Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Французское проспективное обсервационное когортное исследование пациентов с болезнью Фабри, получавших лечение мигаластатом

22 мая 2024 г. обновлено: Amicus Therapeutics France SAS

Французское проспективное обсервационное когортное исследование пациентов с болезнью Фабри, получавших лечение мигаластатом — исследование MIGA-FAB

Это когортное исследование для оценки влияния мигаластата на долгосрочную безопасность, эффективность и качество жизни (КЖ) у пациентов с болезнью Фабри.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Будет оцениваться наличие ключевых показателей безопасности и эффективности, таких как сердечные, цереброваскулярные и почечные события, а также общая выживаемость. Исследование предназначено для предоставления данных об эффективности и безопасности ко второму кварталу 2023 года, которые будут охватывать период до 5 лет после даты запуска мигаластата.

Это будет включать сбор ретроспективных данных вплоть до начала приема мигаластата (для пациентов, уже получающих мигаластат) и проспективное наблюдение от 1 до 3,5 лет (в зависимости от времени регистрации) у получавших мигаластат пациентов с болезнью Фабри, у которых есть мутация GLA. поддается мигаластату.

Все визиты будут планироваться и проводиться в соответствии со стандартами медицинской помощи клинического центра. Стандарт лечения определяется как диагностический и обычный процесс клинического лечения/практики, который врач выбирает в соответствии со своим клиническим суждением о пациенте с болезнью Фабри. Нет обязательных визитов, анализов или клинических оценок.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

48

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Angers, Франция
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Франция
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Франция
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, Франция
        • CHU Caen
      • Lille, Франция
        • CHU Lille
      • Lyon, Франция
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Франция
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Франция
        • CHU de Nancy
      • Nantes, Франция
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Франция
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Франция
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Франция
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Франция
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Miga-Fab открыт для участников с болезнью Фабри, получающих лечение мигаластатом. Заранее установленного размера выборки нет.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с болезнью Фабри в возрасте 16 лет и старше
  • eGFRCKD-EPI > 30 мл/мин/1,73 м2
  • получающих мигаластат или которые начинают прием мигаластата при регистрации
  • Пациенты с болезнью Фабри и/или родители/опекуны (если применимо), способные понять и предоставившие подписанную форму отказа от возражений.
  • Оснащен подключением к сети через компьютер или планшет

Критерий исключения:

  • Пациенты, участвующие в клиническом исследовании любого исследуемого лекарственного средства или устройства на момент регистрации.
  • Пациенты, уже включенные в настоящее исследование

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты Miga-Fab
Miga-Fab — это французское проспективное обсервационное когортное исследование пациентов с болезнью Фабри, получавших мигаластат.
Другой: Неинтервенционный
Непригодный; Неинтервенционное исследование

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность — SAE
Временное ограничение: до 60 месяцев
Оценка возникновения, т. е. количество СНЯ
до 60 месяцев
Безопасность - жизненные показатели
Временное ограничение: до 60 месяцев
Оценка артериального давления в покое
до 60 месяцев
Эффективность — клинические события, связанные с Фабри (FACE)
Временное ограничение: до 60 месяцев
Оценка возникновения FACE, т.е. общее количество сердечных, цереброваскулярных и почечных событий
до 60 месяцев
Эффективность - выживание
Временное ограничение: С даты включения до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 60 месяцев
Выживаемость среди всех включенных пациентов, оцениваемая по зарегистрированным случаям смерти пациентов по любой причине.
С даты включения до даты смерти по любой причине, оцениваемой до 60 месяцев
SF-12 Краткая анкета о состоянии здоровья, состоящая из 12 пунктов
Временное ограничение: до 60 месяцев
Оценка качества жизни с помощью краткого опроса здоровья из 12 пунктов (SF-12); чем выше балл, тем хуже качество жизни
до 60 месяцев
ИПЦ
Временное ограничение: до 60 месяцев
Краткий опросник по инвентаризации боли; чем выше балл, тем интенсивнее боль
до 60 месяцев
ФАБПРО-ГИ
Временное ограничение: включение в последний визит
Болезнь Фабри. Опросник исходов, сообщаемых пациентом, - желудочно-кишечные признаки и симптомы; чем выше балл, тем важнее симптомы ЖКТ
включение в последний визит
Эхокардиографические изображения
Временное ограничение: до 60 месяцев
Эхокардиограмма (Эхо) Индекс массы левого желудочка (ИММЛЖ)
до 60 месяцев
Соблюдение режима лечения
Временное ограничение: до 60 месяцев
Оценка приверженности пациента (% принятых доз в месяц), ежемесячно сообщаемая посредством самоотчетов пациента о забытых дозах.
до 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics France SAS

Следователи

  • Главный следователь: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 октября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 октября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 октября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MIGA-FAB

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться