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Étude de cohorte observationnelle prospective française de patients atteints de la maladie de Fabry traités par migalastat

22 mai 2024 mis à jour par: Amicus Therapeutics France SAS

Une étude de cohorte prospective et observationnelle française de patients atteints de la maladie de Fabry traités par migalastat - l'étude MIGA-FAB

Il s'agit d'une étude de cohorte visant à évaluer les effets du migalastat sur l'innocuité, l'efficacité et la qualité de vie (QOL) à long terme chez les patients atteints de la maladie de Fabry.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La survenue d'indicateurs clés d'innocuité et d'efficacité sera évaluée, tels que les événements cardiaques, cérébrovasculaires et rénaux, et la survie globale. L'étude est conçue pour fournir des données d'efficacité et de sécurité d'ici le deuxième trimestre 2023, qui couvriront une période allant jusqu'à 5 ans après la date de lancement du migalastat.

Cela impliquera une collecte de données rétrospective jusqu'à l'initiation du migalastat (pour les patients recevant déjà du migalastat) et un suivi prospectif de 1 à 3,5 ans (selon le moment de l'inscription) chez les patients traités par le migalastat atteints de la maladie de Fabry qui ont une mutation GLA compatible avec le migalastat.

Toutes les visites seront planifiées et effectuées selon la norme de soins du site clinique. La norme de soins est définie comme un processus de diagnostic et de traitement/pratique clinique habituel qu'un clinicien choisit en fonction de son jugement clinique pour un patient atteint de la maladie de Fabry. Il n'y a pas de visites, de tests ou d'évaluations cliniques requis par l'étude.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

48

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France
        • CHU Angers
      • Bordeaux, France
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, France
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, France
        • CHU Caen
      • Lille, France
        • CHU Lille
      • Lyon, France
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, France
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, France
        • CHU de Nancy
      • Nantes, France
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, France
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, France
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, France
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, France
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Le Miga-Fab est ouvert aux participants atteints de la maladie de Fabry traités par migalastat. Il n'y a pas de taille d'échantillon prédéterminée.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients atteints de la maladie de Fabry âgés de 16 ans ou plus
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • traités avec le migalastat, ou qui commencent le migalastat lors de l'inscription
  • Patients atteints de la maladie de Fabry et/ou parents/tuteurs (le cas échéant) capables de comprendre et ayant fourni un formulaire de non-opposition signé.
  • Equipé d'une connexion web via un ordinateur ou une tablette

Critère d'exclusion:

  • Patients qui participent à un essai clinique de tout médicament ou dispositif expérimental au moment de l'inscription.
  • Patients déjà inclus dans la présente étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Patients Miga-Fab
Miga-Fab est une étude de cohorte observationnelle prospective française de patients atteints de la maladie de Fabry traités par migalastat
Autre: Non interventionnel
N'est pas applicable; Étude non interventionnelle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité - SAE
Délai: jusqu'à 60 mois
Évaluation de l'occurrence, c'est-à-dire le nombre d'ESG
jusqu'à 60 mois
Sécurité - signes vitaux
Délai: jusqu'à 60 mois
Évaluation de la tension artérielle au repos
jusqu'à 60 mois
Efficacité - Fabry Associated Clinical Events (FACEs)
Délai: jusqu'à 60 mois
Évaluation de la survenue des FACE, c'est-à-dire nombre total d'événements cardiaques, cérébrovasculaires et rénaux
jusqu'à 60 mois
Efficacité - survie
Délai: De la date d'inclusion jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 60 mois
Survie parmi tous les patients inscrits, évaluée par le décès enregistré du patient, quelle qu'en soit la cause
De la date d'inclusion jusqu'à la date du décès quelle qu'en soit la cause, évalué jusqu'à 60 mois
SF-12 12-Item Short Form Health Survey
Délai: jusqu'à 60 mois
Évaluation de la qualité de vie par le 12-Item Short Form Health Survey (SF-12) ; plus le score est élevé, plus la qualité de vie est mauvaise
jusqu'à 60 mois
BPI
Délai: jusqu'à 60 mois
Bref questionnaire d'inventaire de la douleur ; plus le score est élevé plus la douleur est intense
jusqu'à 60 mois
FABPRO-GI
Délai: inclusion à la dernière visite
Maladie de Fabry Patient-Reported Outcome-Gastro intestinal Signs and Symptoms Questionnaire ; plus le score est élevé, plus les symptômes gastro-intestinaux sont importants
inclusion à la dernière visite
Imagerie d'écho cardiaque
Délai: jusqu'à 60 mois
Échocardiogramme (écho) Indice de masse ventriculaire gauche (IMVG)
jusqu'à 60 mois
Observance du traitement
Délai: jusqu'à 60 mois
Évaluation de l'adhésion du patient (% des apports pris par mois) telle que rapportée mensuellement par le biais d'auto-rapports d'apports oubliés par le patient
jusqu'à 60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics France SAS

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 octobre 2020

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 octobre 2020

Première publication (Réel)

26 octobre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • MIGA-FAB

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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