Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fransk prospektiv, observasjonskohortstudie av pasienter med Fabrys sykdom behandlet med Migalastat

22. mai 2024 oppdatert av: Amicus Therapeutics France SAS

En fransk prospektiv, observasjonskohortstudie av pasienter med Fabrys sykdom behandlet med Migalastat - MIGA-FAB-studien

Dette er en kohortstudie for å evaluere effekten av migalastat, på langsiktig sikkerhet, effektivitet og livskvalitet (QOL) hos pasienter med Fabrys sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Forekomst av nøkkelindikatorer for sikkerhet og effektivitet vil bli evaluert, slik som hjerte-, cerebrovaskulære og renale hendelser, og total overlevelse. Studien er designet for å gi effektivitets- og sikkerhetsdata innen Q2 2023, som vil dekke en periode på opptil 5 år etter lanseringsdatoen for migalastat.

Dette vil innebære en retrospektiv datainnsamling frem til oppstart av migalastat (for pasienter som allerede får migalastat) og en prospektiv oppfølging fra 1 til 3,5 år (avhengig av registreringstidspunktet) hos migalastat-behandlede pasienter med Fabrys sykdom som har en GLA-mutasjon mottagelig for migalastat.

Alle besøk vil bli planlagt og gjennomført i henhold til det kliniske stedets behandlingsstandard. Standard for omsorg er definert som en diagnostisk og vanlig klinisk behandling/praksisprosess som en kliniker velger i henhold til sin kliniske vurdering for en pasient med Fabrys sykdom. Det er ingen studiekrevende besøk, tester eller kliniske vurderinger.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

48

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU Angers
      • Bordeaux, Frankrike
        • CHU de Bordeaux
      • Bordeaux, Frankrike
        • Hôpital Pellegrin
      • Caen, Frankrike
        • CHU Caen
      • Lille, Frankrike
        • CHU Lille
      • Lyon, Frankrike
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Marseille, Frankrike
        • Hôpital de la Conception | AP-HM
      • Nancy, Frankrike
        • CHU de Nancy
      • Nantes, Frankrike
        • CHU Nantes Hôtel Dieu
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Tenon AP-HP
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital de la Croix Saint Simon
      • Strasbourg, Frankrike
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Frankrike
        • CHU TOULOUSE Rangueil

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Miga-Fab er åpen for deltakere med Fabrys sykdom behandlet av migalastat. Det er ingen forhåndsbestemt prøvestørrelse.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med Fabrys sykdom i alderen 16 år eller eldre
  • eGFRCKD-EPI > 30 ml/min/1,73 m2
  • behandlet med migalastat, eller som starter med migalastat ved påmelding
  • Pasienter med Fabrys sykdom og/eller foreldre/foresatte (når aktuelt) som er i stand til å forstå og har levert et signert ikke-motsigelsesskjema.
  • Utstyrt med nettforbindelse via datamaskin eller nettbrett

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som deltar i en klinisk utprøving av et hvilket som helst undersøkelseslegemiddel eller utstyr på tidspunktet for registrering.
  • Pasienter som allerede er inkludert i denne studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Miga-Fab pasienter
Miga-Fab er en fransk prospektiv, observasjonskohortstudie av pasienter med Fabrys sykdom behandlet med migalastat
Annen: Ikke-intervensjonell
Ikke aktuelt; Ikke-intervensjonell studie

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet - SAEs
Tidsramme: opptil 60 måneder
Evaluering av forekomsten dvs. antall SAE
opptil 60 måneder
Sikkerhet - vitale tegn
Tidsramme: opptil 60 måneder
Evaluering av hvileblodtrykk
opptil 60 måneder
Effektivitet – Fabry Associated Clinical Events (FACEs)
Tidsramme: opptil 60 måneder
Evaluering av forekomsten av FACE, dvs. totalt antall hjerte-, cerebrovaskulære og renale hendelser
opptil 60 måneder
Effektivitet - overlevelse
Tidsramme: Fra dato for inkludering til dato for død uansett årsak, vurdert opp til 60 måneder
Overlevelse blant alle påmeldte pasienter, vurdert ved registrert pasientdød uansett årsak
Fra dato for inkludering til dato for død uansett årsak, vurdert opp til 60 måneder
SF-12 12-Item Short Form Health Survey
Tidsramme: opptil 60 måneder
Evaluering av QOL av 12-element Short Form Health Survey (SF-12); jo høyere poengsum jo dårligere er livskvaliteten
opptil 60 måneder
BPI
Tidsramme: opptil 60 måneder
Kort smerteundersøkelse spørreskjema ; jo høyere poengsum jo mer intens er smerten
opptil 60 måneder
FABPRO-GI
Tidsramme: inkludering til siste besøk
Fabrys sykdom Pasientrapportert utfall-Gastrointestinale tegn og symptomer Spørreskjema ; jo høyere poengsum jo viktigere er GI-symptomene
inkludering til siste besøk
Hjerteekkobilder
Tidsramme: opptil 60 måneder
Ekkokardiogram (ekko) venstre ventrikkelmasseindeks (LVMI)
opptil 60 måneder
Overholdelse av behandling
Tidsramme: opptil 60 måneder
Pasientoverholdelsesevaluering (% av tatt inntak per måned) som rapportert månedlig gjennom egenrapportering av glemt inntak av pasienten
opptil 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amicus Therapeutics France SAS

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Olivier Lidove, Dr., Groupe Hospitalier Diaconnesses Croix Saint Simon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

30. juni 2023

Studiet fullført (Faktiske)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2020

Først lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MIGA-FAB

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere