후
기간: 최대 60개월
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안정 시 혈압 평가
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최대 60개월
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유효성 - Fabry 관련 임상 사건(FACE)
기간: 최대 60개월
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FACE 발생 평가, 즉 심장, 뇌혈관 및 신장 사건의 총 수
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최대 60개월
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효과 - 생존
기간: 포함된 날짜부터 어떤 원인으로든 사망한 날짜까지, 최대 60개월로 평가됨
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모든 원인으로 기록된 환자 사망으로 평가된 등록된 모든 환자의 생존
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포함된 날짜부터 어떤 원인으로든 사망한 날짜까지, 최대 60개월로 평가됨
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SF-12 12개 항목 약식 건강 설문조사
기간: 최대 60개월
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12항목 약식 건강 조사(SF-12)에 의한 QOL 평가; 점수가 높을수록 삶의 질이 나쁨
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최대 60개월
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BPI
기간: 최대 60개월
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간략한 통증 목록 설문지; 점수가 높을수록 통증이 더 심함
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최대 60개월
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FABPRO-GI
기간: 마지막 방문에 포함
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파브리병 환자 보고 결과-위장 징후 및 증상 설문지 ; 점수가 높을수록 GI 증상이 더 중요합니다.
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마지막 방문에 포함
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심장 에코 이미지
기간: 최대 60개월
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심초음파(Echo) 좌심실질량지수(LVMI)
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최대 60개월
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치료 준수
기간: 최대 60개월
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환자가 잊어버린 섭취량에 대한 자가 보고를 통해 매달 보고되는 환자 순응도 평가(월별 섭취량 %)
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최대 60개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 15일
기본 완료 (실제)
2023년 6월 30일
연구 완료 (실제)
2023년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 10월 20일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 26일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 22일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MIGA-FAB
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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